US-Marktgröße, Marktanteil und COVID-19-Auswirkungsanalyse für Orphan Drugs, nach Therapiebereich (Onkologie, Hämatologie, Neurologie, Endokrinologie, Herz-Kreislauf, Atemwegserkrankungen, Immuntherapie und andere), nach Arzneimitteltyp (Biologika und Nicht-Biologika), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken) und Länderprognose, 2023–2030

Der US-Markt für Orphan Drugs belief sich im Jahr 2022 auf 77,82 Milliarden US-Dollar und soll im Prognosezeitraum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 11,9 % wachsen.

Orphan Drugs sollen seltene Krankheiten behandeln. Basierend auf veröffentlichten Artikeln und nationalen Datenbanken hat die U.S. Food and Drug Administration (FDA) weitere Orphan Drugs als Non-Orphan Drugs in den letzten fünf Jahren. Die zunehmende Zahl von Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, treibt die Nachfrage nach der Einführung wirksamer Therapeutika im Land voran.

• Laut den im Jahr 2022 veröffentlichten FDA-Daten sind mehr als 30 Millionen Menschen in den USA von über 7.000 seltenen Krankheiten betroffen.

Eine so große Zahl von Patienten mit ungedeckten Bedürfnissen ermutigt Hersteller, aktiv in Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zu investieren, um die Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten zu erweitern. Der Ausbruch von COVID-19 wirkte sich positiv auf das Marktwachstum aus. Dieses positive Wachstum war auf die zunehmenden behördlichen Zulassungen für das Produkt zurückzuführen.

NEUESTE TRENDS

Robuste Pipeline-Kandidaten für seltene Krankheiten sind ein wichtiger Markttrend

Die wachsende Patientenpopulation, die medizinische Behandlung für seltene Krankheiten wie spinale Muskelatrophie, Myelofibrose, multiples Myelom, B-Zell-Lymphom und viele andere sucht, erhöht den Bedarf an wirksameren therapeutischen Lösungen. Marktteilnehmer konzentrieren sich auf Forschung und Entwicklung, um die Effizienz potenzieller Kandidaten bei der Behandlung verschiedener Erkrankungen festzustellen. Verschiedenen veröffentlichten Artikeln und Pressemitteilungen zufolge wird das Lecanemab-Medikament von Eisai und Biogen voraussichtlich Ende 2023 von der US-amerikanischen FDA die Zulassung zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit erhalten.

Verschiedene Medikamente haben in den letzten Jahren die FDA-Zulassung erhalten. Im Jahr 2021 wurden 40 Spezialmedikamente von der FDA zugelassen, was 75 % aller zugelassenen Arzneimittel ausmacht. Im Jahr 2022 wurden 22 neuartige Medikamente von der FDA zugelassen und es wird erwartet, dass 16 weitere bis Ende 2022 zugelassen werden.

ANTRIEBSFAKTOREN

Günstige Regierungspolitik für Orphan Drugs soll das Marktwachstum ankurbeln

Das Orphan Drug Act wurde 1983 verabschiedet und bietet Pharmaunternehmen Anreize für die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten. Die US-amerikanische FDA gewährt Arzneimitteln, die bestimmte spezifische Kriterien erfüllen, den Orphan-Drug-Status. Sie haben außerdem das Orphan-Product-Grant-Programm ins Leben gerufen, um die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten oder Leiden zu finanzieren. Im Jahr 2022 wurden 20 von 37 bzw. 54 % der neuartigen Medikamente für seltene Krankheiten zugelassen.

Die wachsende Zahl zugelassener Orphan Drugs wird durch den technologischen Fortschritt und die Einführung neuer Modalitäten wie Zell- und Gentherapien, Antikörper-Wirkstoff-Konjugate und bispezifische Antikörper. Diese Modalitäten werden oft unter genau definierten Nischenbedingungen getestet, wodurch sie besser für die Orphan-Drug-Auszeichnung geeignet sind. Diese neuen Modalitäten, die vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) genehmigt wurden, erfassten ein Drittel aller im Jahr 2022 zugelassenen Produkte.

