حجم سوق علاج مرض بومبي، ومشاركته، والاتجاه العالمي حسب العلاج (العلاج ببدائل الإنزيم (ERT)، والعلاج بتخفيض الركيزة (SRT)، والعلاج البديل المتقدم للمرافق (CART)، وغيرها)، حسب مسار الإدارة (عن طريق الفم، عن طريق الوريد، وغيرها) ، حسب قناة التوزيع (صيدليات المستشفيات والعيادات، صيدليات البيع بالتجزئة، صيدليات الإنترنت، أخرى) والتوقعات الإقليمية، 2024-2032

مرض بومبي هو اضطراب وراثي يحدث بسبب تراكم سكر معقد يسمى الجليكوجين في خلايا الجسم. مرض بومبي هو اضطراب تخزين الجليكوجين المتنحي الناجم عن نقص حمض الإنزيم الليزوزومي α-glucosidase (GAA). تراكم الجليكوجين في أعضاء وأنسجة معينة، وخاصة العضلات، يضعف قدرتها على العمل بشكل طبيعي. تم تصنيف مرض بومبي إلى ثلاثة أنواع مختلفة بناءً على وقت ظهوره وشدته.

ما يقرب من 20٪ من المرضى الذين يعانون من مرض بومبي لديهم الشكل الطفولي أو بداية المرض المبكرة، ويعرف الشكل الأكثر شيوعًا للمرض باسم بداية المرض للأحداث أو البالغين، حيث تم الإبلاغ عنه في 80٪ من المرضى الذين يعانون من مرض بومبي. تؤثر الحالة في المقام الأول على عضلات القلب والهيكل العظمي وتظهر على شكل اعتلال عضلة القلب، وضيق التنفس التدريجي، وضمور العضلات الهيكلية.

للحصول على رؤى واسعة النطاق في السوق، طلب التخصيص

تعد زيادة انتشار مرض بومبي وتطوير البنية التحتية للرعاية الصحية خاصة في البلدان الناشئة من العوامل الرئيسية التي تدفع نمو سوق علاج مرض بومبي العالمي. وفقًا للمنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة، فإن معدل الإصابة بشكل عام يبلغ حوالي 1 من كل 40.000 ولادة في الولايات المتحدة.

تعد زيادة الاستثمار في البحث والتطوير في العلاج الجيني وعلاجات استبدال الإنزيمات من العوامل الرئيسية التي تدفع نمو سوق علاج مرض بومبي. يعد الاعتماد المتزايد والطلب على العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) أحد العوامل الرئيسية المتوقعة لدفع نمو السوق العالمية لعلاج مرض بومبي.

تعد الاستجابة الضعيفة للعضلات الهيكلية لعلاج الجلوكوزيداز ألفا وسياسات السداد غير الكافية من بين العوامل التي تقيد نمو السوق العالمية لعلاج مرض بومبي.

تغطية اللاعبين الرئيسيين

بعض الشركات الكبرى الموجودة في السوق العالمية لعلاج أمراض بومبي هي Genzyme Corporation، وAmicus Therapeutics، Inc.، وValerion Therapeutics، وAudentes Therapeutics، وEpiVax، Inc.، وOxyrane، وSangamo Therapeutics. وغيرها. 

التقسيم 

في عام 2018، من بين العلاجات، هيمن العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) على السوق العالمية لعلاج مرض بومبي بسبب الطلب المرتفع والعلاج كونه العلاجات الطويلة الأجل الوحيدة المتاحة لعلاج مرض بومبي حاليًا.

رؤى رئيسية

• انتشار مرض بومبي من قبل البلدان الرئيسية


• نظرة عامة على التطور في العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) والعلاج الجيني.


• إطلاق منتجات جديدة، اللاعبين الرئيسيين في السوق


• تحليل خطوط الأنابيب


• التطورات الصناعية الأخيرة مثل الشراكات وعمليات الدمج والاستحواذ

التحليل الإقليمي

سيطرت أمريكا الشمالية على السوق العالمية لعلاج مرض بومبي في عام 2018. وتعد زيادة انتشار مرض بومبي في المنطقة وزيادة الإنفاق على الرعاية الصحية من العوامل الرئيسية التي تدفع نمو سوق علاج مرض بومبي. وفقًا للمعاهد الوطنية للصحة التابعة لمكتبة الطب الوطنية الأمريكية، يبلغ معدل انتشار مرض بومبي حوالي 1 من كل 28000 في الولايات المتحدة. من المتوقع أن تنمو منطقة آسيا والمحيط الهادئ بمعدل نمو سنوي مركب كبير بسبب زيادة الوعي بين المرضى فيما يتعلق بالاضطرابات النادرة وتحسين مرافق الرعاية الصحية في البلدان الآسيوية.

تطورات الصناعة الرئيسية

• في فبراير 2019، حصلت شركة Amicus Therapeutics, Inc. على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تعيين العلاج الاختراقي ("BTD") لـ AT-GAA لعلاج مرض بومبي المتأخر. AT-GAA هو نموذج علاجي جديد يتكون من ATB200، وهو إنزيم ألفا جلوكوزيداز (rhGAA) الحمضي البشري المؤتلف مع هياكل كربوهيدراتية محسنة، ويتم إدارته بالاشتراك مع AT2221، وهو مرافق دوائي.


• في أبريل 2018، أعلنت جامعة ديوك والنظام الصحي بجامعة ديوك عن بدء التجارب السريرية للعلاج الجيني لمرض بومبي. يقوم الباحثون حاليًا بفحص البالغين المصابين بمرض بومبي المتأخر في المرحلة الأولى من التجربة السريرية لاختبار سلامة العلاج لدى 20 شخصًا يعانون من هذه الحالة.