Marktgröße der Behandlung von Mukopolysaccharidose, Anteils- und Branchenanalyse, nach Behandlung (Enzymersatztherapie (ERT) und andere), nach Krankheitstyp (Mukopolysaccharidose Typ I, Mukopolysaccharidose Typ II, Mukopolysaccharidose Typ IV A, Mukopolysaccharidose Typ VI und andere), von Art der Verabreichung (intravenös und intrazerebroventrikulär (ICV)), nach Endbenutzer (Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere) und regionale Prognose, 2019–2026

Der weltweite Markt für Mukopolysaccharidose-Behandlungen belief sich 2018 auf 1,98 Milliarden US-Dollar und soll bis 2026 4,37 Milliarden US-Dollar erreichen, was einem durchschnittlichen jährlichen Wachstum von 10,4 % im Prognosezeitraum entspricht.

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MPS, auch bekannt als Mukopolysaccharidose, bezieht sich auf eine Gruppe wichtiger seltener Stoffwechselstörungen, die durch das Fehlen, den Mangel oder die Fehlfunktion von lysosomalen Enzymen namens Glykosaminoglykan (GAGs) verursacht werden. Diese Unfähigkeit, den Zucker vollständig abzubauen, führt zur abnormalen Ansammlung bestimmter Verbindungen wie Dermatansulfat, Heparansulfat und Keratansulfat, die die normale Zellfunktion des Körpers beeinträchtigen. Eines der charakteristischen Symptome von MPS ist das Vorhandensein schwerer neurologischer Symptome, die bei mehreren Arten von MPS auftreten, wie z. B. dem Hunter-Syndrom und dem Sanfilippo-Syndrom, und eine Reihe von Unternehmen im klinischen Stadium sind an der Forschung und Entwicklung neuer Therapeutika zur Behandlung dieser Symptome beteiligt .

MARKTRENDS

Forschung und Entwicklung für seltene Krankheiten steigern, um das Marktwachstum voranzutreiben

Markttrends auf dem Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) sind die zunehmende Anzahl von Pipeline-Kandidaten großer Unternehmen im Therapiebereich seltener oder seltener Krankheiten. Da Mukopolysaccharidose als potenziell schwerwiegende seltene Krankheitsgruppe gilt, sind einige bekannte biopharmazeutische Unternehmen im klinischen Stadium wie ArmaGen und REGENXBIO Inc. an klinischen Studien für neue Therapeutika beteiligt. Diese zunehmenden Initiativen zur Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten sind auf die Tatsache zurückzuführen, dass die Entwicklung großer Blockbuster-Medikamente bei diesen seltenen Krankheiten im Vergleich zu herkömmlichen Arzneimittelportfolios eher möglich ist. Ein weiterer treibender Faktor für diesen Trend ist, dass die Pharmaunternehmen verpflichtet sind, größere Ergebnisstudien für konventionelle Medikamente oder Therapien durchzuführen. Dies gilt für Therapien zur Behandlung von Krankheiten wie Herzerkrankungen und Diabetes im Vergleich zu seltenen Erkrankungen wie den verschiedenen Krankheitstypen der Mukopolysaccharidose. Es wird erwartet, dass dies das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Mukopolysaccharidose im Prognosezeitraum weiter positiv vorantreiben wird.

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MARKTREIBER

Bedarf an fortschrittlichen Therapeutika aufgrund unerfüllter klinischer Bedürfnisse und besserer Behandlungsergebnisse zur Förderung des Marktwachstums

Das Fehlen einer breiten Palette von Therapeutika für die Patienten, was zur Entstehung des Monopols einer Therapieart, der Enzymersatztherapie, geführt hat, ist der wichtigste Treiber für das Marktwachstum. Beispielsweise ist Elaprase zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom) das am häufigsten eingesetzte Therapeutikum, eine Enzymersatztherapie (ERT). Diese ERT ist eine unerschwinglich teure Therapieoption und oft haben Patienten aus Entwicklungsländern aus Kostengründen keinen einfachen Zugang zu dieser Therapie. Zu den weiteren Therapeutika für die MPS-Behandlung gehört Vimizim (Elosulfase alfa), das zur Behandlung von MPS IV A (Morquio-Syndrom) verabreicht wird und dessen jährliche Behandlung der Erkrankung zum Zeitpunkt der Markteinführung schätzungsweise 380.000 US-Dollar kostet. Aufgrund der sechsstelligen Kosten für die meisten Enzymersatztherapien (ERT) können sich Patienten in Schwellenländern wie Indien diese Therapeutika trotz zunehmender Initiativen verschiedener Regierungen für einen verbesserten Zugang oft nicht leisten. Es wird erwartet, dass die erwartete Einführung billigerer Alternativen und fortschrittlicher Therapeutika das Wachstum des globalen MPS-Behandlungsmarktes im Prognosezeitraum vorantreiben wird.

