Bronquiectasias: revisión en proceso, 2024

La bronquiectasia se refiere a una enfermedad pulmonar crónica poco común, en la que las paredes de los bronquios (vías respiratorias) se ensanchan y engrosan debido a una infección e inflamación. Se entiende que el diagnóstico y tratamiento tempranos de esta enfermedad es de suma importancia para prevenir mayores daños a los pulmones. Algunos de los síntomas indicativos de bronquiectasias son tos con cantidades importantes de moco y pus, disnea, sibilancias, resfriados persistentes y hemoptisis. Los proveedores de atención médica generalmente clasifican el tipo de bronquiectasia, según el daño a los bronquios/vías respiratorias, en:

• 
  
  
  
  • Cilíndrico (tubular)
  
  
  • Varicoso
  
  
  • Cístico
  
  
  
  

Epidemiología:

Las bronquiectasias generalmente son causadas por la presencia de enfermedades autoinmunes como la enfermedad celíaca, trastornos de inmunodeficiencia como el VIH o la diabetes, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y la deficiencia de alfa-1 antitripsina, entre otras enfermedades. Además, las bronquiectasias son causadas por infecciones recurrentes que pueden dañar las paredes de las vías respiratorias, como la tuberculosis, la tos ferina, la tos ferina y otras enfermedades.

Para saber cómo nuestro informe puede ayudarle a optimizar su negocio, Hablar con la analista

Según los datos publicados por la Iniciativa Global para la Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica (GOLD) en julio de 2024, se estima que la prevalencia global de bronquiectasias es de 1 millón de personas, siendo Estados Unidos uno de los países clave con una carga sustancial de pacientes. 400.000 personas. Algunos de los otros países con una carga sustancial de bronquiectasias incluyen el Reino Unido y Alemania. Según un estudio publicado por The Lancet en agosto de 2023, la prevalencia de bronquiectasias ha aumentado a nivel mundial en las últimas dos décadas.

Evaluación terapéutica:

El estándar de oro para el diagnóstico de bronquiectasias, según el Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido, es realizar una tomografía computarizada de alta resolución (TCAR), ya que captura una imagen muy detallada del interior del cuerpo, con los bronquios. /airways se delinean de manera muy clara y precisa. La administración de antibióticos para el tratamiento de las bronquiectasias se considera la base del tratamiento durante más de las últimas 4 décadas. Tras la valoración de la situación clínica del paciente se administran antibióticos parenterales, orales o en aerosol. A pesar de la importante carga para los pacientes asociada con la enfermedad, hasta la fecha no hay aprobaciones de comercialización por parte de las agencias reguladoras para esta afección. La mayoría de los medicamentos se utilizan de forma no autorizada para el tratamiento de esta afección.

Productos clave:

Algunas de las opciones aceptables de antibióticos para pacientes ambulatorios que padecen enfermedades leves o moderadas son trimetoprim-sulfametoxazol, amoxicilina, tetraciclina, macrólidos (como azitromicina o claritromicina), cefalosporinas de segunda generación o fluoroquinolonas. Para los pacientes que se consideran enfermos de moderados a graves, se administrarán antibióticos parenterales como aminoglucósidos (gentamicina, tobramicina), penicilina sintética antipseudomonas, una cefalosporina de tercera generación o una fluoroquinolona. En los últimos tiempos también se están administrando antibióticos en aerosol.

Principales actores en las bronquiectasias:

Para las bronquiectasias, hasta el momento, no existen medicamentos importantes aprobados. Por tanto, existe un gran vacío que pueden llenar los competidores potenciales. Sin embargo, por ahora, algunos de los principales actores de las bronquiectasias son los actores clave en el mercado de antibióticos, como Pfizer Inc, Abbott y GSK plc.

Descripción general del mercado de tratamiento de bronquiectasias:

El mercado del tratamiento de las bronquiectasias tiene un considerable potencial de crecimiento, ya que está completamente sin explotar en términos de aprobaciones y lanzamientos de terapias eficaces. Además, incluso en los mercados desarrollados como Estados Unidos, Europa y Japón, ha habido una clara falta de aprobaciones regulatorias. Además, ciertos impulsores del mercado, como la alta prevalencia de la enfermedad, las necesidades insatisfechas de los pacientes y los resultados favorables de los ensayos clínicos, impulsarán el potencial de crecimiento del mercado. Por lo tanto, varios competidores potenciales están mirando a este mercado para convertirse en la primera empresa con una aprobación regulatoria para las bronquiectasias.

