Marktgröße, Anteil und Analyse der Auswirkungen von Sichelzellanämie nach Behandlungsmodalität [Knochenmarktransplantation, Bluttransfusion, Pharmakotherapie {Hydroxyharnstoff und Markenprodukte (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab). , MGTA-145, Vamifeport (VIT-2763), ALXN1820, FT-4202 und GBT021601)}], nach Endbenutzern [Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere] und regionale Prognose, 2023–2030

Die Marktgröße für die Behandlung von Sichelzellanämie wurde im Jahr 2022 auf 2,25 Milliarden US-Dollar geschätzt und wird voraussichtlich von 2,73 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023 auf 9,84 Milliarden US-Dollar im Jahr 2030 wachsen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 20,1 % im Zeitraum 2023–2030 entspricht.

Sichelzellenanämie (SCD) ist eine Erbkrankheit, die Krankheiten wie Hämoglobin-Sichelzellenanämie, Hämoglobin-SS-Krankheit, Sichelzellenanämie und andere verursacht, die zu einer Verformung der roten Blutkörperchen führen. Dies führt zum frühen Absterben von Zellen, was zu Blutmangel führt, und hemmt außerdem den Blutfluss, was zu Verstopfungen führt. Das Behandlungsverfahren umfasst Bluttransfusionen, Medikamente und Knochenmarktransplantationen.

Das weltweite Wachstum des Marktes für die Behandlung von Sichelzellanämie ist auf die zunehmende Prävalenz von SCD, das zunehmende Bewusstsein für die Krankheit und die zunehmende Konzentration der Hauptakteure auf die Einführung neuer wirksamer Medikamente zur Behandlung von Sichelzellanämie zurückzuführen.

• Im Februar 2022 gab Agios Pharmaceuticals, Inc. die Zulassung seines Produkts PYRUKYND (Mitapivat) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei Erwachsenen mit Pyruvatkinase (PK)-Mangel bekannt, einer seltenen, schwächenden Erkrankung , lebenslange hämolytische Anämie.

COVID-19-AUSWIRKUNGEN

Gesunkene Knochenmarkspenden und ein Mangel an Spendern behinderten das Marktwachstum inmitten der Pandemie         

Der Ausbruch von COVID-19 hatte aufgrund der Vermarktung von Markenarzneimitteln zur Behandlung von 2019–2020 keine Auswirkungen auf das Pharmakotherapie-Marktsegment.

• Zum Beispiel erhielt Emmaus Medical, Inc. im Juni 2020 vom israelischen Gesundheitsministerium die Marketinggenehmigung für den kommerziellen Vertrieb und Verkauf von Endari in Israel. Auch das Pharmakotherapie-Segment des Unternehmens verzeichnete im Jahr 2020 ein Wachstum von 100,1 % gegenüber 2019.

Allerdings verzeichneten die Segmente Bluttransfusion und Knochenmarktransplantation im Jahr 2020 einen Wachstumsrückgang im Vergleich zum Vorjahr aufgrund der Neuzuteilung von Gesundheitslösungen für die Behandlung von COVID-19. Darüber hinaus wurde der Markt negativ beeinflusst, da sich die Zahl der Menschen, die sich für die Behandlung der Sichelzellenanämie entschieden, verringerte.

• Zum Beispiel hatten laut den im Jahr 2020 veröffentlichten Daten des COVID-19 Community Survey Report der National Organization for Rare Disorders (NORD) etwa 74,0 % der 772 Teilnehmer in den USA, die an einer seltenen Krankheit leiden, Arzttermine abgesagt, um den persönlichen Kontakt zu reduzieren und die Ausbreitung des Virus einzudämmen.

Darüber hinaus verzeichnete der Markt nach dem Ausbruch von COVID-19 ein deutliches Wachstum. Dies war auf den gestiegenen Umsatz mit Medikamenten zur Behandlung der Sichelzellenanämie zurückzuführen.

• So erwirtschaftete Adakveo von Novartis im Jahr 2022 einen Nettoumsatz von 186,0 Millionen US-Dollar, was einem Wachstum von 77,1 % gegenüber 2020 entspricht.

