Transthyretin-Stabilisatoren Marktgröße, Marktanteil und Analyse der Auswirkungen von COVID-19, nach Arzneimitteltyp (Tafamidis, Inotersen und andere), nach Verabreichungsweg (oral und parenteral), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Drogerien usw.) Online-Apotheken) und regionale Prognose bis 2030

Transthyretin ist ein aus 127 Aminosäuren bestehendes Protein, das auch als Transportprotein bekannt ist, da es sowohl Thyroxin (T4) als auch Retinol-bindendes Protein trägt, das an Retinol gebunden ist. Es kommt am häufigsten im Serum und Liquor vor und zirkuliert als Hometramer. Vererbte Mutationen und Alterung können zu einer Destabilisierung von Transthyretin (TTR) führen. Dadurch zerfällt der Hometramer-Komplex und es bilden sich Amyloidfibrillen, die sich in Organen und Geweben ablagern.

Transthyretin-Stabilisatoren verhindern die Destabilisierung von Transthyretin (TTR) sowie die Dissoziation in Amyloidfibrillen, wodurch das weitere Fortschreiten der TTR-Amyloidose verhindert wird. Die vererbten Mutationen und die Alterung, die zur TTR-Destabilisierung führen, fördern die Produktakzeptanz und treiben das Marktwachstum voran.

Darüber hinaus werden Transthyretin (TTR)-Stabilisatoren im Allgemeinen gut vertragen, wobei Harnwegsinfekte, Durchfall, Vaginalinfektionen und Oberbauchschmerzen die häufigsten Nebenwirkungen sind. Darüber hinaus ist die Stabilisierung des Transthyretin (TTR)-Tetramers zu einem wesentlichen Ziel für neuartige Therapien zur Verlangsamung des Fortschreitens der ATTR-Amyloidose geworden.

• Zum Beispiel lag die geschätzte Prävalenz der hATTR-Amyloidose laut den von MJH Life Sciences im März 2021 veröffentlichten Daten weltweit bei etwa 50.000.

Darüber hinaus verstärken führende Marktteilnehmer ihre Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten und entwickeln neue Produkte zur Behandlung von hATTR-PN. Darüber hinaus sind sie an strategischen Partnerschaften und Kooperationen beteiligt, um ihre Marktpräsenz zu erhöhen und so das Wachstum des globalen Marktes voranzutreiben.

• Zum Beispiel zeigte die Phase-3-Studie von BridgeBio, ATTRibute-CM, im August 2023 positive Ergebnisse für Acoramidis bei der Behandlung der ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM). Dies gibt den Patienten Hoffnung, sowohl die kardioprotektiven Vorteile der TTR zu erhalten als auch die Grundursache der Krankheit zu bekämpfen.

Auswirkungen von COVID-19 auf den Transthyretin-Stabilisatoren-Markt

Die Pandemie führte zu Verzögerungen bei der Diagnose der Transthyretin-Amyloidose (ATTR), einer Erkrankung, zu deren Behandlung Transthyretin-Stabilisatoren (TTR) eingesetzt werden. Diese Verzögerungen waren darauf zurückzuführen, dass Patienten mit ATTR möglicherweise Symptome haben, die denen von COVID-19 ähneln, wie etwa Müdigkeit, Kurzatmigkeit und Husten. Darüber hinaus haben viele Krankenhäuser und Kliniken während der Pandemie ihre Leistungen reduziert, was es für Patienten schwieriger macht, Termine zu bekommen. Die Pandemie hat auch die Lieferketten für Transthyretin (TTR)-Stabilisatoren unterbrochen. Die Störung wurde registriert, da die Herstellung dieser Arzneimittel häufig auf Rohstoffe und Komponenten aus anderen Ländern angewiesen ist. Darüber hinaus haben die Schließung der Grenzen und Reisebeschränkungen den Transport von Transthyretin (TTR)-Stabilisatoren zu Patienten erschwert.

• Nach Angaben des National Center for Biotechnology Information (NCBI) waren diagnostische Tests auf Amyloidose in mehreren Zentren aufgrund der Schließung von Krankenhäusern und Kliniken und einer häufigen Verlagerung der Ressourcen in Richtung COVID-19-Management eingeschränkt. (Mai 2021)


• Laut einer vom NCBI veröffentlichten Studie wurden im August 2022 im Jahr 2019 33 ATTR-Patienten diagnostiziert, im Jahr 2020 waren es 38 und im Jahr 2021 27.

