مراجعة خط أنابيب حثل المادة البيضاء للخلايا الكروية (مرض كرابي)، 2019

حثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابي) هو اضطراب وراثي جسدي متنحي نادر يحدث بسبب إنزيم الليزوزوم، جالاكتوسيل سيراميداز الذي يؤدي إلى حالة عصبية حادة بسبب فقدان المايلين في الجهاز العصبي. ويتميز المرض أيضًا باكتشاف خلايا غير طبيعية في الدماغ تُعرف بالخلايا الكروية التي تحتوي على أكثر من نواة. يبدأ الشكل الطفولي الأكثر شيوعًا لمرض كرابي في عمر عام واحد، حيث تظهر عليه أعراض مثل التهيج وضعف العضلات والعمى والصمم ونوبات الحمى وتصلب الوضعية وتأخر النمو العقلي والجسدي.

في الوقت الحالي، لا يوجد علاج محدد لحثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابيه). معظم علاجات مرض كرابي داعمة. ومع ذلك، فقد وجد أن زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم هو علاج فعال للمرضى الذين تم تشخيصهم قبل أو عند الولادة. بالإضافة إلى ذلك، فإن تطوير علامة حيوية جديدة تعتمد على مرض التصلب العصبي المتعدد للكشف المبكر والحساس عن مرض كرابي من الدم هو قيد التحقيق السريري.

نظرًا لارتفاع معدل انتشار المرض، تركز العديد من شركات الأدوية ومعاهد الأبحاث على دراسة وتطوير علاج جديد لحثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابيه). على سبيل المثال؛ MGTA-456 الذي تدرسه شركة Magenta Therapeutics حاليًا هو في المرحلة الثانية من التجربة السريرية لدراسة سلامة وتحمل وفعالية MGTA-456 لعلاج المرضى الذين يعانون من حثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابيه).

لمعرفة كيف يمكن لتقريرنا أن يساعدك في تبسيط عملك، تحدث إلى المحلل

في الوقت الحاضر، يوجد حوالي 64% من المرشحين المحتملين للإصابة بحثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابي) في المرحلة الثانية من الدراسة السريرية. تتم رعاية غالبية الدراسات من قبل الجامعات الأكاديمية والبحثية.

وصف التقرير

يقدم التقرير الخاص بـ "حثل الكريات البيض للخلايا الكروية (مرض كرابي) - مراجعة خط الأنابيب، 2019" نظرة عامة شاملة على الأدوية الموجودة في خط أنابيب البحث والتطوير حسب الإشارة أو الجزيء لعلاج حثل الكريات البيض للخلايا الكروية (مرض كرابي). يقدم التقرير تحليلاً شاملاً لتوزيع منتجات خطوط الأنابيب حسب مرحلة التجارب السريرية والمؤشر والشركة ومنطقة العلاج وتفاصيل مثل مرحلة التجارب السريرية والراعي ووصف كل منتج في خط الأنابيب. يتم تضمين المنتجات في المرحلة ما قبل السريرية والسريرية جنبًا إلى جنب مع مرشحي خطوط الأنابيب الخاملة والمتوقفة في التقرير. يغطي التقرير أيضًا رؤى إضافية مثل نظرة عامة على علم الأوبئة وسيناريو السوق الحالي لحثل الكريات البيض للخلايا الكروية (مرض كرابي).

يقدم التقرير الخاص بـ "حثل المادة البيضاء للخلايا الكروية (مرض كرابي) - مراجعة خط الأنابيب، 2019"، والذي تم إعداده باتباع منهجية بحث قوية تتضمن مقابلات أولية وأبحاث مكتبية، نظرة عامة كاملة على نشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب لمساعدة الشركات في تطوير استراتيجيات النمو وتحديد اللاعبين الناشئين.

نطاق التقرير

• تقييم شامل لمنتجات خطوط الأنابيب حسب مجالات مثل مرحلة التطوير؛ طريق الإدارة فئة المخدرات إشارة؛ راعي؛ نوع الجزيء وهدف الدواء


• ملفات تعريف شاملة لمنتجات خطوط الأنابيب مع تفاصيل مثل نظرة عامة على الشركة؛ وصف المنتج؛ حالة البحث والتطوير؛ الأنشطة التنموية؛ آلية العمل نوع الجزيء مرحلة التطوير المؤشرات؛ التمويل وطريق الإدارة


• نظرة عامة على منتجات خطوط الأنابيب الخاملة والمتوقفة


• رؤى أساسية فيما يتعلق وبائيات الحالات التي تعالجها منتجات خطوط الأنابيب ونظرة عامة على السوق الحالية أو القابلة للتوجيه لمنتجات خطوط الأنابيب


• نظرة عامة على آخر التطورات. المقالات الإخبارية والبيانات الصحفية والمؤتمرات ذات الصلة

منهجية التقرير

• يتم إنشاء جميع تقارير التدفق من خلال تحليل البيانات التي تم جمعها بشكل أساسي من خلال مصادر بحث مكتبية موثوقة. ويتم استكمال البحث الثانوي من خلال المقابلات التي أجريت مع قادة الرأي الرئيسيين.


• تشمل مصادر الأبحاث المكتبية قواعد بيانات التجارب السريرية العالمية والإقليمية؛ التقارير السنوية والمواقع الإلكترونية والنشرات الصحفية وعروض المستثمرين للشركات؛ أوراق بيضاء؛ مقالات إخبارية؛ التقارير التي تنشرها جمعيات الصناعة؛ المقالات/التقارير المنشورة على قواعد بيانات مثل NCBI وResearchGate؛ قواعد البيانات الداخلية

أسباب شراء هذا التقرير

• تطوير استراتيجيات نمو فعالة بناءً على نظرة شاملة لنشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب الخاصة بحثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابي)


• تحديد اللاعبين الناشئين أو المنافسة في السوق بناءً على منتجات خطوط الأنابيب وتطوير استراتيجيات لمواجهة ظهور هؤلاء اللاعبين


• تحديد تركيز اللاعبين الرئيسيين فيما يتعلق بالبحث والتطوير في مجال حثل المادة البيضاء في الخلايا الكروية (مرض كرابي)


• تحديد الشركات المحتملة من وجهة نظر الشراكة أو الاستحواذ بناءً على التآزر الحالي في أنشطة البحث والتطوير أو الاستراتيجيات لتنويع التركيز على البحث والتطوير لدفع النمو في الأعمال التجارية


• قم بتحليل الأسباب الكامنة وراء المنتجات الخاملة والمتوقفة لإجراء تغييرات في التركيز على البحث والتطوير إذا لزم الأمر