Ein weiterer entscheidender Antriebsfaktor ist der zunehmende Bedarf an fortschrittlichen Therapeutika aufgrund ungedeckter klinischer Bedürfnisse und besserer Behandlungsergebnisse. Derzeit sind Therapeutika wie Elaprase und ALDURAZYME nicht in der Lage, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, eine wichtige Voraussetzung für eine wirksame Behandlung der Erkrankung. Daher sind diese Therapeutika nicht in der Lage, die neurologischen Symptome und Komplikationen der am stärksten betroffenen Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) angemessen zu behandeln. Beispielsweise führen die neurologischen Symptome bei den Patienten mit dem Hunter-Syndrom mit den schwersten Symptomen, von denen etwa zwei Drittel der gesamten Patientenpopulation betroffen sind, zu erheblichen Beeinträchtigungen. Die derzeit verwendeten Therapeutika sind nicht in der Lage, die neurologischen Symptome zu behandeln, sodass ein erheblicher Teil der Bevölkerung weiterhin auf eine angemessene Behandlung angewiesen ist. Es wird erwartet, dass dies die Nachfrage nach wirksamen Therapeutika ankurbeln wird, die bei der Behandlung aller Arten von Symptomen der Mukopolysaccharidose helfen und das Wachstum des MPS-Behandlungsmarktes im Prognosezeitraum vorantreiben werden.

Steigende Zahl von Kandidaten für die klinische Phase in den F&E-Pipelines großer Player, um den Markt voranzutreiben

Es gibt eine beträchtliche Anzahl von Pipeline-Kandidaten für die Entwicklung fortschrittlicher Therapeutika für immer mehr seltene Erkrankungen, und die verschiedenen Arten von Mukopolysaccharidose sind aufgrund der Schwere der Erkrankung eine der wichtigsten Krankheitsgruppen für diese Unternehmen. Nach Angaben der National Organization for Rare Disorders (NORD) (NORD) wird die Prävalenz aller Krankheitstypen der Mukopolysaccharidose auf 1 von 25.000 Geburten geschätzt. Im April 2019 wurde berichtet, dass in Japan schätzungsweise 150 Personen an Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom) litten. Solche treibenden Faktoren führen außerdem dazu, dass es prominente und wichtige Pipeline-Kandidaten gibt. ArmaGen, Denali Therapeutics und REGENXBIO Inc. haben alle Pipeline-Kandidaten für die verschiedenen Arten von MPS in verschiedenen Phasen klinischer Studien. Es wird erwartet, dass die oben genannten Faktoren in Verbindung mit dem Bedarf an fortschrittlichen Therapeutika die Nachfrage nach diesen Therapeutika weiter steigern und das Wachstum des MPS-Marktes stimulieren werden.

MARKTBESCHRÄNKUNG

Hohe Kosten für Therapeutika gepaart mit schlechteren Diagnoseraten und niedrigen Behandlungsraten in Schwellenländern bremsen den Markt

In jüngster Zeit ist aufgrund der Weiterentwicklung der Diagnostik in mehreren Ländern, darunter auch Schwellenregionen wie Asien, eine höhere Prävalenz von MPS zu verzeichnen. Es gibt bestimmte Faktoren, die den weit verbreiteten Einsatz dieser Therapien einschränken. Aufgrund der hohen Kosten, die mit Enzymersatztherapien (ERT) verbunden sind, die die Hauptbehandlung bei MPS darstellen, sind niedrige Behandlungsraten in Schwellenländern einer der Hauptfaktoren, die das Wachstum des Marktes begrenzen. Dadurch wird die Zahl der Patienten, die sich einer Behandlung unterziehen, erheblich eingeschränkt, und ein erheblicher Teil der MPS-Patienten bleibt ohne Behandlung, da sie sich die Behandlung nicht leisten können. Oft stehen diese Therapien den Patienten in den Entwicklungsländern nicht zur Verfügung, da es an Bewusstsein und Möglichkeiten zur Bezahlung dieser Therapien mangelt. Die Regierungen in diesen Ländern verfügen oft nicht über das entsprechende Bewusstsein für diese Krankheiten und erstatten sie nicht angemessen. Ein weiterer wichtiger limitierender Faktor sind die Verzögerungen, die mit der Diagnose einer Mukopolysaccharidose einhergehen. Eine 2018 im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlichte Studie wies darauf hin, dass es nicht gelingt, die Diagnoseverzögerung bei den beiden sehr seltenen Krankheiten Mukopolysaccharidose Typ I und Mukopolysaccharidose Typ III zu verkürzen. Es wird erwartet, dass solche Faktoren das Marktwachstum weiter bremsen.

