Tamaño del mercado de tratamiento de la enfermedad de Fabrys, participación y tendencia global por tratamiento (terapia de reemplazo enzimático (ERT), terapia de reducción de sustrato (SRT), tratamiento con acompañantes, otros), por vía de administración (oral, intravenosa, otros) y pronóstico regional, 2024- 2032

La enfermedad de Fabry es un raro trastorno de almacenamiento lisosomal ligado al cromosoma X con una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa que conduce a una disfunción orgánica progresiva. La enfermedad de Fabry se debe a la acumulación anormal de una materia grasa específica llamada globotriaosilceramida en múltiples tejidos del cuerpo, incluidos la piel, los ojos, el cerebro, los riñones, el sistema gastrointestinal, el corazón y el sistema nervioso central.

Según la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU., se estima que la enfermedad de Fabry afecta a 1 de cada 40.000 a 60.000 hombres. Los pacientes con enfermedad de Fabry sufren dolores intensos en las extremidades, trastornos cardíacos, insuficiencia renal, síntomas gastrointestinales incapacitantes y accidentes cerebrovasculares.

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La creciente prevalencia de las enfermedades de Fabry, junto con una mayor adopción de terapias novedosas, como el tratamiento con acompañantes, es uno de los principales factores impulsores del crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Fabry. Además, se prevé que las amplias actividades de I+D y la posible aprobación de productos prometedores, incluidas terapias de reemplazo de enzimas y terapias de reducción de sustratos, intensifiquen el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Fabry durante el período de pronóstico.

Los efectos secundarios asociados con las opciones de tratamiento y la falta de recursos de diagnóstico en los países emergentes, lo que lleva a una menor tasa de diagnóstico en estos países, son algunos de los factores que frenan el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Fabry.

Jugadores clave cubiertos

Algunas de las principales empresas que están presentes en el mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Fabry son Genzyme Corporation, Shire, Amicus Therapeutics, Inc., ISU ABXIS, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Protalix, Idorsia Pharmaceuticals Ltd, AVROBIO, Inc., Biosidus S.A., Neuraltus Pharmaceuticals, Inc., y otros.

SEGMENTACIÓN 

En 2018, entre los tratamientos, la terapia de reemplazo enzimático dominó el mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Fabry debido a las ventas masivas de Fabrazyme y Replagal y a las aprobaciones de candidatos prometedores en proceso. Se proyecta que este segmento crecerá a una CAGR comparativamente más alta durante el período de pronóstico.

Información clave

• Enfermedad de Fabry por países clave


• Avances en la investigación y el desarrollo de opciones de tratamiento


• Análisis de canalización


• Desarrollos recientes de la industria, como asociaciones, fusiones y adquisiciones

Análisis Regional

América del Norte dominó el mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Fabry en 2018. La creciente adopción de terapias novedosas y políticas de reembolso favorables son algunos de los factores que impulsan el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Fabry en la región. Además, se prevé que las políticas gubernamentales favorables que alientan a las compañías farmacéuticas a aumentar las inversiones en investigación y desarrollo en el campo de las enfermedades raras impulsarán el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Fabry en América del Norte.

Desarrollos clave de la industria

• En agosto de 2018, Amicus Therapeutics recibió la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para las cápsulas de 123 mg de Galafold (migalastat). Galafold es un medicamento oral de precisión para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry.
• En julio de 2018, CHIESI Farmaceutici S.p.A. recibió los derechos de desarrollo y venta de la terapia en todos los países fuera de EE. UU. para PRX-102, una terapia en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Fabry de Protalix Biotherapeutics.