حجم سوق علاج متلازمة موركيو، والمشاركة والاتجاه العالمي حسب العلاج (العلاج ببدائل الإنزيم)، حسب نوع المرض (موركيو أ، موركيو ب)، حسب قناة التوزيع (صيدليات المستشفيات، صيدليات البيع بالتجزئة، صيدليات الإنترنت)، التوقعات الإقليمية، 2024-2032

تشير متلازمة موركيو، المعروفة أيضًا باسم MPS IV وداء عديد السكاريد المخاطي IV، إلى اضطراب استقلابي وراثي نادر أو عيب خلقي يؤثر في الغالب على الهيكل العظمي. موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على VIMIZIM (elosulfase alpha)، وهو العلاج الأول والوحيد للمرضى الذين يعانون من هذه الحالة الوراثية النادرة للغاية، رسخت مكانة BioMarin كلاعب رائد في السوق لعلاج أمراض MPS.

وبصرف النظر عن الموافقات التنظيمية الأخيرة، كان هناك نشاط متزايد في مجال البحث والتطوير لعلاج متلازمة موركيو كما يتضح من زيادة إدراج الاضطراب في الخطوط السريرية للاعبين الرئيسيين في السوق. على سبيل المثال، لدى شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.‎ دراسة المرحلة الثالثة لمتلازمة موركيو، ولدى Shire تجربة سريرية مستمرة للمرضى الأطفال الذين يعانون من المتلازمة، ولدى شركة ArmaGen, Inc. أيضًا عقار (AGT-181) في التجارب السريرية . وهذا، جنبًا إلى جنب مع الوعي المتزايد بالمرض، يقود أيضًا النمو في سوق علاج متلازمة موركيو.

للحصول على رؤى واسعة النطاق في السوق، طلب التخصيص

من المتوقع أن يؤدي النمو في عدد المنتجات في المراحل الأولية والمتقدمة من البحث والتطوير إلى جانب التركيز على علاج الأمراض النادرة إلى دفع النمو في سوق علاج متلازمة موركيو بمعدل سريع إلى حد كبير. مع الموافقة الأخيرة على Elosulfase Alpha (VIMIZIM)، من المتوقع أن يتم تعزيز السوق بعدد من المنتجات الموجودة حاليًا في خطوط أنابيب مختلف الشركات، ومن المتوقع أن تخضع للموافقات التنظيمية للتسويق، إذا كانت لديها نتائج تجارب سريرية إيجابية. 

العامل الذي من المتوقع أن يحد من نمو السوق هو السعر الضخم المرتبط بمنتجات علاج متلازمة موركيو. على سبيل المثال، من المتوقع أن يكلف VIMIZIM المرضى حوالي 380 ألف دولار أمريكي، وهي التكلفة السنوية المقدرة للمنتج. العوامل الأخرى التي قد تحد من نمو السوق هي قلة الوعي في الأسواق الناشئة والعقبات التنظيمية والسريرية. 

تغطية اللاعبين الرئيسيين 

بعض الشركات الكبرى الموجودة في سوق علاج متلازمة موركيو العالمية هي BioMarin وGenzyme Corporation وShire وJCR Pharmaceuticals Co., Ltd. وSanofi وSangamo Therapeutics وArmaGen وGREEN CROSS CORP وConcert Pharmaceuticals Inc. وAlexion Pharmaceuticals Inc. .وغيرهم من اللاعبين. 

 التقسيم 

في الوقت الحاضر، يمثل العلاج ببدائل الإنزيم النسبة الأكبر من السوق ومن المتوقع أن يظل الاتجاه كما هو خلال الفترة المتوقعة بسبب الموافقة على إلوسولفاز ألفا، وهو خيار العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء، وهو علاج بديل للإنزيم. 

رؤى رئيسية 

• انتشار متلازمة موركيو في البلدان الرئيسية


• التقدم في البحث وتطوير خيارات العلاج


• نظرة عامة على التطورات في العلاجات الجديدة


• تحليل الأسعار حسب الدول الرئيسية


• تحليل خطوط الأنابيب


• السيناريو التنظيمي من قبل الدول الرئيسية


• إطلاق منتجات جديدة 

التحليل الإقليمي 

تم تقسيم سوق علاج متلازمة موركيو العالمي إلى أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا والمحيط الهادئ وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط وأفريقيا. تعد أمريكا الشمالية تليها أوروبا أكبر سوقين لعلاج متلازمة موركيو في الوقت الحاضر ومن المتوقع أن تمثل نسبة كبيرة من السوق في الفترة المتوقعة أيضًا. حصل علاج متلازمة موركيو، وهو العلاج الأول والوحيد في العالم، VIMIZIM، على موافقة التسويق في الولايات المتحدة وأوروبا في عام 2014، وحتى الآن، يعد هذا العلاج المحدد الوحيد لمتلازمة موركيو الذي تمت الموافقة عليه من قبل السلطات التنظيمية. وفي منطقة آسيا والمحيط الهادئ، من المتوقع أن توفر اليابان أكبر فرصة في السوق. ويرجع ذلك في المقام الأول إلى الموافقة المبكرة على VIMIZIM واعتماده كخيار علاجي لمتلازمة موركيو. 

تطورات الصناعة الرئيسية

• في عام 2014، تمت الموافقة على عرض منتج Bio Marin الخاص بـ VIMIZIM (elosulfase alpha) كخيار العلاج الوحيد لمتلازمة موركيو عبر عدد من الهيئات التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان.


• في عام 2017، حصلت شركة Sangamo Therapeutics Inc.، التي لديها مرشح العلاج الجيني (SB-913) في خط أنابيبها السريري، على تصنيف مرض الأطفال النادر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.


• دواء آخر من سانجامو، SB-318 حصل أيضًا على حالة الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.