Hypophosphatasia? Pipeline Review, 2019

Hypophosphatasie ist eine seltene genetische Störung, die die Entwicklung von Knochen und Zähnen beeinträchtigt. Hypophosphatasie schwächt die Knochen im Körper und führt zu Skelettanomalien. Hypophosphatasie wird auch als Mangel an alkalischer Phosphatase oder Phosphoethanolaminurie bezeichnet. Die Symptome einer Hypophosphatasie sind sehr unterschiedlich. Betroffene Säuglinge werden mit kurzen Gliedmaßen, Atemproblemen, einer ungewöhnlich geformten Brust und weichen Schädelknochen geboren. Die Symptome, die bei Kindern und erwachsenen Patienten festgestellt werden, sind weniger schwerwiegend als die, die bei Säuglingen auftreten.

Die aktuelle Behandlung von Hypophosphatasie umfasst die Verwendung von Asfotase alpha, das 2015 von der Food and Drug Administration zugelassen wurde. Asfotase alpha ist das erste zugelassene Medikament zur Behandlung von perinataler, infantiler und juveniler Hypophosphatasie. Asfotase alpha ist eine rekombinante humane alkalische Phosphatase, die als langfristiger Enzymersatz zur Behandlung der Knochenmanifestation der Krankheit verfügbar ist. Eine weitere Behandlung zur Verbesserung der Symptome der Hypophosphatasie umfasst Medikamente wie NSAIDs und Vitamin B6.

Forschungsinstitute und Pharmaunternehmen haben sich auf die Erforschung und Entwicklung neuer Methoden zur Behandlung von Hypophosphatasie konzentriert. Zum Beispiel; Asfotase alpha wird von Alexion Pharmaceuticals untersucht und befindet sich in Phase 2 klinischer Studien zur Untersuchung seiner Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei erwachsenen Teilnehmern mit Hypophosphatasie im Kindesalter.

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Derzeit befinden sich mehr als 50 % der Pipeline-Kandidaten für Hypophosphatasie in Phase 2 der klinischen Studien. Der Großteil der Studien wird von Pharmaunternehmen gesponsert.

BERICHTSBESCHREIBUNG

Der Bericht „Hypophosphatasia – Pipeline Review, 2019“ bietet einen umfassenden Überblick über die Medikamente, die sich in der Forschungs- und Entwicklungspipeline befinden, nach Indikation oder Molekül für Hypophosphatasie. Der Bericht bietet eine gründliche Analyse der Verteilung der Pipeline-Produkte nach klinischer Studienphase, Indikation, Unternehmen, Therapiebereich sowie Details wie klinische Studienphase, Sponsor und Beschreibung zu jedem Produkt in der Pipeline. Der Bericht umfasst Produkte im präklinischen und klinischen Stadium sowie ruhende und eingestellte Pipeline-Kandidaten. Der Bericht umfasst auch zusätzliche Erkenntnisse wie einen Überblick über die Epidemiologie und das aktuelle Marktszenario für Hypophosphatasie.

Der Bericht „Hypophosphatasia – Pipeline Review, 2019“, der auf einer robusten Forschungsmethodik basiert, die Primärinterviews und Sekundärforschung umfasst, bietet einen vollständigen Überblick über die F&E-Aktivitäten und Pipeline-Produkte, um Unternehmen bei der Entwicklung von Wachstumsstrategien zu unterstützen Identifizierung aufstrebender Spieler.

Berichtsumfang

• Gründliche Bewertung der Pipeline-Produkte nach Bereichen wie Entwicklungsstadium; Verabreichungsweg; Drogenklasse; Indikation; Sponsor; Molekültyp und Wirkstoffziel


• Umfassende Profile der Pipeline-Produkte mit Details wie Unternehmensübersicht; Produktbeschreibung; F&E-Status; Entwicklungsaktivitäten; Wirkmechanismus; Molekültyp; Entwicklungsstadium; Hinweise; Finanzierung und Verwaltungsweg


• Übersicht über ruhende und eingestellte Pipeline-Produkte


• Wichtige Erkenntnisse in Bezug auf die Epidemiologie der durch die Pipeline-Produkte behandelten Erkrankungen und Überblick über den adressierbaren oder aktuellen Markt für die Pipeline-Produkte


• Überblick über die neuesten Entwicklungen; Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und relevante Konferenzen

Berichtsmethodik

• Alle Pipeline-Berichte basieren auf der Analyse von Daten, die hauptsächlich aus glaubwürdigen Sekundärforschungsquellen stammen. Die Sekundärforschung wird durch Interviews mit wichtigen Meinungsführern ergänzt.


• Zu den Sekundärforschungsquellen gehören globale und regionale Datenbanken für klinische Studien; Geschäftsberichte, Websites, Pressemitteilungen und Investorenpräsentationen von Unternehmen; weiße Papiere; Zeitungsartikel; von Branchenverbänden veröffentlichte Berichte; Artikel/Berichte, die in Datenbanken wie NCBI, ResearchGate veröffentlicht wurden; interne Datenbanken

Gründe, diesen Bericht zu kaufen

• Entwickeln Sie effektive Wachstumsstrategien auf der Grundlage eines umfassenden Überblicks über die F&E-Aktivitäten und Pipeline-Produkte für Hypophosphatasie


• Identifizieren Sie auf der Grundlage von Pipeline-Produkten aufstrebende Akteure oder Konkurrenten auf dem Markt und entwickeln Sie Strategien, um dem Aufkommen dieser Akteure entgegenzuwirken


• Identifizieren Sie den Schwerpunkt führender Akteure in Bezug auf Forschung und Entwicklung im Bereich Hypophosphatasie


• Identifizieren Sie potenzielle Unternehmen aus Sicht einer Partnerschaft oder Akquisition auf der Grundlage aktueller Synergien bei F&E-Aktivitäten oder Strategien zur Diversifizierung des F&E-Fokus, um das Geschäftswachstum voranzutreiben


• Analysieren Sie die Gründe für ruhende und eingestellte Produkte, um bei Bedarf Änderungen im Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkt vorzunehmen