SEGMENTIERUNG

Nach Behandlungsanalyse

Es wird erwartet, dass die Enzymersatztherapie (ERT) den Weltmarkt dominieren wird

Auf der Grundlage der Behandlung ist der Weltmarkt in Enzymersatztherapie (ERT) und andere unterteilt. Die primäre Behandlung von lysosomalen Speicherstörungen, einer Gruppe von Erkrankungen, zu denen MPS gehört, ist die Enzymersatztherapie (ERT). Diese Enzymersatztherapien zielen darauf ab, das fehlende oder mangelhafte Enzym im Körper, das zur Mukopolysaccharidose führt, zu ersetzen oder zu erzeugen. Daher dominierte das Segment der Enzymersatztherapie (ERT) im Jahr 2018 den Marktanteil bei der Behandlung von Mukopolysaccharidose. Das einzige von den Aufsichtsbehörden weltweit zugelassene große Therapeutikum zur Behandlung von MPS ist die Enzymersatztherapie (ERT). Im Fall der Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom) sind beispielsweise Elaprase und Hunterase die einzigen beiden zugelassenen Produkte, die beide ERTs sind und maßgeblich zur Dominanz dieses Segments auf dem Weltmarkt beigetragen haben.

Das Segment „Andere“ wird voraussichtlich mit einer vergleichsweise stärkeren CAGR wachsen. Das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) im Prognosezeitraum wird voraussichtlich durch die wachsende Zahl klinischer Studien zum Einsatz der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) vorangetrieben. Abgesehen von der Stammzelltransplantation führen eine Reihe prominenter biopharmazeutischer Unternehmen im klinischen Stadium Studien zur Gentherapie durch, darunter Sangamo Therapeutics, das einen Pipeline-Kandidaten für das Hunter-Syndrom hat.

Nach Krankheitstypanalyse

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MPS II (Hunter-Syndrom) dominiert den Krankheitstyp aufgrund des Vorhandenseins von Schlüsselprodukten

Bezüglich der Krankheitsart ist der Markt in Mukopolysaccharidose Typ I, auch bekannt als Hurler-Syndrom/Hurler-Scheie-Syndrom/Scheie-Syndrom, Mukopolysaccharidose Typ II, auch bekannt als Hunter-Syndrom, und Mukopolysaccharidose Typ IV A, auch bekannt als Morquio-A-Syndrom, unterteilt , Mukopolysaccharidose Typ VI, auch bekannt als Maroteaux-Lamy-Syndrom, und andere. Es wird erwartet, dass die Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom) aufgrund der Präsenz von Schlüsselprodukten wie Hunterase und Elaprase den Markt dominieren wird. Beide Produkte machen einen erheblichen Teil des Marktumsatzanteils aus. Die anderen Segmente im globalen Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose umfassen Mukopolysaccharidose Typ I, Mukopolysaccharidose Typ IV A und Mukopolysaccharidose Typ VI, denen alle wichtige Produktangebote zuzuordnen sind. Es wird erwartet, dass solche Faktoren den Markt im Prognosezeitraum antreiben werden.

Das Segment „Andere“ umfasst Mukopolysaccharidose Typ VII (Sly-Syndrom), dessen Produktangebot an MEPSEVII (Vestronidase alfa-vjbk) im Prognosezeitraum voraussichtlich eine starke Wachstumsrate verzeichnen wird. Es wird erwartet, dass die wachsende Prävalenz der Mukopolysaccharidose-Typen zusammen mit der Einführung wichtiger Produkte für die Enzymersatztherapie (ERT) auf dem Markt das Wachstum des Segments im Prognosezeitraum vorantreiben wird.

