Marktgröße, Anteil und Branchenanalyse zur Behandlung des Stoneman-Syndroms, nach Arzneimittelklasse (Kortikosteroide, nichtsteroidale entzündungshemmende Arzneimittel (NSAIDs), Retinoide und andere), nach Verabreichungsweg (oral und parenteral), nach Vertriebskanal (Krankenhaus). Apotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken) und regionale Prognose 2024–2032

Das Stoneman-Syndrom, auch Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) genannt, ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch den abnormalen Ersatz von Muskel- und Bindegewebe durch Knochen gekennzeichnet ist, was zur Knochenbildung außerhalb des Skeletts führt. Diese Krankheit führt sowohl im Entwicklungsstadium als auch im postnatalen Stadium zu Anomalien des Bewegungsapparates und heterotopen Ossifikationen. Derzeit gibt es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheit, was den wachsenden Bedarf an der Entwicklung innovativer Behandlungen unterstreicht. Die Medikamente wie Kortikosteroide, Retinoide, Skelettmuskelrelaxantien und NSAIDs werden verwendet, um das Fortschreiten dieser Krankheit zu verlangsamen.

Die Marktexpansion wird hauptsächlich durch einen Anstieg der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten vorangetrieben, die zahlreiche Möglichkeiten für die Entwicklung neuartiger Medikamente bieten.

• Zum Beispiel präsentierte Regeneron Pharmaceuticals, Inc. im Januar 2020 Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie LUMINA-1. Ziel dieser Studie war es, Garetosmab (REGN2477) als potenzielle Behandlung für Fibrodysplasia Ossificans Progressiva doppelblind und placebokontrolliert zu evaluieren.

Darüber hinaus gehen mehrere wichtige Marktteilnehmer strategische Partnerschaften ein, um neue Medikamente auf dem Markt zu entwickeln und zu vermarkten.

• Beispielsweise schlossen Clementia Pharmaceuticals, eine Tochtergesellschaft von Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. und Blueprint Medicines Corporation, im Oktober 2019 eine exklusive Vereinbarung zur gemeinsamen Entwicklung und Vermarktung von BLU-782. Dieser hochselektive ALK2-Inhibitor ist für die Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva vorgesehen.

Darüber hinaus war der weltweite Markt für die Behandlung des Stoneman-Syndroms im Jahr 2020 leicht von der COVID-19-Pandemie betroffen, was hauptsächlich auf Störungen bei Gesundheitsdiensten, klinischen Studien und Forschung zurückzuführen war. Patienten mit seltenen Krankheiten wie dem Stoneman-Syndrom hatten während der Pandemie Schwierigkeiten, eine Behandlung und medizinische Versorgung zu erhalten. Darüber hinaus bestand für die Patienten mit dieser Erkrankung das Risiko einer Beeinträchtigung der körperlichen, geistigen und zahnmedizinischen Gesundheit infolge der COVID-19-Pandemie.

Wichtige Erkenntnisse

Der Bericht deckt die folgenden wichtigen Erkenntnisse ab:

• Epidemiologie des Stoneman-Syndroms


• Neue Produkteinführungen durch Hauptakteure


• Wichtige Branchenentwicklungen: Fusionen, Übernahmen und Partnerschaften


• Pipeline-Analyse nach Hauptakteuren


• Auswirkungen von COVID-19 auf den Markt für die Behandlung des Stoneman-Syndroms

Segmentierung

Analyse nach Arzneimittelklasse

Basierend auf der Medikamentenklasse kann der Markt in Kortikosteroide, NSAIDs, Retinoide und andere unterteilt werden. Das Retinoide-Segment machte im Jahr 2023 einen erheblichen Anteil des Marktes für die Behandlung des Stoneman-Syndroms aus. Die zunehmenden behördlichen Zulassungen für Biologika zur Behandlung des Stoneman-Syndroms sind einer der Schlüsselfaktoren für das Segmentwachstum.