Análisis de tuberías: 

Descripción general del oleoducto:

Para saber cómo nuestro informe puede ayudarle a optimizar su negocio, Hablar con la analista

En términos de la distribución de los candidatos en tramitación por fase de desarrollo clínico, una proporción abrumadora de los candidatos en tramitación, más del 75% pertenecen a las fases 1, 2 y 3.

Tubería por mecanismo de acción:

Hasta hace poco, el mercado del tratamiento de las bronquiectasias estaba estancado, ya que un número considerable de ensayos clínicos no arrojaron resultados positivos que pudieran conducir a la primera aprobación regulatoria en el mercado. Sin embargo, en junio de 2020, se revelaron resultados positivos del estudio WILLOW de fase 2 de Brensocatib para pacientes que padecen bronquiectasias por fibrosis no quística. Desde entonces, esto ha estimulado una mayor afluencia de candidatos en tramitación con mecanismos de acción novedosos:

• Inhibidor reversible de la dipeptidil peptidasa 1 (DPP1): Los fármacos con este mecanismo de acción, como el brensocatib de Insmed Incorporated, reducen sustancialmente la frecuencia y el riesgo de exacerbaciones de las bronquiectasias a las 24 semanas mediante la inhibición de la dipeptidil peptidasa I y la disminución de la activación de las serina proteasas de los neutrófilos.


• Inhibición de la alfa 1-proteinasa: En términos de fármacos con un nuevo mecanismo de acción, otro subconjunto de fármacos que se utilizan como terapia de aumento son los inhibidores de la alfa-1-proteinasa humana. Varios estudios han indicado que los inhibidores de la alfa-1-proteinasa disminuyen significativamente la frecuencia de las exacerbaciones y mejoran las condiciones clínicas de los pacientes con bronquiectasias y deficiencia de alfa-1-antitripsina.

Ducto Por Vía de Administración:

Uno de los candidatos clave en cartera que lidera el mercado en términos de su progreso en los ensayos clínicos es el fármaco candidato de Insmed Incorporated, brensocatib, que se administra por vía oral. Por lo tanto, existe una representación positiva de los fármacos candidatos en desarrollo que se administran por vía oral. 

Tubería por tipo de molécula:

Un número importante de actores que participan en los ensayos clínicos de las bronquiectasias ponen énfasis en el desarrollo de moléculas pequeñas, como Insmed Incorporated, Boehringer Ingelheim International GmbH. Sólo un número limitado de empresas, como Armata Pharmaceuticals, Inc. y CSL Behring, se dedican al desarrollo de productos biológicos para el tratamiento de las bronquiectasias.

Tubería, por empresa:

Algunos de los principales actores que participan en los ensayos clínicos de bronquiectasias son Insmed Incorporated, Boehringer Ingelheim International GmbH, Armata Pharmaceuticals, Inc., CSL Behring, CHIESI Farmaceutici S.p.A. y otras empresas destacadas.

Información sobre ensayos clínicos:

Ensayos clínicos en curso: Algunos de los candidatos clave en fase de ensayos clínicos son los siguientes:

Fase 1:

• CSL787: CSL Behring


• BI 1323495: Boehringer Ingelheim Internacional GmbH

Fase 2:

• AP-PA02: Armata Pharmaceuticals, Inc.


• CHF 6333: CHIESI Farmaceutici S.p.A.


• BI 1291583: Boehringer Ingelheim Internacional GmbH


• HSK31858: Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Fase 3:

• Brensocatib: Insmed Incorporated
  
  
  
  • Descripción del estudio: El estudio ASPEN (Evaluación de la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Brensocatib en participantes con bronquiectasias por fibrosis no quística) se está llevando a cabo para evaluar la eficacia de brensocatib a 10 mg y 25 mg, en comparación con el placebo. Esto se probará en función de la tasa de exacerbaciones pulmonares (EP) durante un período de 52 semanas. Este estudio se está realizando en todo el mundo y el tipo de estudio es intervencionista. El objetivo principal del ensayo clínico es el tratamiento y la asignación es aleatoria. El modelo intervencionista del estudio es de asignación paralela y el enmascaramiento es doble.
  
