Tamaño del mercado del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), participación y análisis de la industria, por tratamiento (terapias moleculares, terapia con esteroides, medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE), otros), por canal de distribución (farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea) ) y Pronóstico Regional, 2024-2032

La distrofia muscular de Duchenne se refiere a un trastorno grave de una forma progresiva de distrofia muscular que afecta principalmente a los hombres, aunque en ciertos casos raros también hay incidencias en las mujeres. La distrofia muscular de Duchenne provoca una debilidad y pérdida progresiva, también conocida como atrofia, de los músculos esqueléticos y cardíacos. Algunos de los primeros síntomas del trastorno incluyen un retraso en la capacidad para pararse, caminar o sentarse y también dificultades para hablar. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), se estima que la distrofia muscular de Duchenne afecta a 1 de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo.

Uno de los impulsores clave del crecimiento del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne fue la aprobación de Eteplirsen en 2016. Además, en junio de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó la Solicitud de Nuevo Fármaco (sNDA) suplementaria para Emflaza (deflazacort) por PTC Therapeutics, Inc., ampliará su etiquetado para incluir a pacientes con distrofia muscular de Duchenne de edades comprendidas entre 2 y 5 años. Se prevé que esto, combinado con la sólida cartera de productos en fase de ensayos clínicos, impulse el crecimiento del mercado de tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Key Market Driver -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

Key Market Restraint -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

El factor que se espera que frene el crecimiento del mercado es el enorme precio asociado a los medicamentos. Por ejemplo, se espera que Eteplirsen (Exondys 51) cueste a los pacientes alrededor de 300.000 dólares estadounidenses por un ciclo de tratamiento y el costo del tratamiento puede llegar hasta 750.000 dólares estadounidenses al año.

Jugadores clave cubiertos:

Algunas de las principales empresas que están presentes en el mercado mundial de tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) son BioMarin, Bristol-Myers Squibb Company, FibroGen, Inc., Nobelpharma Co., Ltd., NIPPON SHINYAKU CO. LTD., Pfizer Inc. , SANTHERA PHARMACEUTICALS, Sarepta Therapeutics y Eli Lilly and Company y otros jugadores.

Información clave

• Prevalencia de distrofia muscular de Duchenne, por países/región clave, 2018


• Escenario regulatorio para países clave


• Avances en la investigación y el desarrollo de opciones de tratamiento para la DMD


• Costo anual del tratamiento, medicamentos clave  


• Avances en terapias genéticas y lanzamientos de nuevos productos, actores clave

Análisis Regional:

El mercado mundial de tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha segmentado en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Latina y Oriente Medio y África. América del Norte y Europa son actualmente los dos mercados más grandes para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y se espera que también representen una gran proporción del mercado en el período de pronóstico. La creciente incidencia de distrofia muscular de Duchenne, el aumento de la inversión en investigación y desarrollo de nuevas opciones de tratamiento y la sólida cartera de productos bajo análisis son los principales factores que se prevé impulsarán el mercado en estas regiones.

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En Asia Pacífico, se espera que Japón proporcione la mayor oportunidad de mercado. En 2017, Japón incluyó el medicamento candidato, DS-5141b, para la distrofia muscular de Duchenne en la lista SAKIGAKE del país, una designación que equivale al proceso de aprobación acelerada de la FDA de EE. UU. Los actores del mercado están tomando muchas iniciativas para impulsar el mercado de Oriente Medio y África del Norte. En 2019, CENTOGENE AG anunció una colaboración estratégica de un año de duración con Sarepta Therapeutics con el objetivo de aumentar el número de pacientes diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne en Medio Oriente y África del Norte.

Segmentación

Desarrollos clave de la industria

• En febrero de 2019 , un nuevo fármaco candidato en investigación, edasalonexent (CAT-1004), un inhibidor oral del inhibidor NF-κB, aprobó los ensayos clínicos de fase 1, que se llevaron a cabo en pacientes masculinos y el fármaco candidato mostró el potencial de retardar la progresión de la enfermedad.


•  En abril de 2019, PTC Therapeutics, Inc. anunció que su producto Translarna (ataluren) recibió la aprobación de comercialización de la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (ANVISA) bajo el procedimiento de enfermedades raras, para el tratamiento de niños ambulatorios de 5 años y mayores con distrofia muscular de Duchenne causada por un mutación sin sentido.


• En 2019, CENTOGENE AG anunció una colaboración estratégica de un año de duración con Sarepta Therapeutics con el objetivo de aumentar el número de pacientes diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne en Medio Oriente y África del Norte.


• En 2018, Sarepta Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aumentó la suspensión de su programa de terapia génica con microdistrofina.