Analyse nach Verabreichungsweg

Verfügbarkeit wichtiger Therapeutika in intravenöser Form zur Unterstützung der Dominanz des Segments

In Bezug auf den Verabreichungsweg ist der Markt in intravenöse und intrazerebroventrikuläre (ICV) unterteilt. Es wird erwartet, dass der intravenöse Typ den Großteil des Umsatzanteils im Segment „Verabreichungswege“ ausmacht, da die meisten Therapeutika zur MPS-Behandlung ausschließlich durch intravenöse Injektionen verabreicht werden. Beispielsweise wird Elaprase, das bekannteste Therapeutikum gegen das Hunter-Syndrom, intravenös verabreicht. Intravenöse Therapeutika haben ein Monopol auf dem Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose und werden voraussichtlich im Prognosezeitraum die Kontrolle über ihren Marktanteil behalten.

Das einzige andere zugelassene Therapeutikum, das nicht in intravenöser Form vorliegt und dessen Verabreichungsweg intrazerebroventrikulär (ICV) ist, ist Hunterase. Es wird erwartet, dass steigende Zulassungen dieser Therapeutika in anderen Ländern sowie die erwartete Einführung in anderen Ländern auf der ganzen Welt das Wachstum des Segments im Prognosezeitraum vorantreiben werden.

Nach Endbenutzeranalyse

Erhöhter Bedarf an der Verabreichung von Therapeutika in Krankenhäusern, um die Dominanz des Segments zu ermöglichen

Auf der Grundlage des Endbenutzers wird der Markt in Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere segmentiert. Der entscheidende Faktor, der zur Dominanz des Krankenhaussegments beiträgt, ist, dass die bei der MPS-Behandlung verwendeten Therapeutika häufig von ausgebildeten medizinischen Fachkräften verabreicht werden können, die diese Therapeutika in Umgebungen wie Krankenhäusern mit Sorgfalt und angemessenen Richtlinien verabreichen können. Dies ermöglicht die ordnungsgemäße Einhaltung der MPS-Behandlungsrichtlinien und die Verabreichung wichtiger Therapeutika, die intravenös verabreicht werden müssen, in einer sicheren Umgebung, um das erhöhte Risiko von Infektionen an der Infusionsstelle zu bewältigen.

Die wachsende Zahl von Spezialkliniken aufgrund des zunehmenden Bedarfs an spezialisierter Pflege auf höherem Niveau für die Behandlung und Behandlung verschiedener Arten von Mukopolysaccharidose-Patienten (MPS) sind einige der Hauptfaktoren, die für den prognostizierten Dominanzzeitraum dieses Segments verantwortlich sind. Darüber hinaus sind einige dieser Spezialkliniken in Industrieländern ansässig, was zu einem hohen Marktanteil am Umsatz führt. Auch die zunehmenden Regierungsinitiativen wie die Initiative der brasilianischen Regierung zur Aufstellung von Behandlungsrichtlinien dürften zum Wachstum des Segments beitragen.

REGIONALE ANALYSE

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Der Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) in Nordamerika belief sich im Jahr 2018 auf 1.019,4 Millionen US-Dollar. Zu den Merkmalen dieses Marktes gehören höhere Diagnose- und Behandlungsraten für eine Reihe seltener Erkrankungen sowie angemessene Erstattungsrichtlinien für diese Therapeutika . Diese Faktoren, gepaart mit einem höheren Bewusstsein der Patientenpopulation für fortschrittliche Behandlungsoptionen, einer zunehmenden Verfeinerung der Diagnostik, dem Vorhandensein bedeutender klinischer Studien und der Präsenz großer biopharmazeutischer Unternehmen im klinischen Stadium, die ihre Pipeline-Kandidaten sind, sind für den größten Anteil der Region an der Welt verantwortlich Markt. Der Markt in Europa dürfte im Prognosezeitraum den zweitgrößten Umsatzanteil ausmachen. Es wird erwartet, dass die Präsenz wichtiger Produkte in der Region wie Elaprase und ALDURAZYME die Nachfrage nach MPS-Behandlung in Europa im Zeitraum 2019–2026 ankurbeln wird. Der Asien-Pazifik-Raum wird im Prognosezeitraum voraussichtlich die höchste CAGR verzeichnen. Die erwartete Einführung einiger Therapeutika wie Hunterase in Japan im asiatisch-pazifischen Raum, die bevorstehenden Produkteinführungen in der Region aufgrund der zunehmenden Zulassungsanträge und das Vorhandensein einer starken potenziellen Patientenpopulation in der Region dürften zusammen die Mukopolysaccharidose ankurbeln (MPS)-Behandlungsmarktwachstum im asiatisch-pazifischen Raum im Prognosezeitraum. Der Rest des Weltmarktes umfasst Lateinamerika sowie den Nahen Osten und Afrika und befindet sich derzeit im Anfangsstadium. Es wird jedoch erwartet, dass die Entwicklung der Gesundheitsinfrastruktur in diesen Regionen, verstärkte staatliche Initiativen und das wachsende Bewusstsein für seltene Erkrankungen die Nachfrage auf dem Markt für Mukopolysaccharidose-Behandlungen im Prognosezeitraum ankurbeln werden.

