Autismo: revisión del proyecto, 2024

El autismo, ahora también conocido como trastorno del espectro autista, se refiere a un grupo diverso de trastornos del desarrollo neurológico que generalmente se diagnostica durante la adolescencia del individuo. El autismo se relaciona particularmente con el desarrollo del cerebro e impacta la forma en que un individuo interactúa o se comunica en una situación social. La frase espectro en el “trastorno del espectro autista” refleja la diversa gama de síntomas y su gravedad. Algunos de los trastornos que se incluyen en el trastorno del espectro autista incluyen:

• Trastorno autista


• Síndrome de Asperger


• Trastorno generalizado del desarrollo no especificado (PDD-NOS)


• Otros

Epidemiología:

Varios estudios recientes han indicado firmemente que la prevalencia del autismo está aumentando rápidamente; sin embargo, existe una falta de consenso en términos de comprender las causas de esta enfermedad. Por ejemplo, ciertos estudios han indicado que las influencias genéticas y los factores ambientales que incluyen determinantes sociales como una cobertura limitada del seguro médico y un nivel socioeconómico más bajo pueden causar esta afección. Según los datos publicados por la Organización Mundial de la Salud (OMS) en noviembre de 2023, se estima que 1 de cada 100 niños padece esta enfermedad a nivel mundial. Además, la OMS continúa reiterando que la prevalencia reportada de esta enfermedad difiere enormemente entre distintas geografías.

Según los datos publicados por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) en 2023, la prevalencia del autismo ha aumentado en los EE. UU. Actualmente, la prevalencia del autismo en los EE. UU. es de 1 de cada 36 niños, lo que es considerablemente más alto que el reportado anteriormente. prevalencia de 1 de cada 44 niños en los EE. UU. Además, los CDC también afirman que en los EE. UU., 4 de cada 100 niños y 1 de cada 100 niñas padecen esta condición.

Evaluación terapéutica:

Diagnóstico:

Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de Estados Unidos, el diagnóstico de esta afección se basa en dos fuentes de información: la descripción que hacen los padres o el cuidador del niño sobre el desarrollo del niño o la evaluación del comportamiento del niño por parte del profesional. Los CDC también afirman que el Manual Diagnóstico y Estadístico de la Asociación Estadounidense de Psiquiatría, quinta edición (DSM-5), brinda criterios estandarizados para el diagnóstico del trastorno del espectro autista. En términos de los criterios del DSM-5 para el diagnóstico de autismo, el niño debe tener déficits persistentes en cada una de las tres áreas de comunicación e interacción social. De manera similar, en Europa, el diagnóstico del trastorno del espectro autista generalmente implica la participación de un equipo multidisciplinario de psiquiatras, logopedas y psicólogos. Incluso en Europa, los criterios para el diagnóstico del autismo están estandarizados con el cumplimiento de las directrices publicadas por el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales (DSM-5) o la Clasificación Internacional de Enfermedades (CIE-11).

Tratamiento:

En términos del tratamiento del autismo, a menudo se considera un enfoque de tratamiento múltiple. Esto incluye la utilización de terapias de comunicación y conductuales y terapias con medicamentos. Varios estudios de investigación han demostrado la gran eficacia de la adopción de terapias combinadas para el autismo. Algunas de las terapias de comunicación y conductuales utilizadas para el trastorno del espectro autista incluyen terapia del habla y del lenguaje, análisis conductual aplicado (ABA), terapia ocupacional, terapia cognitivo-conductual (TCC) y otras. En términos de terapias farmacológicas, hasta el momento no se ha aprobado ningún fármaco para tratar o curar el autismo. Sin embargo, se utilizan ciertos medicamentos para ayudar a los profesionales de la salud a controlar los síntomas de esta afección, como irritabilidad, insomnio, depresión y falta de concentración. Algunas de estas terapias farmacológicas mencionadas han recibido aprobaciones regulatorias de agencias de la FDA de EE. UU., mientras que otras se usan fuera de etiqueta.

Productos clave:

Los medicamentos que han recibido la aprobación de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de los trastornos del espectro autista son la risperidona y el aripiprazol. Si bien se puede recetar risperidona a niños de entre 5 y 16 años para ayudar con la agresión y la irritabilidad, se puede administrar aripiprazol a niños de entre 6 y 17 años. Sin embargo, en Europa no existen medicamentos aprobados para el tratamiento de los síntomas del autismo, aunque ciertas directrices respaldan su utilización.

Principales actores del autismo:

Algunos de los principales actores en el mercado del autismo son Janssen Global Services, LLC, Amneal Pharmaceuticals LLC, Bristol-Myers Squibb Company, Aurobindo Pharma y otras empresas.

