Tamaño del mercado de tratamiento de mucopolisacaridosis, participación y análisis de la industria, por tratamiento (terapia de reemplazo enzimático (ERT) y otros), por tipo de enfermedad (mucopolisacaridosis tipo I, mucopolisacaridosis tipo II, mucopolisacaridosis tipo IV A, mucopolisacaridosis tipo VI y otros), por Vía de administración (intravenosa e intracerebroventricular (ICV)), por usuario final (hospitales, Clínicas de Especialidades, y Otros) y Pronóstico Regional, 2019-2032

El tamaño del mercado mundial de tratamiento de mucopolisacaridosis se situó en 1.980 millones de dólares en 2018 y se prevé que alcance los 7.960 millones de dólares en 2032, exhibiendo una tasa compuesta anual del 10,4% durante el período previsto. América del Norte dominó el mercado global con una participación del 51,48% en 2018.

MPS, también conocida como mucopolisacaridosis, se refiere a un grupo de trastornos metabólicos raros y clave causados ​​por la ausencia, deficiencia o mal funcionamiento de enzimas lisosomales llamadas glicosaminoglicanos (GAG). Esta incapacidad para reducir completamente el azúcar conduce a la acumulación anormal de ciertos compuestos como el dermatán sulfato, el heparán sulfato y el queratán sulfato, que interfieren con la función celular normal del cuerpo. Uno de los síntomas característicos de MPS es la presencia de síntomas neurológicos graves que están presentes en varios tipos de MPS, como el síndrome de Hunter y el síndrome de Sanfilippo, y varias empresas en etapa clínica están involucradas en la I+D de nuevas terapias para el tratamiento de estos síntomas. .

TENDENCIAS DEL MERCADO

Incrementar la I+D de enfermedades raras para impulsar el crecimiento del mercado

La tendencia de mercado presente en el mercado de tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) es el número cada vez mayor de candidatos en cartera de las principales empresas en el área terapéutica de enfermedades raras o huérfanas. Dado que la mucopolisacaridosis se considera un grupo de enfermedades huérfanas potencialmente graves, algunas empresas biofarmacéuticas destacadas en etapa clínica, como ArmaGen y REGENXBIO Inc., participan en ensayos clínicos de nuevas terapias. Este aumento de iniciativas en el desarrollo de terapias para enfermedades raras se debe al hecho de que el desarrollo de medicamentos de gran éxito es más posible en estas enfermedades raras en comparación con las carteras farmacéuticas convencionales. Otro factor que impulsa esta tendencia es que las compañías farmacéuticas tienen el mandato de realizar estudios de resultados más amplios para medicamentos o terapias convencionales. Esto es aplicable a terapias para tratar enfermedades como enfermedades cardíacas y diabetes en comparación con trastornos raros como los diversos tipos de enfermedades de mucopolisacaridosis. Se prevé que esto impulse aún más positivamente el crecimiento del mercado de tratamiento de mucopolisacaridosis durante el período de pronóstico.

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IMPULSORES DEL MERCADO

Necesidad de terapias avanzadas debido a necesidades clínicas insatisfechas y mejores resultados de tratamiento para impulsar el crecimiento del mercado

La falta de presencia de una amplia gama de terapias para los pacientes, lo que ha llevado a la creación del monopolio de un tipo de terapia, la terapia de reemplazo enzimático, es el impulsor más crítico para el crecimiento del mercado. Por ejemplo, para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter), Elaprase es la terapia de reemplazo enzimático (TRE) más comúnmente utilizada. Esta ERT es una opción terapéutica prohibitivamente costosa y, a menudo, los pacientes de países en desarrollo no pueden acceder fácilmente a esta terapéutica debido a limitaciones de costos. Otras terapias para el tratamiento de MPS incluyen Vimizim (elosulfasa alfa), que se administra para el tratamiento de MPS IV A (síndrome de Morquio) y que en el momento de su lanzamiento al mercado se estima que costará US$ 380.000 por el tratamiento anual del trastorno. Por lo tanto, debido a los costos de seis cifras de la mayoría de las terapias de reemplazo enzimático (TRE), los pacientes en los países emergentes como la India a menudo no pueden permitirse estas terapias a pesar de las crecientes iniciativas para mejorar el acceso de varios gobiernos. Se prevé que los lanzamientos previstos de alternativas más baratas y terapias avanzadas impulsen el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de MPS durante el período de previsión.