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In den USA werden gemäß dem Bericht der American Cancer Society aus dem Jahr 2023 voraussichtlich über 1,9 Millionen neue Krebsfälle diagnostiziert (mit Ausnahme von Basalzell- und Plattenepithelkarzinomen der Haut und Carcinoma in situ (nichtinvasiver Krebs).

EINHÄNGENDE FAKTOREN

Eine begrenzte Produktakzeptanz aufgrund hoher Kosten kann das Marktwachstum behindern

Ein entscheidender Faktor, der die Akzeptanzrate von Orphan Drugs, insbesondere Zell- und Gentherapien, begrenzt, sind ihre hohen Kosten. Beispielsweise wurde die Gentherapie Elevidys von Sarpeta Therapeutics im Juni 2023 für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen und wird voraussichtlich 3,2 Millionen US-Dollar pro Patient kosten.

In ähnlicher Weise kosten drei der von der FDA im Jahr 2022 zugelassenen Gentherapien 2,8 Millionen US-Dollar pro Patient. Dazu gehören Zynteglo von Bluebird gegen Beta-Thalassämie für 2,8 Millionen US-Dollar pro Patient; Skysona für zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), eine seltene neurologische Erkrankung, für 3 Millionen US-Dollar pro Patient; und CSL Behring und UniQures Hämophilie-B-Therapie Hemgenix für 3,5 Millionen US-Dollar pro Patient.

Diese Therapien stellen eine Herausforderung für die Kostenträger dar und verhindern, dass potenzielle Patienten eine Behandlung für seltene Krankheiten in Anspruch nehmen können. Dies könnte die Behandlungsrate seltener Krankheiten verringern und das Wachstum des US-Marktes für Orphan Drugs im Prognosezeitraum begrenzen.

SEGMENTIERUNG

Nach Therapiebereichsanalyse

Basierend auf dem Therapiebereich ist der Markt in Hämatologie, Herz-Kreislauf, Onkologie, Atemwege, Endokrinologie, Neurologie, Immuntherapie und andere unterteilt.

Das Onkologiesegment hatte im Jahr 2022 aufgrund der landesweit steigenden Krebsprävalenz den größten Marktanteil bei Orphan Drugs in den USA. Eine Vielzahl von Herstellern bietet Medikamente zur Behandlung dieser Krebsarten an, die als Orphan Drugs bezeichnet werden.

• Laut dem Bericht der American Cancer Society aus dem Jahr 2023 werden in den USA im Jahr 2023 schätzungsweise 89.380 neue Lymphomfälle diagnostiziert und 21.080 Menschen werden an der Krankheit sterben. Lymphome werden grob in Hodgkin-Lymphome (8.830 neue Fälle und 900 Todesfälle im Jahr 2023) und Non-Hodgkin-Lymphome (80.550 Fälle und 20.180 Todesfälle im Jahr 2023) eingeteilt.

Nach Medikamententypanalyse

Nach Medikamententyp ist der Markt in Biologika und Nicht-Biologika unterteilt.

Das Biologika-Segment dominierte im Jahr 2022 den US-Markt. Die Dominanz des Segments wird auf die große Anzahl von Biologika zurückgeführt, die landesweit für mehrere Indikationen zugelassen sind.

• Laut einem im Oktober 2022 von der Academy of Managed Care Pharmacy Nexcus veröffentlichten Artikel wurden 39 Biosimilars von der FDA für neun verschiedene Referenzbiologika zugelassen, von denen derzeit 23 auf dem Markt erhältlich sind. Darüber hinaus wird erwartet, dass im Jahr 2023 zehn Biosimilars auf den Markt kommen.

Nach Vertriebskanalanalyse

In Bezug auf den Vertriebskanal ist der US-Markt in Krankenhausapotheken sowie Einzelhandels- und Online-Apotheken unterteilt.