NEUESTE TRENDS

Die zunehmende Einführung von Gentherapien förderte die Entwicklung wirksamer SCD-Behandlungen 

Gentherapie hat sich als ultimatives Heilmittel für verschiedene chronische Krankheiten herausgestellt. Bei Erbkrankheiten ist die Gentherapie eine Revolution, die auf die Grundursache einer Krankheit. Mit zunehmender Forschung zur Korrektur genetischer Mutationen zur Behandlung der Krankheit haben Marktteilnehmer ihren Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkt auf die Gentherapie verlagert.

• Zum Beispiel startete David Williams im Februar 2018 in Zusammenarbeit mit dem Boston Children's Hospital eine klinische Studie, um die Machbarkeit und Sicherheit der Verabreichung eines lentiviralen Gentransfervektors zu ermitteln, der für eine kleine Haarnadel-RNA (sh) kodiert, die auf das γ-Globin abzielt Genrepressor BCL11A bei Patienten mit schwerer SCD. Die Studie befindet sich derzeit in der Phase-1-Studie und wird voraussichtlich im April 2024 abgeschlossen sein.

In ähnlicher Weise haben CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals klinische Studien zur geneditierten CRISPR-Cas9-Therapie CTX001 durchgeführt. Es befindet sich derzeit in der klinischen Phase 3 und wird voraussichtlich im Oktober 2024 abgeschlossen sein. Positive klinische Studien zu CTX001 deuten darauf hin, dass der Pipelinekandidat bei seiner Markteinführung zu einem Blockbuster-Medikament werden kann. Aufgrund dieses Faktors wird erwartet, dass der Weltmarkt in den kommenden Jahren ein Wachstum verzeichnen wird.

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WACHSTUMSFAKTOREN DES MARKTES ZUR BEHANDLUNG VON Sichelzellanämie

Zunehmende Prävalenz bei gleichzeitig hohem Schweregrad der Krankheit führt zu einem Anstieg der Nachfrage nach wirksamen Behandlungsverfahren

Weltweit sind Millionen Menschen von der Sichelzellenanämie betroffen. Die wachsende Prävalenz der Sichelzellenanämie treibt die Marktexpansion voran.

• Nach Angaben der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) waren beispielsweise im Mai 2022 fast 100.000 Amerikaner von SCD betroffen.

Jugendliche und Erwachsene mit Sichelzellenanämie erleben häufig die extreme Konsequenz, die als vasookklusive Krise (VOC) bekannt ist. Der zunehmende Bedarf an medizinischer Notfallversorgung bei Patienten aufgrund plötzlich auftretender akuter Beschwerden fördert die Marktexpansion.

• Laut der Forschungsstudie des National Center for Biotechnology Information (NCBI) aus dem Jahr 2021 können Patienten, die an dieser Krankheit leiden, jährlich mit bis zu 18 VOCs konfrontiert werden.

Die zunehmende Betonung der Einführung von Medikamenten zur Linderung der Schwere dieser Krankheiten durch führende Marktteilnehmer unterstützt die Marktexpansion.

• Zum Beispiel beschleunigte die Food and Drug Administration (FDA) im November 2019 die Zulassung von Oxbryta von Pfizer, das für erwachsene Patienten mit Sichelzellenanämie und Kinder ab 12 Jahren indiziert ist. Im Jahr 2021 genehmigte die FDA den erweiterten Einsatz von Medikamenten für Patienten ab 4 Jahren in den USA.   

Die zunehmende Prävalenz von SCD und die Wirksamkeit der Produkte zur Krankheitsbehandlung bei der Verringerung des Risikos von VOCs führen zu einer zunehmenden Akzeptanz bei Patienten.

Aufkommen neuartiger Behandlungslösungen soll zum Marktwachstum beitragen

Zuvor waren in der Behandlung von SCD nur Knochenmarktransplantationen und Bluttransfusionen enthalten. Die wachsende Inzidenz der Sichelzellenanämie und das zunehmende Bewusstsein dafür förderten die Einführung effizienter Behandlungsverfahren.

Große Akteure konzentrierten sich verstärkt auf die Einführung neuer Produkte zur Behandlung dieser Krankheit und um den Anforderungen der Patienten gerecht zu werden.

• Zum Beispiel hat die FDA im Jahr 2017 das Medikament Endari von Emmaus Life Sciences für Patienten mit Sichelzellanämie ab fünf Jahren zugelassen. Bis dahin lag der Fokus nur begrenzt auf Innovationen bei der Entwicklung einer Behandlung für die Krankheit, da Endari das erste zugelassene Markenmedikament seit Jahrzehnten war.

