Tamaño del mercado de tratamiento del síndrome de Morquio, participación y tendencia global por tratamiento (terapia de reemplazo enzimático), por tipo de enfermedad (Morquio A, Morquio B), por canal de distribución (farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea), pronóstico regional, 2024-2032
INFORMACIÓN CLAVE SOBRE EL MERCADO
El síndrome de Morquio, también conocido como MPS IV y mucopolisacaridosis IV, se refiere a un trastorno metabólico hereditario poco común o un defecto congénito que afecta principalmente al esqueleto. La aprobación de la FDA de VIMIZIM (elosulfasa alfa), el primer y único tratamiento específico para pacientes con esta condición genética ultra rara, estableció firmemente la posición de BioMarin como actor líder en el mercado para el tratamiento de enfermedades MPS.
Además de las recientes aprobaciones regulatorias, ha habido una creciente actividad en I+D para el tratamiento del síndrome de Morquio, como lo demuestra la mayor inclusión del trastorno en las carteras clínicas de los principales actores del mercado. Por ejemplo, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tiene un estudio de fase 3 en curso para el síndrome de Morquio, Shire tiene un ensayo clínico en curso para pacientes pediátricos que padecen el síndrome y ArmaGen, Inc. también tiene un medicamento (AGT-181) en ensayos clínicos. . Esto, combinado con una mayor conciencia sobre la enfermedad, también está impulsando el crecimiento del mercado de tratamiento del síndrome de Morquio.
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Se prevé que el crecimiento en el número de productos en las etapas preliminar y avanzada de I+D, junto con el enfoque en el tratamiento de enfermedades raras, impulsará el crecimiento en el mercado del tratamiento del síndrome de Morquio a un ritmo considerablemente rápido. Con la reciente aprobación de la elosulfasa alfa (VIMIZIM), se espera que se impulse el mercado de una serie de productos actualmente en las carteras de varias compañías y se puede anticipar que se someterán a aprobaciones regulatorias para su comercialización, si tienen resultados favorables en los ensayos clínicos.
El factor que se espera que limite el crecimiento del mercado es el enorme precio asociado a los productos para el tratamiento del síndrome de Morquio. Por ejemplo, se espera que VIMIZIM cueste a los pacientes alrededor de 380.000 dólares, que se estima es el costo anual del producto. Otros factores que pueden limitar el crecimiento del mercado son la falta de conciencia en los mercados emergentes y los obstáculos regulatorios y clínicos.
Jugadores clave cubiertos
Algunas de las principales empresas que están presentes en el mercado mundial de tratamiento del síndrome de Morquio son BioMarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, ArmaGen y GREEN CROSS CORP, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. ., y otros jugadores.
SEGMENTACIÓN
SEGMENTACIÓN | DETALLES |
Por tratamiento | · Terapia de reemplazo enzimático · Otros |
Por tipo de enfermedad | · Morquio A. · Morquio B |
Por canal de distribución | · Farmacias Hospitalarias · Farmacias minoristas · Farmacias online · Otros |
Por geografía | · América del Norte (EE.UU. y Canadá) · Europa (Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, España, Escandinavia y Resto de Europa) · Asia Pacífico (Japón, China, India, Australia, Sudeste Asiático y Resto de Asia Pacífico) · Latinoamérica (Brasil, México y Resto de Latinoamérica) · Medio Oriente y África (Sudáfrica, CCG y resto de Medio Oriente y África) |
En la actualidad, la terapia de reemplazo enzimático representa la mayor proporción del mercado y se espera que la tendencia se mantenga igual durante el período de pronóstico debido a la aprobación de elosulfasa alfa, la única opción de tratamiento aprobada por la FDA, es una terapia de reemplazo enzimático.
Información clave
- Prevalencia del síndrome de Morquio por países clave
- Avances en la investigación y el desarrollo de opciones de tratamiento.
- Resumen de los avances en nuevas terapias
- Análisis de precios por países clave
- Análisis de tuberías
- Escenario regulatorio por países clave
- Lanzamientos de nuevos productos
Análisis Regional
El mercado global de Tratamiento del síndrome de Morquio se ha segmentado en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Latina y Oriente Medio y África. América del Norte, seguida de Europa, son los dos mercados más grandes para el tratamiento del síndrome de Morquio en la actualidad y se espera que también representen una gran proporción del mercado en el período de pronóstico. El primer y único tratamiento para el síndrome de Morquio del mundo, VIMIZIM, recibió aprobación de comercialización en EE. UU. y Europa en 2014 y, hasta la fecha, es el único tratamiento específico para el síndrome de Morquio aprobado por las autoridades reguladoras. En la región de Asia Pacífico, se espera que Japón brinde la mayor oportunidad de mercado. Esto se debió principalmente a la aprobación y adopción temprana de VIMIZIM como opción de tratamiento para el síndrome de Morquio.
Desarrollos clave de la industria
- En 2014, la oferta de productos VIMIZIM (elosulfasa alfa) de Bio Marin fue aprobada como la única opción de tratamiento para el síndrome de Morquio en varias agencias reguladoras en EE. UU., Europa y Japón.
- En 2017, Sangamo Therapeutics Inc., que tiene el candidato a terapia génica (SB-913) en su línea clínica, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA.
- A otro medicamento de Sangamo, el SB-318, también se le otorgó el estatus de medicamento huérfano por parte de la FDA de EE. UU.
- En curso
- 2023
- 2019-2022