• Im August 2023 gab beispielsweise Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. die US-amerikanische FDA-Zulassung seines Medikaments Sohonos (Palovaroten) für die Behandlung des Stoneman-Syndroms bekannt. Dieses Medikament ist in Kapselform erhältlich und bislang das erste und einzige Medikament, das zur Behandlung des Stoneman-Syndroms zugelassen ist.

Darüber hinaus sind verschiedene Marktteilnehmer an klinischen Studien beteiligt, die darauf abzielen, wirksame Medikamente zur Behandlung des Stoneman-Syndroms zu entwickeln und auf den Markt zu bringen.

• Zum Beispiel gab Keros Therapeutics, Inc. im August 2020 den Abschluss einer Phase-1-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von KER-047 bei der Behandlung einer seltenen Muskel-Skelett-Erkrankung, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Stoneman-Syndrom), bekannt.
  

Regionale Analyse

Nordamerika hielt im Jahr 2023 einen erheblichen Anteil am globalen Markt für die Behandlung des Stoneman-Syndroms und wird seine Position voraussichtlich im Prognosezeitraum behaupten. Das höchste Wachstum der Region ist hauptsächlich auf das Vorhandensein einer günstigen Gesundheitsinfrastruktur und die im Vergleich zu den anderen Regionen höchste Epidemiologie der Krankheit in ganz Nordamerika zurückzuführen.

• Zum Beispiel liegt die Zahl der bestätigten Fälle registrierter FOP-Patienten laut Daten der National Institutes of Health im August 2021, dem dokumentierten weltweiten Vorkommen von FOP und den Aufzeichnungen von Patientenorganisationen, zwischen etwa 0,65 pro Million in Nordamerika und 0,47 pro Million in Westeuropa bis etwa 0,27 pro Million in Lateinamerika, 0,05 pro Million in Afrika und fast 0,04 pro Million im asiatisch-pazifischen Raum.

Darüber hinaus konzentrieren sich einige der wichtigsten Branchenakteure auf den Erhalt der behördlichen Genehmigungen für die Bereitstellung wirksamer Medikamente zur Behandlung des Stoneman-Syndroms. Dies ist einer der Faktoren, die zum regionalen Wachstum des Marktes für die Behandlung des Stoneman-Syndroms beitragen.

• Im August 2022 gab BioCryst Pharmaceuticals, Inc. beispielsweise bekannt, dass die US-amerikanische FDA ihrem ALK-2-Inhibitor BCX9250 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des Stoneman-Syndroms erteilt hat.

Die zunehmende Zahl klinischer Studien und das wachsende Bewusstsein für die Krankheit in der Region Nordamerika sind weitere Faktoren, die sich positiv auf das Marktwachstum auswirken.

Abgedeckte Hauptakteure

Der Bericht enthält die Profile wichtiger Marktteilnehmer für die Behandlung des Stoneman-Syndroms wie Ipsen Biopharmaceuticals, Inc., BioCryst Pharmaceuticals, Inc., Blueprint Medicines Corporation, Keros Therapeutics, Inc. und Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Wichtige Branchenentwicklungen

• Im November 2021 erhielt Aurobindo Pharma Limited die US-amerikanische FDA-Zulassung für seine Prednison-Tabletten USP, 1 mg. Dieses Medikament wird zur Behandlung verschiedener Knochen- und Muskelerkrankungen eingesetzt.


• Im Juni 2020 gab das Labor Junya Toguchida bekannt, dass es ein wirksames Medikament zur Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva gefunden hat.


• Im November 2019 startete BioCryst Pharmaceuticals, Inc. eine klinische Phase-1-Studie mit BCX9250, einem oralen ALK-2-Inhibitor zur Behandlung des Stoneman-Syndroms. Darüber hinaus erhielt das Unternehmen im August 2022 von der US-amerikanischen FDA die Orphan Drug Designation für die Behandlung des Stoneman-Syndroms.


• Im April 2019 gab Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. die Übernahme von Clementia Pharmaceuticals bekannt. Ipsen schloss diese Übernahme ab, nachdem das Unternehmen die US-amerikanische FDA-Zulassung für das Medikament Palovaroten zur Behandlung des Stoneman-Syndroms erhalten hatte.