Morquio-Syndrom-Behandlung Marktgröße, Anteil und globaler Trend nach Behandlung (Enzymersatztherapie), nach Krankheitstyp (Morquio A, Morquio B), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken, Online-Apotheken), geografische Prognose bis 2023-2030

Das Morquio-Syndrom, auch bekannt als MPS IV und Mukopolysaccharidose IV, bezieht sich auf eine seltene erbliche Stoffwechselstörung oder einen Geburtsfehler, der hauptsächlich das Skelett betrifft. Die FDA-Zulassung von VIMIZIM (Elosulfase Alpha), der ersten und einzigen spezifischen Behandlung für Patienten mit dieser äußerst seltenen genetischen Erkrankung, festigte BioMarins Position als führender Marktteilnehmer für die Behandlung von MPS-Erkrankungen.

Abgesehen von den jüngsten behördlichen Zulassungen gab es zunehmende Aktivitäten in der Forschung und Entwicklung für die Behandlung des Morquio-Syndroms, was durch die stärkere Einbeziehung der Erkrankung in die klinischen Pipelines der wichtigsten Marktteilnehmer belegt wird. Beispielsweise führt Ultragenyx Pharmaceutical Inc. eine Phase-3-Studie für das Morquio-Syndrom durch, Shire führt eine laufende klinische Studie für pädiatrische Patienten durch, die an dem Syndrom leiden, und ArmaGen, Inc. hat ebenfalls ein Medikament (AGT-181) in der klinischen Studie . In Kombination mit dem größeren Bewusstsein für die Krankheit treibt dies auch das Wachstum auf dem Markt für die Behandlung des Morquio-Syndroms voran.

Umfangreiche Einblicke in den Markt gewinnen, Anfrage zur Anpassung

Es wird erwartet, dass das Wachstum der Anzahl der Produkte in der vorläufigen und fortgeschrittenen Phase der Forschung und Entwicklung sowie die Konzentration auf die Behandlung seltener Krankheiten das Wachstum auf dem Markt für die Behandlung des Morquio-Syndroms erheblich vorantreiben werden. Mit der kürzlichen Zulassung von Elosulfase Alpha (VIMIZIM) wird erwartet, dass der Markt angekurbelt wird. Für eine Reihe von Produkten, die sich derzeit in der Pipeline verschiedener Unternehmen befinden, kann davon ausgegangen werden, dass sie behördliche Genehmigungen für die Vermarktung erhalten, wenn sie positive Ergebnisse klinischer Studien aufweisen.

Der Faktor, der das Wachstum des Marktes voraussichtlich begrenzen wird, ist der enorme Preis, der mit Produkten zur Behandlung des Morquio-Syndroms verbunden ist. Beispielsweise wird VIMIZIM den Patienten voraussichtlich etwa 380.000 US-Dollar kosten, was schätzungsweise den jährlichen Kosten des Produkts entspricht. Weitere Faktoren, die das Wachstum des Marktes einschränken können, sind das mangelnde Bewusstsein in den Schwellenländern sowie die regulatorischen und klinischen Hürden. 

Abgedeckte Hauptakteure 

Einige der wichtigsten Unternehmen, die auf dem globalen Markt für die Behandlung des Morquio-Syndroms vertreten sind, sind BioMarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, ArmaGen und GREEN CROSS CORP, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. und andere Spieler.

 SEGMENTIERUNG 

 SEGMENTIERUNG

 DETAILS

Durch Behandlung

·      Enzymersatztherapie

·      Andere

Nach Krankheitstyp

·      Morquio A

·      Morquio B

Nach Vertriebskanal

·      Krankenhausapotheken

·      Einzelhandelsapotheken

·      Online-Apotheken

·      Andere

Nach Geographie

·      Nordamerika (USA und Kanada)

·      Europa (Großbritannien, Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien, Skandinavien und übriges Europa)

·      Asien-Pazifik (Japan, China, Indien, Australien, Südostasien und übriger asiatisch-pazifischer Raum)

·      Lateinamerika (Brasilien, Mexiko und übriges Lateinamerika)

·      Naher Osten und Afrika (Südafrika, GCC und Rest des Nahen Ostens und Afrikas)

Derzeit macht die Enzymersatztherapie den größten Anteil des Marktes aus und es wird erwartet, dass dieser Trend im Prognosezeitraum aufgrund der Zulassung von Elosulfase Alpha gleich bleibt. Bei der einzigen von der FDA zugelassenen Behandlungsoption handelt es sich um eine Enzymersatztherapie.

Wichtige Erkenntnisse 

• Prävalenz des Morquio-Syndroms in wichtigen Ländern


• Fortschritte in der Forschung und Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten


• Überblick über Fortschritte bei neuartigen Therapeutika


• Preisanalyse nach Schlüsselländern


• Pipeline-Analyse


• Regulierungsszenario nach Schlüsselländern


• Neue Produkteinführungen 

Regionale Analyse 

Der globale Markt für die Behandlung des Morquio-Syndroms wurde in Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum, Lateinamerika sowie den Nahen Osten und Afrika unterteilt. Nordamerika, gefolgt von Europa, sind derzeit die beiden größten Märkte für die Behandlung des Morquio-Syndroms und werden voraussichtlich auch im Prognosezeitraum einen großen Marktanteil ausmachen. Die weltweit erste und einzige Morquio-Syndrom-Behandlung, VIMIZIM, erhielt 2014 die Marktzulassung in den USA und Europa und ist bis heute die einzige spezifische Behandlung für das Morquio-Syndrom, die von den Aufsichtsbehörden zugelassen ist. Im asiatisch-pazifischen Raum dürfte Japan die größte Marktchance bieten. Dies war vor allem auf die frühe Zulassung und Einführung von VIMIZIM als Behandlungsoption für das Morquio-Syndrom zurückzuführen.

Wichtige Branchenentwicklungen

• Im Jahr 2014 wurde das Produktangebot von Bio Marin, VIMIZIM (Elosulfase Alpha), von einer Reihe von Aufsichtsbehörden in den USA, Europa und Japan als einzige Behandlungsoption für das Morquio-Syndrom zugelassen.


• Im Jahr 2017 erhielt Sangamo Therapeutics Inc., das den Gentherapiekandidaten (SB-913) in seiner klinischen Pipeline hat, von der FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit.


• Ein weiteres Medikament von Sangamo, SB-318, erhielt von der US-amerikanischen FDA ebenfalls den Orphan-Drug-Status.