Otro factor determinante es la creciente necesidad de terapias avanzadas debido a necesidades clínicas insatisfechas y mejores resultados de tratamiento. Durante el período actual, las terapias como Elaprase y ALDURAZYME no son capaces de cruzar la barrera hematoencefálica, un requisito clave para el tratamiento eficaz del trastorno. Por lo tanto, estas terapias no pueden abordar adecuadamente los síntomas y complicaciones neurológicas de los pacientes de mucopolisacaridosis (MPS), que se ven más gravemente afectados. Por ejemplo, en los pacientes con síndrome de Hunter con los síntomas más graves, que afecta aproximadamente a dos tercios de la población total de pacientes, los síntomas neurológicos son gravemente incapacitantes. Las terapias utilizadas actualmente no son capaces de tratar los síntomas neurológicos, por lo que una proporción significativa de la población sigue necesitando un tratamiento adecuado. Se prevé que esto impulse la demanda de terapias eficaces que ayuden en el tratamiento de todo tipo de síntomas de la mucopolisacaridosis e impulsen el crecimiento del tamaño del mercado de tratamiento de MPS durante el período de pronóstico.

Número creciente de candidatos a etapa clínica en las líneas de investigación y desarrollo de los principales actores para impulsar el mercado

Existe un número significativo de candidatos en desarrollo para el desarrollo de terapias avanzadas para un número cada vez mayor de trastornos raros y los diversos tipos de mucopolisacaridosis son uno de los grupos de enfermedades clave para estas empresas debido a la gravedad de la enfermedad. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) (NORD), se estima que la prevalencia de todos los tipos de enfermedades de mucopolisacaridosis es de 1 en 25.000 nacimientos. En abril de 2019, se informó que en Japón, se estimaba que 150 personas padecían mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter). Estos factores determinantes están conduciendo aún más a la presencia de candidatos destacados e importantes en tramitación. ArmaGen, Denali Therapeutics y REGENXBIO Inc. tienen candidatos en proceso para los distintos tipos de MPS en diversas etapas de ensayos clínicos. Se prevé que los factores anteriores combinados con la necesidad de terapias avanzadas impulsen la demanda de estas terapias y estimulen el crecimiento del mercado de MPS. 

RESTRICCIÓN DEL MERCADO

Terapéuticas de alto costo combinadas con peores tasas de diagnóstico y bajas tasas de tratamiento en los países emergentes para restringir el mercado

En los últimos tiempos, a nivel mundial debido a la sofisticación en el diagnóstico, hay una mayor prevalencia de MPS en varios países que incluyen regiones emergentes como Asia; existen ciertos factores que están restringiendo el uso generalizado de estas terapias. Debido a los altos costos asociados con las terapias de reemplazo enzimático (TRE), que es el tratamiento principal para MPS, uno de los principales factores que limitan el crecimiento del mercado son los bajos niveles de tasas de tratamiento en los países emergentes. Esto limita gravemente el número de pacientes sometidos a tratamiento, y una proporción significativa de los pacientes con MPS se quedan sin tratamiento debido a su incapacidad para costearlo. A menudo, estas terapias no están disponibles para los pacientes en los países en desarrollo debido a la falta de conocimiento y también de opciones para el pago de estas terapias. Los gobiernos de estos países a menudo no tienen la conciencia adecuada sobre estas enfermedades y no las reembolsan adecuadamente. Otro factor limitante clave son los retrasos asociados con el diagnóstico de mucopolisacaridosis. Un estudio publicado en 2018, en el Orphanet Journal of Rare Diseases, indicó que no se logra acortar el retraso diagnóstico en las dos enfermedades ultrahuérfanas de la mucopolisacaridosis tipo I y la mucopolisacaridosis tipo III. Se espera que factores como tales limiten aún más el crecimiento del mercado.

SEGMENTACIÓN

Por análisis de tratamiento

Se espera que la terapia de reemplazo enzimático (ERT) domine el mercado global

Según el tratamiento, el mercado global se segmenta en terapia de reemplazo enzimático (TRE) y otras. El tratamiento principal para los trastornos por almacenamiento lisosomal, un grupo de trastornos al que pertenece la MPS, es la terapia de reemplazo enzimático (TRE). Estas terapias de reemplazo de enzimas tienen como objetivo reemplazar o generar la enzima faltante o deficiente en el cuerpo, debido a la cual se produce la mucopolisacaridosis. Por lo tanto, el segmento de terapia de reemplazo enzimático (ERT) dominó la cuota de mercado del tratamiento de mucopolisacaridosis en 2018. La única terapia importante aprobada por las agencias reguladoras a nivel mundial para el tratamiento de MPS es la terapia de reemplazo enzimático (ERT). Por ejemplo, en el caso de la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter), los únicos dos productos aprobados son Elaprase y Hunterase, ambos TRE y han sido fundamentales para el dominio de este segmento en el mercado global.