Segmentierung

Wichtige Erkenntnisse

Der Bericht deckt die folgenden wichtigen Erkenntnisse ab:

• Wichtige Branchenentwicklungen (Fusionen, Übernahmen, Partnerschaften und andere)


• Pipeline-Analyse


• Auswirkungen von COVID-19 auf den Markt

Analyse nach Medikamententyp

Basierend auf der Medikamentenart hielt das Tafamidis-Segment den größten Umsatzanteil am globalen Markt für Transthyretin-Stabilisatoren. Tafamidis ist ein Transthyretin (TTR)-Stabilisator, der für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose-Polyneuropathie (hATTR-PN) und Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie (hATTR-CM) zugelassen ist. Es ist das einzige Medikament, das für beide Indikationen zugelassen ist. Es hat sich gezeigt, dass Tafamidis das Fortschreiten von hATTR-PN und hATTR-CM sehr wirksam reduziert.

• In der multizentrischen internationalen randomisierten kontrollierten Phase-3-Studie ATTR-ACT wurde festgestellt, dass 264 mit Tafamidis behandelte Patienten eine geringere Gesamtmortalität und kardiovaskuläre Krankenhauseinweisungen aufwiesen als 117 Patienten, die über 30 Monate hinweg Placebo erhielten.

Das Inotersen-Segment wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer beachtlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Es handelt sich um ein Transthyretin (TTR)-gerichtetes Antisense-Nukleotid, das 2018 von der FDA für die Behandlung von Polyneuropathie zugelassen wurde. Es hat eine Verbesserung neurologischer Erkrankungen und der Lebensqualität bei Personen mit erblicher Transthyretin-Amyloidose gezeigt. Darüber hinaus wird erwartet, dass ein Anstieg der Prävalenz von hATTR-PN das Segmentwachstum ankurbeln wird.

• Im Januar 2020 lag die Prävalenz von ATTRv mit Polyneuropathie laut einem im „The Journal of Neurology“ veröffentlichten Artikel bei etwa 10.000 (1/1.000.000 Personen).

Regionale Analyse

Umfangreiche Einblicke in den Markt gewinnen, Anfrage zur Anpassung

Es wird erwartet, dass Nordamerika den größten Anteil am Markt für Transthyretin-Stabilisatoren hält und seine dominierende Stellung im Prognosezeitraum behält. Das Wachstum wird hauptsächlich durch die hohe Prävalenz der ATTR-Amyloidose in der Region und die Verfügbarkeit von Behandlungsmöglichkeiten beeinflusst.

• Zum Beispiel lag die geschätzte Prävalenz von hATTR-Amyloidose nach im März 2021 von MJH Life Sciences veröffentlichten Daten in den USA bei etwa 10.000 bis 15.000 Fällen.

Der asiatisch-pazifische Markt wird im Prognosezeitraum voraussichtlich am schnellsten wachsen. Dieses regionale Wachstum ist in erster Linie auf das zunehmende Bewusstsein für ATTR-Amyloidose in der Region und die wachsende Nachfrage nach Behandlungsmöglichkeiten zurückzuführen.

Hauptakteure abgedeckt

Der Bericht enthält die Profile wichtiger Akteure wie Pfizer Inc., Ionis Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. und andere.

Wichtige Branchenentwicklungen

• Im März 2023 erhielt Ionis Pharmaceuticals die FDA-Zulassung für den neuen Arzneimittelantrag von Eplontersen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN).


• Im September 2022 berichtete Alnylam Pharmaceuticals, Inc. über positive Ergebnisse der Phase-3-Studie APOLLO-B mit Patisiran bei Patienten mit ATTR-CM.


• Im Mai 2019 gab Pfizer Inc. bekannt, dass VYNDAQEL (Tafamidis-Meglumin) und VYNDAMAX (Tafamidis) die US-amerikanische FDA-Zulassung für die Behandlung von Kardiomyopathie sowohl des erblichen Typs als auch der Wild-Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen erhalten haben .