Descripción general del mercado de tratamiento del trastorno del espectro autista:

El tamaño del mercado mundial de tratamiento de los trastornos del espectro autista se valoró en 6,94 mil millones de dólares en 2022. Se proyecta que el mercado crecerá de 7,41 mil millones de dólares en 2023 a 13,14 mil millones de dólares en 2030, exhibiendo una tasa compuesta anual del 8,5% durante 2023-2030. La región de América del Norte es la región más dominante en el mercado global. Algunos de los factores que contribuyen al crecimiento del mercado global son la presencia de candidatos potenciales que pueden ser aprobados, el fuerte aumento sostenido de la prevalencia del autismo y el aumento de la concienciación entre la población general.

Análisis de tuberías:

Descripción general del oleoducto:

En la actualidad, alrededor del 75% de los candidatos para el autismo en proceso se encuentran en las etapas de fase 1 y fase 2 de ensayos clínicos combinadas. La mayoría de los estudios están patrocinados por la industria y las instituciones gubernamentales.

Tubería por mecanismo de acción:

El mecanismo de acción de las primeras terapias que han obtenido aprobaciones regulatorias para el autismo, como la risperidona y el aripiprazol, es el bloqueo de los receptores de serotonina 2A y dopamina D2 de la risperidona. Para el aripiprazol, el mecanismo de acción es la estimulación y la inhibición de la dopamina cuando interactúa con el receptor D2. En cuanto a la actividad investigadora, varios actores se han centrado en los mecanismos genéticos que influyen en el autismo. En los últimos tiempos, algunas de las empresas se han centrado en el siguiente mecanismo de actuación:

• Modulación de catecolaminas: Las catecolaminas son un conjunto de neurotransmisores que se suministran a casi todos los tejidos del cuerpo y a casi todos los tractos del cerebro, por lo que son un mecanismo regulador neurológico común para todos los síntomas del autismo. Los fármacos en desarrollo que pertenecen a esta clase de mecanismo de acción pueden liberar un mecanismo presináptico que inhibe la tirosina hidroxilasa y, finalmente, la síntesis, el almacenamiento y la liberación de todas las catecolaminas. Esto puede regular las catecolaminas devolviéndolas a un equilibrio homeostático.


• Inhibición de galectina-3: Varios estudios de investigación han observado que los niveles de proteína galectina-3 son considerablemente más altos en niños con TEA. Por tanto, la inhibición de esta proteína puede permitir el control de los síntomas del autismo.


• Digestión acelerada de proteínas y absorción de aminoácidos: Los fármacos pertenecientes a este mecanismo de acción hacen hincapié en el papel de los aminoácidos en los trastornos neurológicos. Esto se debe a que los aminoácidos son un actor clave en términos de formación de nuevos neurotransmisores, la regulación de genes del SNC y también la síntesis de proteínas. Estos medicamentos desempeñan un papel clave en la formación de enzimas que conducen a una reserva equilibrada de aminoácidos. Los estudios relacionados con este candidato en desarrollo han indicado que las deficiencias enzimáticas desempeñan un papel en el autismo.

Ducto Por Vía de Administración:

En cuanto a la vía de administración de los medicamentos en desarrollo, un número significativo de estos medicamentos que se encuentran en ensayos clínicos para el tratamiento del autismo tienen la vía de administración oral. Esto se debe a que, como muchos de los pacientes con autismo son adolescentes, la forma oral de administración de medicamentos les resultará más fácil y los hará más adherentes al tratamiento, ya que pueden ser administrados por sus padres o cuidadores en el entorno de atención domiciliaria.

Tubería, por tipo de molécula:

La mayoría de los participantes en los ensayos clínicos para el tratamiento del autismo se han centrado en el desarrollo de fármacos de molécula pequeña. Algunos de los actores con fármacos de molécula pequeña en sus líneas de productos para el autismo incluyen la empresa emergente Axial Therapeutics.

Tubería, por empresa:

En términos de medicamentos en desarrollo para el tratamiento del autismo, el número de estos medicamentos en las etapas avanzadas de los estudios clínicos es limitado. Varias de las empresas con candidatos en tramitación para el tratamiento del autismo son empresas biofarmacéuticas emergentes con sede en los EE. UU. Algunas de las empresas con medicamentos en tramitación son Yamo Pharmaceuticals, Curemark y Astrogen, Inc.

Información sobre ensayos clínicos:

Ensayos clínicos en curso: Algunos de los candidatos clave en fase de ensayos clínicos son los siguientes:

Fase 1:

• STP1: Stalicla SA

• Descripción del estudio: El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia, así como la eficacia exploratoria del candidato en desarrollo de STP1 en un subgrupo de pacientes que padecen trastorno del espectro autista (TEA).

• SB-121: Scioto Biosciences, Inc.

• Descripción del estudio: Este estudio es un estudio cruzado, multidosis, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad y tolerabilidad de múltiples dosis de SB-121 durante un período de 28 días para un grupo de sujetos en el grupo de edad de 15 a 45 años. años, diagnosticado con trastorno autista.