  
  
  


• CMS: COMPAÑÍA ZAMBÓN S.P.A.


• RHB-204: RedHill Biopharma Ltd.

Perspectivas de prueba futuras:

• Junio ​​de 2024: Los equipos de investigación del Freeman Hospital se convirtieron en los primeros del mundo en reclutar a un paciente para un ensayo clínico de bronquiectasias patrocinado por Sanofi.


• Abril de 2023: Insmed Incorporated anunció el cierre de la inscripción de pacientes adultos para el ensayo clínico ASPEN de brensocatib. Actualmente, la compañía está realizando ensayos clínicos para el estudio ASPEN en más de 460 sitios en 40 países de todo el mundo. Si bien la inscripción para pacientes adultos está actualmente cerrada, la empresa está reclutando pacientes adolescentes de 12 a menos de 18 años.

Panorama regulatorio:

• Aprobaciones de la FDA y la EMA: Hasta la fecha, ningún medicamento ha sido aprobado para las bronquiectasias, ni por la FDA de EE. UU. ni por la Agencia Europea de Medicamentos debido a la ausencia de evidencia clínica convincente para su aprobación. Sin embargo, en los últimos tiempos, ha habido demostraciones de resultados positivos para los pacientes en varios ensayos clínicos históricos, que pueden allanar el camino para la posible aprobación de un fármaco.


• Designaciones de medicamentos huérfanos: Según los datos publicados por Boehringer Ingelheim International GmbH, las bronquiectasias se consideraban inicialmente una enfermedad huérfana. Sin embargo, una mayor conciencia y mejoras en el diagnóstico clínico llevaron a tasas de prevalencia significativamente más altas de esta enfermedad. Por lo tanto, ya no se considera una enfermedad huérfana y no tiene designaciones de medicamento huérfano.


• Desafíos de autorización de mercado: Algunas de las razones que han obstaculizado a los jugadores a planear el lanzamiento de medicamentos para las bronquiectasias es la progresión de la enfermedad. La enfermedad se considera irreversible y las pautas actuales de tratamiento se basan en evidencia clínica limitada. Además, la falta de ensayos aleatorios de gran tamaño y cuestiones como los problemas en el reclutamiento de candidatos para los ensayos clínicos han provocado el fracaso de varios estudios. Todos estos parámetros han llevado a la falta de aprobación regulatoria por parte de cualquiera de las principales agencias. 

Alcance del informe

• Una evaluación exhaustiva de los productos en tramitación por áreas como la etapa de desarrollo; vía de administración; clase de droga; indicación; patrocinador; tipo de molécula y objetivo del fármaco


• Perfiles completos de los productos en tramitación con detalles como descripción general de la empresa; Descripción del Producto; estado de I+D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y vía de administración


• Descripción general de los productos en tramitación inactivos y descontinuados


• Información clave sobre la epidemiología de las afecciones tratadas con los productos en tramitación y descripción general del mercado actual o direccionable para los productos en tramitación.


• Resumen de los últimos acontecimientos; artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología del informe

• Todos los informes en tramitación se elaboran mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación documental creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.


• Las fuentes de investigación documental incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de empresas para inversores; libros blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones industriales; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, ResearchGate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrollar estrategias de crecimiento eficaces basadas en una visión global de la actividad de I+D y de los productos en desarrollo para las bronquiectasias.


• Identificar actores emergentes o competencia en el mercado basado en productos en desarrollo y desarrollar estrategias para contrarrestar el surgimiento de estos actores.


• Identificar el enfoque de los actores líderes en I+D en bronquiectasias


• Identificar empresas potenciales desde un punto de vista de asociación o adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I+D para diversificar el enfoque de I+D para impulsar el crecimiento del negocio.


• Analizar las razones detrás de los productos inactivos y descontinuados para realizar cambios en el enfoque de I+D si es necesario.