Nach der Einführung von Endari traten einige weitere Unternehmen mit neuen Produkteinführungen auf den Markt, darunter Oxbryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (bluebird bio, Inc.) und PYRUKYND (Agios Pharmaceuticals, Inc.).

Darüber hinaus spielen auch die FDA und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) eine wichtige Rolle, indem sie schnelle Produktzulassungen anbieten. Die FDA erteilt eine schnelle Zulassung für Medikamente gegen schwere Krankheiten, um einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.

• Im November 2019, drei Monate vor Ablauf der gesetzlich vorgeschriebenen Frist für behördliche Maßnahmen, berichtete Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.), dass die FDA Oxbryta zugelassen hatte.

Es wird erwartet, dass die wachsende Prävalenz von SCD und die erwartete Einführung neuer Medikamente das Marktwachstum im Prognosezeitraum fördern werden.

BESCHRÄNKENDE FAKTOREN

Mangelnde SCD-Behandlungsoptionen in Schwellenländern schränken das Marktwachstum ein

Die Pharmakotherapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie besteht aus Hydroxyharnstoff und einigen Markenmedikamenten. Hydroxyharnstoff gilt als Mittel der ersten Wahl zur Behandlung von Krankheiten und wird von vielen medizinischen Fachkräften empfohlen. Als hemmender Faktor erweist sich jedoch die mangelnde Verfügbarkeit von Behandlungsmöglichkeiten in den Entwicklungsländern auf der ganzen Welt.

• Laut der American Society of Hematology werden in der Region Subsahara-Afrika jedes Jahr fast 300.000 Babys mit SCD geboren. Trotz der Aufnahme von Hydroxyharnstoff in die WHO-Modellliste der unentbehrlichen Arzneimittel für Kinder ist es in der Region weiterhin nicht verfügbar. Außerdem gilt das Medikament in Afrika als zu teuer.

Darüber hinaus hängen Bluttransfusionen zur Behandlung von SCD auch von der Verfügbarkeit der Spender ab. Es besteht die Gefahr eines unangemessenen Screenings, das zu einem Anstieg der durch Bluttransfusionen übertragenen Infektionen führt, obwohl Spender zugänglich sind.

Öffentliche und private Mittel reichen in afrikanischen Ländern nicht aus, um die Gesundheitseinrichtungen und die Pflege zu verbessern, die von Patienten mit dieser Krankheit benötigt werden.

Darüber hinaus kann das mangelnde Bewusstsein der Bevölkerung in Schwellenländern für die Krankheit das globale Marktwachstum im Prognosezeitraum einschränken. 

SEGMENTIERUNG

Durch Analyse der Behandlungsmodalität

Bluttransfusionssegment wird durch seine Effizienz in der Behandlungsmodalität zur Schlaganfallbehandlung angeführt

Der Markt ist hinsichtlich der Behandlungsmodalitäten in Bluttransfusion, Knochenmarktransplantation und Pharmakotherapie unterteilt. Das Pharmakotherapie-Segment ist in Markenprodukte und Hydroxyharnstoff unterteilt.

Das Bluttransfusionssegment erzielte 2022 den höchsten Umsatz und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer stagnierenden CAGR wachsen. Bluttransfusionen sind die effizienteste Behandlungsmethode zur Behandlung von Schlaganfällen, einem der schwerwiegenden Symptome von SCD. Die zunehmende Zahl von Schlaganfallepisoden bei SCD-Patienten hat den Bedarf an Bluttransfusionsbehandlungen erhöht. Dieser Faktor ist für die Dominanz des Segments verantwortlich.

Darüber hinaus wird erwartet, dass das Pharmakotherapie-Segment im Prognosezeitraum mit der schnellsten CAGR wächst. Die hohe Wachstumsrate des Segments ist auf die Einführung neuer Markenmedikamente für die Pharmakotherapie und zunehmende staatliche Initiativen zur frühzeitigen Markteinführung dieser Medikamente zurückzuführen. Darüber hinaus sind auch die begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, die derzeit auf dem Markt verfügbar sind, für das Wachstum des Segments im Prognosezeitraum verantwortlich. Die Regierung in Ländern wie den USA, Indien und anderen unterstützt Forschungsaktivitäten zur Behandlung der Sichelzellenanämie durch Finanzierung und Bezeichnungen wie Orphan Drugs, Fast Track und Priority Review, unter anderem. Es wird erwartet, dass diese Faktoren die Einführung neuer gekennzeichneter Pharmakotherapie-Medikamente beschleunigen und dem Pharmakotherapie-Segment erhebliche Impulse verleihen werden.