Fase 2:

• ML-004: Terapéutica MapLight
  
  
  
  • Descripción del estudio: Este modelo de estudio es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo que reclutará aproximadamente 150 adolescentes y sujetos adultos que padecen TEA. El objetivo principal de este ensayo clínico es estudiar la eficacia de este fármaco en desarrollo en comparación con placebo en términos de mejora de los déficits de comunicación social en pacientes que padecen TEA. El tipo de estudio de este ensayo clínico es intervencionista, siendo el tratamiento el objetivo principal. El enmascaramiento en este estudio es cuádruple, siendo el modelo de intervención de asignación paralela. La asignación para este ensayo clínico es aleatoria.
  
  
  
  

• ARD-501: Aardvark Therapeutics, Inc.
  
  
  
  • Descripción del estudio: Este estudio es un ensayo cruzado ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad de los dos niveles de dosis del candidato en desarrollo de ARD-501 en pacientes que padecen TEA. El tipo de estudio del ensayo clínico es intervencionista y el objetivo principal es el tratamiento. La asignación es aleatoria para este estudio y el modelo de intervención es de asignación cruzada. El enmascaramiento para este estudio es doble.
  
  
  
  

Fase 3:

• CM-AT: marca de curación
  
  
  
  • Descripción del estudio: Este estudio es un estudio de extensión de etiqueta abierta de CM-AT para el tratamiento de niños que padecen autismo con todos los niveles de quimotripsina fecal. CM-AT es una enzima patentada que se administrará a los niños que padecen este trastorno, tres veces al día. El tipo de estudio de este ensayo clínico es intervencionista, siendo el objetivo principal el tratamiento. El modelo de intervención es de asignación de un solo grupo y el enmascaramiento es ninguno (etiqueta abierta).
  
  
  
  


• AZD0901: Astrogen, Inc.
  
  
  
  • Descripción del estudio: Este estudio tiene como objetivo demostrar la eficacia y seguridad de AST-001, en comparación con el placebo, en términos de la mejora de los síntomas centrales del trastorno del espectro autista (TEA) en niños. Para este estudio, el tipo de estudio es intervencionista y el propósito principal es el tratamiento. La asignación para este ensayo clínico es aleatoria y el modelo de intervención es de asignación paralela. El enmascaramiento para este ensayo clínico es cuádruple.
  
  
  
  

Perspectivas de prueba futuras:

• Enero de 2024: La compañía farmacéutica Sci Sparc, con sede en Israel, anunció el inicio de un ensayo clínico para comparar los efectos de la terapia SCI-210 con el tratamiento estándar con CBD para el tratamiento de los síntomas del TEA.


• Noviembre de 2021: Axial Therapeutics anunció la dosificación de los primeros sujetos del ensayo clínico global de Fase 2b para la irritabilidad asociada con el trastorno del espectro autista (TEA).

Panorama regulatorio:

• Aprobaciones de la FDA y la EMA: En términos de agencias reguladoras, la FDA y la EMA de EE. UU. son las agencias clave. Hasta la fecha, la FDA de EE. UU. ha otorgado la aprobación a 2 medicamentos para el tratamiento de los síntomas del autismo y la EMA no ha otorgado ninguna aprobación hasta la fecha. Sin embargo, para reducir esta limitación de no aprobaciones hasta la fecha, se ha formado consorcios como el consorcio AIMS-2-TRIALS.


• Designaciones de medicamentos huérfanos: El número de medicamentos que reciben la designación regulatoria de la FDA de EE. UU. de Designación de Medicamento Huérfano (ODD) ha sido comparativamente limitado. Sin embargo, en febrero de 2023, la FDA de EE. UU. otorgó una ODD al medicamento KETARX (ketamina), que actualmente se encuentra en ensayos clínicos de fase 2 para el tratamiento del síndrome de Rett, considerado una enfermedad del espectro del autismo.


• Desafíos de autorización de mercado: Algunos de los desafíos de autorización de comercialización que enfrentan los candidatos en desarrollo para el autismo incluyen la falta de aprobaciones regulatorias y el escepticismo en términos de su capacidad para tratar los síntomas centrales de la enfermedad.

Alcance del informe

• Una evaluación exhaustiva de los productos en tramitación por áreas como la etapa de desarrollo; vía de administración; clase de droga; indicación; patrocinador; tipo de molécula y objetivo del fármaco


• Perfiles completos de los productos en tramitación con detalles como descripción general de la empresa; Descripción del Producto; estado de I+D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y vía de administración


• Descripción general de los productos en tramitación inactivos y descontinuados


• Información clave sobre la epidemiología de las afecciones tratadas con los productos en tramitación y descripción general del mercado actual o direccionable para los productos en tramitación.


• Resumen de los últimos acontecimientos; artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología del informe

• Todos los informes en tramitación se elaboran mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación documental creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.


• Las fuentes de investigación documental incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de empresas para inversores; libros blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones industriales; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, ResearchGate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrollar estrategias de crecimiento efectivas basadas en una visión integral de la actividad de I+D y de los productos en desarrollo para el autismo.


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