WICHTIGSTE INDUSTRIE-AKTEURE

Wichtige Produktangebote und Schwerpunkt auf Mukopolysaccharidose von Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) und BioMarin, um das Unternehmen voranzutreiben eine führende Position

Die Wettbewerbslandschaft des Marktes für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) zeigt eine Wettbewerbslandschaft, die von einigen wenigen Hauptakteuren dominiert wird. Shire (jetzt im Besitz von Takeda Pharmaceutical Company Limited), dessen herausragendes Produkt Elaprase einen hohen Umsatzanteil hat, und BioMarin sind einige der wichtigsten Marktteilnehmer. Beispielsweise sind das Produktangebot von Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) an Elaprase (Idursulfase), seine Effizienz hinsichtlich der Behandlungsergebnisse und auch seine Unentbehrlichkeit bei der Behandlung von MPS II wichtige Faktoren, die für die Dominanz des Unternehmens im Bereich Mukopolysaccharidose verantwortlich sind Behandlung. BioMarin hat die wichtigsten Produktangebote ALDURAZYME, VIMIZIM und NAGLAZYME in seinem Produktportfolio, die drei Arten von Mukopolysaccharidose abdecken.

Allerdings sind ArmaGen und REGENXBIO Inc. einige der führenden biopharmazeutischen Unternehmen im klinischen Stadium, die mit ihren potenziellen Medikamentenkandidaten in die klinischen Studien eingetreten sind. Dies dürfte sich positiv auf den Weltmarkt auswirken, da diese Unternehmen im Prognosezeitraum durch wichtige behördliche Genehmigungen Marktanteile gewinnen werden.

LISTE DER WICHTIGSTEN UNTERNEHMEN IM PROFIL:

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited)


• Denali Therapeutics


• ArmaGen


• REGENXBIO Inc.


• Sangamo Therapeutics


• BioMarin


• Lysogen


• Abeona Therapeutics Inc.


• Ultragenyx Pharmaceutical


• Genzyme Corporation


• Andere

WICHTIGE INDUSTRIEENTWICKLUNGEN:

• Februar 2020 – Lysogene, ein wichtiges biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, erhielt von der FDA den Fast-Track-Status für den Pipeline-Kandidaten der LYS-SAF302-Gentherapie bei MPS IIIA, auch bekannt als Sanfilippo-Syndrom.
  
• April 2019 – Abeona Therapeutics, ein wichtiger integrierter Marktführer in der Entwicklung von Zell- und Gentherapien, erhielt die FDA Fast Track Designation für ihren Pipeline-Kandidaten ABO-101 zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B oder MPS IIIB.


• August 2018 – Ultragenyx gab die Zulassung von Mepsevii (Vestronidase alpha) in Europa für die Behandlung von Mukopolysaccharidose VII, auch bekannt als Sly-Syndrom, bekannt.

BERICHTSBEREICH

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Der Marktbericht zur Mukopolysaccharidose-Behandlung bietet eine detaillierte Analyse des Marktes und konzentriert sich auf Schlüsselaspekte wie die Prävalenz wichtiger Mukopolysaccharidose-Typen – nach Schlüsselregionen (2018), Pipeline-Analyse, wichtige Branchenentwicklungen, Regulierungsszenario – nach Schlüsselregionen, Überblick neuer Behandlungsmöglichkeiten für Mukopolysaccharidose und Erstattungsszenario – nach Schlüsselregionen. Darüber hinaus bietet der Bericht Einblicke in die Markttrends und beleuchtet wichtige Branchenentwicklungen. Zusätzlich zu den oben genannten Faktoren umfasst der Bericht mehrere Faktoren, die zum Wachstum des Marktes in den letzten Jahren beigetragen haben.

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