• In Indien beispielsweise konzentrierte sich das im Unionshaushalt 2023 eingeführte Nationale Programm zur Beseitigung der Sichelzellenanämie auf die Bekämpfung erheblicher Gesundheitsprobleme wie der Sichelzellenanämie, insbesondere in der Stammesbevölkerung des Landes.

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Nach Endbenutzeranalyse

Krankenhaussegment dominiert aufgrund der steigenden Häufigkeit von Patienten, die Krankenhäuser aufsuchen 

Basierend auf dem Endbenutzer ist der Markt in Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere unterteilt.

Das Krankenhaussegment hielt im Jahr 2022 einen bedeutenden globalen Marktanteil bei der Behandlung von Sichelzellenanämie. Der große Anteil des Segments ist auf die zunehmende Prävalenz von SCD und die steigende Zahl von Krankenhauseinweisungen zur Behandlung von Sichelzellenanämie zurückzuführen.

• Laut WHO leben weltweit etwa 20 bis 25 Millionen Menschen mit dieser Krankheit. Darüber hinaus wird erwartet, dass die Zahl der Patienten bis 2050 um 30 % steigen wird, was das Wachstum des Krankenhaussegments begünstigen wird.

Es wird geschätzt, dass das Segment der Spezialkliniken im Prognosezeitraum mit einer erheblichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird. Das Wachstum dieses Segments ist auf die zunehmende Zahl von Spezialkliniken zurückzuführen, die die Behandlung und Pflege von Sichelzellanämie anbieten.

REGIONALE EINBLICKE

USA dominierte den Weltmarkt mit einem Anteil von 64 % im Jahr 2022. Die Dominanz des Marktes im Land wird auf einen besseren Zugang zur SCD-Behandlung, potenzielle Pipeline-Kandidaten, starke staatliche Unterstützung und zunehmende Kooperationen zur Verbesserung der Behandlung der Krankheit zurückgeführt.< /p>

• Im Dezember 2019 gab Global Blood Therapeutics, Inc. eine Forschungskooperation mit Syros Pharmaceuticals Inc. bekannt, um neuartige Therapien für SCD und Beta-Thalassämie zu entwickeln und zu vermarkten.

Europa hatte im Jahr 2022 einen erheblichen Marktanteil und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beträchtliches Wachstum verzeichnen. Das Marktwachstum in Europa ist auf günstige Erstattungsrichtlinien, die zunehmende Prävalenz der Krankheit und die zunehmende Betonung der Marktteilnehmer auf der Erweiterung ihres Angebots in der Region zurückzuführen.

• Nach Angaben der Europäischen Arzneimittel-Agentur lebte im Jahr 2019 etwa einer von 10.000 Menschen im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) mit der Krankheit.

Es wird erwartet, dass der Markt im Rest der Welt in den prognostizierten Jahren mit einer erheblichen jährlichen Wachstumsrate wachsen wird. Die Marktexpansion in der Region wird durch die höchste SCD-Inzidenz im Nahen Osten und Afrika, den Mittelmeerregionen und Südamerika sowie das steigende verfügbare Einkommen vorangetrieben. Darüber hinaus wird erwartet, dass das zunehmende Bewusstsein für SCD und die starke Pipeline an Markenmedikamenten das Marktwachstum in der Region ankurbeln werden.

WICHTIGSTE INDUSTRIEAKTEURE

Unternehmen mit starken Umsätzen in der Behandlung von Sichelzellanämie dominieren die Konkurrenz

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), Novartis AG und Emmaus Medical, Inc. sind die führenden Akteure auf dem Markt und haben im Jahr 2022 einen beträchtlichen globalen Marktanteil erobert.

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.) hatte im Jahr 2022 aufgrund der starken Umsätze des Unternehmens mit Oxbryta zur Behandlung von SCD einen bedeutenden Marktanteil.

• Oxbryta erwirtschaftete beispielsweise im Jahr 2021 einen Umsatz von 195,0 Millionen US-Dollar und verzeichnete damit eine Umsatzsteigerung von 57,5 ​​% gegenüber dem Vorjahr.