Se prevé que el segmento de otros crezca a una tasa compuesta anual comparativamente más fuerte. Se prevé que el crecimiento del mercado del tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) durante el período previsto será impulsado por el creciente número de ensayos clínicos que implican el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Además del trasplante de células madre, varias empresas biofarmacéuticas destacadas en etapa clínica están realizando ensayos sobre terapia génica, incluida Sangamo Therapeutics, que tiene un candidato en desarrollo para el síndrome de Hunter.

Por análisis de tipo de enfermedad

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MPS II (síndrome de Hunter) dominará el tipo de enfermedad debido a la presencia de productos clave

En términos de tipo de enfermedad, el mercado se segmenta en mucopolisacaridosis tipo I también conocida como síndrome de Hurler/síndrome de Hurler-Scheie/síndrome de Scheie, mucopolisacaridosis tipo II también conocida como síndrome de Hunter, mucopolisacaridosis tipo IV A también conocida como síndrome de Morquio A, mucopolisacaridosis tipo VI también conocido como síndrome de Maroteaux-Lamy y otros. Se espera que la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter) domine el mercado debido a la presencia de productos clave como Hunterase y Elaprase. Ambos productos representan una parte importante de la cuota de ingresos del mercado. Los otros segmentos en el mercado global de tratamiento de mucopolisacaridosis que incluyen mucopolisacaridosis tipo I, mucopolisacaridosis tipo IV A y mucopolisacaridosis tipo VI, todos los cuales tienen ofertas de productos clave atribuibles a ellos. Se prevé que estos factores impulsen el mercado durante el período de pronóstico.

El segmento de otros incluye la mucopolisacaridosis tipo VII (síndrome de Sly), cuya oferta de productos MEPSEVII (vestronidasa alfa-vjbk) se prevé que registre una fuerte tasa de crecimiento durante el período previsto. Se espera que la creciente prevalencia de los tipos de mucopolisacaridosis, junto con la introducción de los principales productos de terapia de reemplazo enzimático (ERT) en el mercado, impulsen el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico.

Análisis por vía de administración

Presencia de terapias importantes en forma intravenosa para ayudar al dominio del segmento

En cuanto a la vía de administración, el mercado se segmenta en intravenosa e intracerebroventricular (ICV). Se prevé que el tipo intravenoso represente la mayor parte de los ingresos del segmento de vía de administración, porque la mayoría de las terapias para el tratamiento de MPS deben administrarse únicamente mediante inyecciones intravenosas. Por ejemplo, el más destacado terapéutico para el síndrome de Hunter , Elaprase se administra por vía intravenosa. La terapéutica intravenosa tiene un monopolio sobre el mercado del tratamiento de la mucopolisacaridosis y se prevé que mantenga el control sobre su cuota de mercado en el período previsto.

El único otro terapéutico aprobado que no es en forma intravenosa y la vía de administración es intracerebroventricular (ICV) es Hunterase. Se espera que las crecientes aprobaciones en otros países de estos tratamientos, junto con la introducción anticipada en otros países de todo el mundo, impulsen el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico.

Por análisis del usuario final

Mayor necesidad de administración de terapias en hospitales para permitir el dominio del segmento

Según el usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, clínicas especializadas y otros. El factor clave que contribuye al predominio del segmento de hospitales es que las terapias utilizadas en el tratamiento de MPS a menudo pueden ser administradas por profesionales médicos capacitados que pueden administrar estas terapias en entornos como hospitales con atención y pautas adecuadas. Esto permite el cumplimiento adecuado de las pautas de tratamiento de MPS y la administración de terapias críticas que deben administrarse por vía intravenosa, en un ambiente seguro para controlar el mayor riesgo de infecciones en el lugar de la infusión.

El creciente número de clínicas especializadas, debido a la creciente necesidad de atención especializada de mayor grado para el tratamiento y manejo de varios tipos de pacientes con mucopolisacaridosis (MPS), son algunos de los principales factores responsables del período de pronóstico de dominio de este segmento.  Además, varias de estas clínicas especializadas tienen su sede en países desarrollados, lo que da como resultado una fuerte participación en los ingresos del mercado. Además, también se prevé que las crecientes iniciativas gubernamentales, como la iniciativa del gobierno brasileño para el establecimiento de pautas de tratamiento, contribuyan al crecimiento del segmento.

