Revisión del proyecto de leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe), 2019

La leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe) es un raro trastorno genético autosómico recesivo causado por una enzima lisosomal, la galactosilceramidasa, que provoca una afección neurológica grave debido a la pérdida de mielina en el sistema nervioso. La enfermedad también se caracteriza por la detección de células anormales en el cerebro conocidas como células globoides que tienen más de un núcleo. La forma infantil más común de la enfermedad de Krabbe comienza a la edad de un año y muestra síntomas como irritabilidad, debilidad muscular, ceguera, sordera, episodios de fiebre, postura rígida y retraso en el desarrollo físico y mental.

Actualmente, no existe un tratamiento específico para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe). La mayoría de los tratamientos para la enfermedad de Krabbe son de apoyo. Sin embargo, se ha descubierto que el trasplante de células madre hematopoyéticas es una terapia eficaz en pacientes que han sido diagnosticados antes o en el momento del nacimiento. Además, se está investigando clínicamente el desarrollo de un nuevo biomarcador basado en EM para la detección temprana y sensible de la enfermedad de Krabbe en la sangre.

Debido a la creciente prevalencia de la enfermedad, muchas empresas farmacéuticas e institutos de investigación se están centrando en estudiar y desarrollar nuevas terapias para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe). Por ejemplo; MGTA-456, que está siendo estudiado por Magenta Therapeutics, se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 2 para el estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de MGTA-456 para el tratamiento de pacientes con leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe).

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En la actualidad, alrededor del 64% de los candidatos en desarrollo para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe) se encuentran en el estudio clínico de fase 2. La mayoría de los estudios están patrocinados por universidades académicas y de investigación.

Descripción del informe

El informe sobre "Leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe) - Revisión de la línea de producción, 2019" proporciona una descripción general completa de los medicamentos que se encuentran en proceso de investigación y desarrollo por indicación o molécula para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe). El informe proporciona un análisis exhaustivo de la distribución de los productos en tramitación por etapa de ensayo clínico, indicación, empresa, área de terapia y detalles como etapa de ensayo clínico, patrocinador y descripción de cada producto en tramitación. En el informe se incluyen productos en etapa preclínica y clínica junto con candidatos en proceso inactivos y descontinuados. El informe también cubre información adicional, como la descripción general de la epidemiología y el escenario actual del mercado para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe).

El informe sobre 'Leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe) – Revisión de la cartera de proyectos, 2019', que se elabora siguiendo una sólida metodología de investigación que incluye entrevistas primarias e investigación documental, proporciona una descripción completa de la actividad de I+D y los productos en cartera para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificación de actores emergentes.

Alcance del informe

• Evaluación exhaustiva de los productos en tramitación por áreas como etapa de desarrollo; vía de administración; clase de droga; indicación; patrocinador; tipo de molécula y objetivo del fármaco


• Perfiles completos de los productos en tramitación con detalles como descripción general de la empresa; Descripción del Producto; estado de I+D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y vía de administración


• Descripción general de los productos en tramitación inactivos y descontinuados


• Información clave en relación con la epidemiología de las afecciones tratadas con los productos en tramitación y descripción general del mercado actual o direccionable para los productos en tramitación.


• Resumen de los últimos acontecimientos; artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología del informe

• Todos los informes en tramitación se elaboran mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación documental creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.


• Las fuentes de investigación documental incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de empresas para inversores; libros blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones industriales; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, ResearchGate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrollar estrategias de crecimiento efectivas basadas en una descripción integral de la actividad de I+D y los productos en desarrollo para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe)


• Identificar actores emergentes o competencia en el mercado basado en productos en desarrollo y desarrollar estrategias para contrarrestar el surgimiento de estos actores.


• Identificar el enfoque de los actores líderes en relación con la I+D para la leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe)


• Identificar empresas potenciales desde un punto de vista de asociación o adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I+D para diversificar el enfoque de I+D para impulsar el crecimiento del negocio.


• Analizar las razones detrás de los productos inactivos y descontinuados para realizar cambios en el enfoque de I+D si es necesario.