In ähnlicher Weise hielt die Novartis AG im Jahr 2022 aufgrund der zunehmenden Konzentration auf Partnerschaften mit mehreren Regierungsorganisationen einen beträchtlichen Marktanteil. Diese Partnerschaft könnte es dem Unternehmen ermöglichen, auf die ungedeckten Bedürfnisse der Patientenpopulation einzugehen. Darüber hinaus ist die Konzentration des Unternehmens auf die Ausweitung der weltweiten Verfügbarkeit seiner Produkte auch für seine bedeutende Marktposition verantwortlich.

• Im Juni 2020 gab die Novartis AG mit zwei neuen Absichtserklärungen mit den Gesundheitsministerien Ugandas und Tansanias die Ausweitung des Programms zur afrikanischen Sichelzellanämie auf Ostafrika bekannt. Das Programm zielt darauf ab, das Leben von Menschen mit SCD in Subsahara-Afrika zu verbessern und zu verlängern.

Darüber hinaus generierte das Segment Bluttransfusionen auch erhebliche Umsätze aufgrund zunehmender SCD-Komplikationen, wie z. B. Schlaganfall, die durch Bluttransfusionstherapie verhindert werden können.

LISTE DER WICHTIGSTEN UNTERNEHMEN AUF DEM MARKT FÜR DIE BEHANDLUNG VON Sichelzellanämie:

• Bristol-Myers Squibb Company (USA)


• Addmedica (Frankreich)


• Novartis AG (Schweiz)


• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (USA)


• Emmaus Medical, Inc. (USA)


• bluebird bio Inc. (USA)


• Agios Pharmaceuticals, Inc. ( USA)

WICHTIGSTE ENTWICKLUNGEN DER INDUSTRIE:

• März 2023 – AddMedica ist eine Partnerschaft mit Abacus Medicine Pharma Services für den Vertrieb von Siklos (Hydroxyharnstoff) in Belgien, den Niederlanden und Luxemburg eingegangen. Die Therapie ist für Patienten ab 2 Jahren geeignet.


• August 2022 – Um einen schnellen Zugang zu ZYNTEGLO zu ermöglichen, einschließlich eines fortschrittlichen, ergebnisorientierten Vertragsangebots und eines umfassenden Patientenunterstützungsprogramms, veröffentlichte bluebird bio Inc. Einzelheiten zu seiner kommerziellen Infrastruktur in den USA.
  
• November 2021 – Emmaus Life Sciences, Inc. gab seine Partnerschaft mit UpScript IP Holdings, LLC bekannt. (UpScript), um den Patienten Telegesundheitslösungen anzubieten und so den Zugang zu Endari zu erweitern.


• Oktober 2020 – Novartis AG gab die Zulassung von Adakveo durch die Europäische Kommission (EK) zur Vorbeugung wiederkehrender vaso-okklusiver Krisen (VOCs) bei Patienten mit Sichelzellenanämie ab 16 Jahren bekannt.
  
• September 2020 – Zur Abgabe von Oxbryta in Kuwait, Katar, Bahrain, Saudi-Arabien, Oman und den Vereinigten Arabischen Emiraten hat Global Blood Therapeutics, Inc. eine exklusive Vereinbarung mit Biopharma-MEA getroffen.
  

BERICHTSBEREICH

Eine infografische Darstellung von Markt zur Behandlung von Sichelzellkrankheiten

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Der Marktforschungsbericht bietet eine detaillierte Wettbewerbslandschaft. Dazu gehören die Prävalenz der Sichelzellenanämie und wichtige Branchenentwicklungen wie Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen. Darüber hinaus konzentriert es sich auf Schlüsselpunkte wie die Einführung neuer Produkte auf dem Markt. Darüber hinaus umfasst der Bericht regionale Analysen verschiedener Segmente und Unternehmensprofile der wichtigsten Akteure in der Behandlung von Sichelzellanämie, einschließlich Geschäftsüberblick, Finanzdaten und SWOT-Analyse für jedes Unternehmen. Darüber hinaus enthält der Bericht Markttrends und die Auswirkungen von COVID-19 auf den Markt. Der Bericht besteht aus quantitativen und qualitativen Erkenntnissen, die zum Wachstum des Marktes beitragen.

Umfang und Segmentierung des Berichts