ANÁLISIS REGIONAL

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El tamaño del mercado de tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) en América del Norte ascendió a 1.019,4 millones de dólares en 2018. Algunas de las características de este mercado son tasas más altas de diagnóstico y tratamiento para una serie de trastornos raros, junto con políticas de reembolso adecuadas para estas terapias. Estos factores, junto con una mayor conciencia entre la población de pacientes sobre opciones de tratamiento avanzadas, una mayor sofisticación diagnóstica, la presencia de ensayos clínicos importantes y la presencia de importantes compañías biofarmacéuticas en etapa clínica como sus candidatos en desarrollo, son responsables de la mayor participación de la región en el mundo. mercado. Se prevé que el mercado en Europa represente la segunda mayor participación en los ingresos durante el período previsto. Se prevé que la presencia de productos clave en la región, como Elaprase y ALDURAZYME, impulse la demanda de tratamiento de MPS en Europa durante 2019-2026. Se proyecta que Asia-Pacífico registre la CAGR más alta durante el período de pronóstico. Se prevé que el lanzamiento anticipado de algunas terapias como Hunterase en Japón en Asia Pacífico, los próximos lanzamientos de productos en la región debido al aumento de las solicitudes regulatorias para aprobaciones y la presencia de una fuerte base de población potencial de pacientes en la región impulsarán la mucopolisacaridosis. (MPS) crecimiento del mercado de tratamiento en Asia Pacífico durante el período de pronóstico. El resto del mercado mundial se compone de América Latina, Oriente Medio y África y actualmente se encuentra en una etapa incipiente. Sin embargo, se prevé que el desarrollo de la infraestructura sanitaria en estas regiones, el aumento de las iniciativas gubernamentales y la creciente conciencia sobre los trastornos raros impulsen la demanda del mercado de tratamiento de la mucopolisacaridosis durante el período previsto.

JUGADORES CLAVE DE LA INDUSTRIA

Ofertas de productos clave y enfoque principal en la mucopolisacaridosis de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) y BioMarin, para impulsar a la empresa a una posición de liderazgo

El panorama competitivo del mercado de tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) representa un panorama competitivo dominado por unos pocos actores clave. Shire (ahora propiedad de Takeda Pharmaceutical Company Limited), cuyo destacado producto, Elaprase, genera una fuerte participación en los ingresos, y BioMarin son algunos de los actores clave del mercado. Por ejemplo, la oferta de productos de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) de Elaprase (idursulfasa), su eficiencia en términos de resultados de tratamiento y también su carácter indispensable en el tratamiento de MPS II, son factores destacados responsables del dominio de la empresa en el sector de la mucopolisacaridosis. tratamiento. BioMarin tiene las ofertas de productos clave de ALDURAZYME, VIMIZIM y NAGLAZYME en su cartera de productos, que cubren tres tipos de mucopolisacaridosis.

Sin embargo, ArmaGen y REGENXBIO Inc. son algunas de las compañías biofarmacéuticas en etapa clínica destacadas que han ingresado a los ensayos clínicos con sus posibles fármacos candidatos. Se prevé que esto tendrá un impacto positivo en el mercado global, ya que estas empresas están preparadas para ganar participación de mercado durante el período previsto a través de aprobaciones regulatorias clave.

LISTA DE EMPRESAS CLAVE PERFILADAS:

• Comarca (Takeda Pharmaceutical Company Limited)


• Terapéutica Denali


• ArmaGen


• REGENXBIO Inc.


• Terapéutica Sangamo


• biomarín


• lisogeno


• Abeona Therapeutics Inc.


• Farmacéutica Ultragenyx


• Corporación Genzyme


• Otros

DESARROLLOS CLAVE DE LA INDUSTRIA:

• febrero 2020 – Lysogene, una empresa biofarmacéutica clave en etapa clínica, recibió la designación de vía rápida de la FDA para el candidato en desarrollo de terapia génica LYS-SAF302 en MPS IIIA, también conocida como síndrome de Sanfilippo.


• Abril 2019 – Abeona Therapeutics, un líder integrado clave en el desarrollo de terapias celulares y génicas, recibió la designación Fast Track de la FDA para su candidato en desarrollo de ABO-101 para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo B o MPS IIIB.


• agosto 2018 – Ultragenyx anunció la aprobación de Mepsevii (vestronidasa alfa) en Europa para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII, también conocida como síndrome de Sly.

COBERTURA DEL INFORME

Una representación infográfica de Mucopolysaccharidosis Treatment Market

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El informe de mercado de tratamiento de mucopolisacaridosis proporciona un análisis detallado del mercado y se centra en aspectos clave como la prevalencia de tipos clave de mucopolisacaridosis, por regiones clave (2018), análisis de tuberías, desarrollos clave de la industria, escenario regulatorio, por regiones clave, descripción general de tratamientos emergentes. para mucopolisacaridosis y escenario de reembolso, por regiones clave. Además de esto, el informe ofrece información sobre las tendencias del mercado y destaca desarrollos clave de la industria. Además de los factores antes mencionados, el informe abarca varios factores que han contribuido al crecimiento del mercado en los últimos años.

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