Tamaño del mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe, participación y tendencia global por tratamiento (terapia de reemplazo enzimático (ERT), terapia de reducción de sustrato (SRT), terapia de reemplazo avanzada con acompañante (CART), otros), por vía de administración (oral, intravenosa, otros) , por canal de distribución (farmacias hospitalarias y clínicas, farmacias minoristas, farmacias en línea, otros) y pronóstico regional, 2024-2032

La enfermedad de Pompe es un trastorno hereditario causado por la acumulación de un azúcar complejo llamado glucógeno en las células del cuerpo. La enfermedad de Pompe es un trastorno autosómico recesivo por almacenamiento de glucógeno causado por la deficiencia de la enzima lisosomal α-glucosidasa ácida (GAA). La acumulación de glucógeno en órganos y tejidos específicos, especialmente en los músculos, perjudica su capacidad para funcionar con normalidad. La enfermedad de Pompe se ha clasificado en tres tipos diferentes según su momento de aparición y su gravedad.

Aproximadamente el 20% de los pacientes con enfermedad de Pompe tienen la forma infantil o de inicio temprano de la enfermedad, y la forma más común de la enfermedad se conoce como forma juvenil o de inicio en la edad adulta, y se informa en el 80% de los pacientes que padecen la enfermedad de Pompe. La afección afecta principalmente al músculo cardíaco y esquelético y se manifiesta como miocardiopatía, dificultad respiratoria progresiva y atrofia de los músculos esqueléticos.

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La creciente prevalencia de la enfermedad de Pompe y el desarrollo de infraestructura sanitaria, especialmente en los países emergentes, son algunos de los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Pompe. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras, Inc., la incidencia generalmente se sitúa en aproximadamente 1 de cada 40.000 nacimientos en los Estados Unidos.

El aumento de la inversión en investigación y desarrollo en terapia génica y terapias de reemplazo enzimático son algunos de los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe. La mayor adopción y demanda de la terapia de reemplazo enzimático (ERT) es uno de los principales factores que se prevé impulsará el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Pompe.

La mala respuesta de los músculos esqueléticos al tratamiento con alglucosidasa alfa y las políticas de reembolso inadecuadas son algunos de los factores que frenan el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Pompe.

Jugadores clave cubiertos

Algunas de las principales empresas que están presentes en el mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Pompe son Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. y otros. 

SEGMENTACIÓN 

En 2018, entre los tratamientos, la terapia de reemplazo enzimático (TRE) dominó el mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Pompe debido a la gran demanda y a que la terapia es la única terapia a largo plazo disponible para el tratamiento de la enfermedad de Pompe en la actualidad.

Información clave

• Prevalencia de la enfermedad de Pompe por países clave


• Descripción general del desarrollo de la terapia de reemplazo enzimático (ERT) y la terapia génica.


• Lanzamientos de nuevos productos, actores clave del mercado


• Análisis de tuberías


• Desarrollos recientes de la industria, como asociaciones, fusiones y adquisiciones

Análisis Regional

América del Norte dominó el mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Pompe en 2018. La creciente prevalencia de la enfermedad de Pompe en la región y el aumento del gasto sanitario son algunos de los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe. Según los Institutos Nacionales de Salud de la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU., la prevalencia de la enfermedad de Pompe es aproximadamente de 1 entre 28.000 en los Estados Unidos. Se prevé que Asia Pacífico crezca a una tasa compuesta anual significativa debido a la mayor conciencia entre los pacientes sobre los trastornos raros y las mejores instalaciones de atención médica en los países asiáticos.

Desarrollos clave de la industria

• En febrero de 2019, Amicus Therapeutics, Inc. recibió la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para la designación de terapia innovadora (“BTD”) para AT-GAA para el tratamiento de la enfermedad de Pompe de aparición tardía. AT-GAA es un nuevo modelo de tratamiento que consiste en ATB200, una enzima alfa-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) con estructuras de carbohidratos optimizadas, coadministrada con AT2221, una chaperona farmacológica.


• En abril de 2018, la Universidad de Duke y el Sistema de Salud de la Universidad de Duke anunciaron el inicio de los ensayos clínicos para la terapia genética de la enfermedad de Pompe. Actualmente, los investigadores están examinando a adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía como ensayo clínico de fase I para probar la seguridad del tratamiento en 20 personas con la afección.