Das Segment Krankenhausapotheken hielt im Jahr 2022 den größten Marktanteil. Die Dominanz dieses Segments wird auf die Tatsache zurückgeführt, dass die meisten Medikamente für seltene Krankheiten bestimmt sind und für die die Beratung durch ausgebildete medizinische Fachkräfte in den Krankenhäusern erforderlich ist. Nach einer gründlichen Untersuchung können diese Medikamente auf Rezept bezogen werden. Die meisten Medikamente müssen von einem ausgebildeten medizinischen Fachpersonal intravenös verabreicht werden. Es wird erwartet, dass diese Faktoren anschließend das Segmentwachstum vorantreiben.

• Soliris und Upliza sind beispielsweise zwei von der FDA zugelassene Medikamente, die 2019 bzw. 2020 zur Behandlung der Symptome der Neuromyelitis optica soectrum-Erkrankung (NMOSD) indiziert waren. Beide Medikamente müssen im klinischen Umfeld intravenös injiziert werden.

WICHTIGSTE INDUSTRIEAKTEURE

Der Markt ist hart umkämpft, wobei Marktteilnehmer wie Bristol Myers Squibb und Johnson & Johnson im Jahr 2022 die Spitzenpositionen einnehmen. Die Spitzenposition von Bristol Myers Squibb ist auf die starke Verkaufsleistung seiner zugelassenen Produkte zurückzuführen; Breyanzi, Abecma und Revlimid, zugelassen für großzelliges B-Zell-Lymphom (LBCL) und multiples Myelom. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erweiterung seines Produktangebots im Bereich der Onkologietherapie. Auch Johnson & Johnson hat seine Marktpräsenz mit seinen Star-Waisen Darzalex und Imbruvica sowie Carvykti etabliert, die hauptsächlich der Onkologietherapie dienen.

Zu den weiteren wichtigen Akteuren mit beträchtlicher Marktpräsenz gehören AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Novartis AG und andere. AstraZeneca führt in der Blutkategorie mit Ultomiris an, das für seltene Bluterkrankungen wie paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie und atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom zugelassen ist. Zu den aufstrebenden Akteuren auf diesem Markt gehören Biogen, Vertex Pharmaceuticals und andere. Diese Unternehmen erweitern ihre Präsenz in der Kategorie Neurologie und Atemwegstherapie.

LISTE DER WICHTIGSTEN UNTERNEHMEN IM PROFIL:

• Amgen Inc. (USA)


• Bayer AG (Deutschland)


• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)


• Alexion Pharmaceuticals Inc. (USA)


• Novo Nordisk A/S (Dänemark)
  
• Novartis AG (Schweiz)


• Bristol-Myers Squibb Company (USA)


• AstraZeneca (Großbritannien)


• DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED (Japan)


• GlaxoSmithKline plc (Großbritannien)

WICHTIGSTE ENTWICKLUNGEN DER BRANCHE: 

• April 2023 – Biogen erhielt die FDA-Zulassung für QALSODY (Tofersen) zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxiddismutase 1 (SOD1)-Gen assoziiert ist.


• März 2023 – Pharming Group N.V. erhielt die FDA-Zulassung für Joenja (Leniolisib) zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (PI3Kδ) (APDS) bei Patienten ab 12 Jahren.


• Februar 2023 – Travere Therapeutics, Inc. erhielt von der US-amerikanischen FDA eine beschleunigte Zulassung für FILSPARI (Sparsentan), die nicht immunsuppressive Therapie, die zur Reduzierung der Proteinurie bei Erwachsenen mit Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) indiziert ist ).

BERICHTSBEREICH

Umfangreiche Einblicke in den Markt gewinnen, Anfrage zur Anpassung

Der Marktbericht bietet eine detaillierte Analyse des Marktes. Der Schwerpunkt liegt auf Schlüsselaspekten wie der Prävalenz seltener Krankheiten in den USA und der Pipeline-Analyse. Darüber hinaus enthält es einen Überblick über technologische Entwicklungen, wichtige Branchenentwicklungen und die Auswirkungen von COVID-19 auf den Markt. Darüber hinaus bietet der Bericht auch Einblicke in die Markttrends und beleuchtet die wichtigsten Branchendynamiken. Darüber hinaus umfasst es mehrere Faktoren, die in den letzten Jahren zum Wachstum des Marktes beigetragen haben.

Umfang und Segmentierung des Berichts