Bronchectasie : examen du pipeline, 2024

Region :Global | Numéro du rapport : FBI101258

INFORMATIONS CLÉS SUR LE MARCHÉ

La bronchectasie fait référence à une maladie pulmonaire chronique rare, dans laquelle les parois des bronches (voies respiratoires) sont élargies et épaissies à cause d'une infection et d'une inflammation. Il est entendu que le diagnostic et le traitement précoces de cette maladie sont d’une importance capitale pour prévenir d’autres dommages aux poumons. Certains des symptômes indiquant une bronchectasie sont une toux accompagnée de quantités importantes de mucus et de pus, une dyspnée, une respiration sifflante, un rhume persistant et une hémoptysie. Les prestataires de soins classent généralement le type de bronchectasie, en fonction des dommages causés aux bronches/voies respiratoires, en :

- Cylindrique (tubulaire)
- Variqueux
- Cystique

Épidémiologie:

La bronchectasie est généralement causée par la présence de maladies auto-immunes telles que la maladie coeliaque, de troubles d'immunodéficience tels que le VIH ou le diabète, de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) et de déficit en alpha-1 antitrypsine, ainsi que d'autres maladies. En outre, la bronchectasie est causée par des infections récurrentes qui peuvent endommager les parois des voies respiratoires, telles que la tuberculose, la coqueluche, la coqueluche et d'autres maladies.

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Selon les données publiées par la Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) en juillet 2024, la prévalence mondiale de la bronchectasie est estimée à 1 million d'individus, les États-Unis étant l'un des pays clés avec un fardeau de patients important. 400 000 individus. Parmi les autres pays où le fardeau des bronchectasies est important, citons le Royaume-Uni et l’Allemagne. Selon une étude publiée par le Lancet en août 2023, la prévalence des bronchectasies a augmenté à l’échelle mondiale au cours des deux dernières décennies.

Évaluation thérapeutique :

Selon le National Health Service (NHS) du Royaume-Uni, l'étalon-or pour le diagnostic des bronchectasies est la réalisation d'un scanner haute résolution (HRCT), car il capture une image très détaillée de l'intérieur du corps, avec les bronches. /voies respiratoires étant décrites de manière très claire et précise. L’administration d’antibiotiques pour le traitement de la bronchectasie est considérée comme le pilier du traitement depuis plus de quatre décennies. Après évaluation de la situation clinique du patient, des antibiotiques parentéraux, oraux ou en aérosol sont administrés. Malgré le fardeau important pour les patients associé à cette maladie, il n’existe à ce jour aucune autorisation de mise sur le marché de la part des agences de réglementation pour cette maladie. La plupart des médicaments sont utilisés hors AMM pour traiter cette maladie.

Produits clés :

Certains des choix d'antibiotiques acceptables pour les patients ambulatoires légèrement à modérément malades sont le triméthoprime-sulfaméthoxazole, l'amoxicilline, la tétracycline, les macrolides (tels que l'azithromycine ou la clarithromycine), la deuxième génération de céphalosporine ou les fluoroquinolones. Pour les patients considérés comme modérément à gravement malades, des antibiotiques parentéraux tels que l'aminoside (gentamicine, tobramycine), la pénicilline synthétique antipseudomonas, une céphalosporine de troisième génération ou une fluoroquinolone seront administrés. Ces derniers temps, des antibiotiques en aérosol sont également administrés.

Acteurs majeurs de la bronchectasie :

Pour la bronchectasie, il n’existe actuellement aucun médicament majeur approuvé. Il existe donc un vide important qui peut être comblé par des concurrents potentiels. Cependant, pour l’instant, certains des principaux acteurs du secteur des bronchectasies sont les principaux acteurs du marché des antibiotiques, tels que Pfizer Inc, Abbott et GSK plc.

Aperçu du marché du traitement de la bronchectasie :

Le marché du traitement des bronchectasies présente un potentiel de croissance considérable car le marché est totalement inexploité, en termes d’approbations et de lancements de traitements efficaces. En outre, même sur les marchés développés comme les États-Unis, l’Europe et le Japon, il y a un manque flagrant d’approbations réglementaires. En outre, certains facteurs du marché, tels que la forte prévalence de la maladie, les besoins non satisfaits des patients et les résultats favorables des essais cliniques, stimuleront le potentiel de croissance du marché. Par conséquent, plusieurs concurrents potentiels envisagent ce marché pour devenir la première entreprise à disposer d’une approbation réglementaire pour les bronchectasies.

Analyse des pipelines :

Aperçu du pipeline :

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En termes de répartition des candidats pipeline par phase de développement clinique, une proportion écrasante de candidats pipeline, plus de 75 %, appartiennent aux phases 1, 2 et 3.

Pipeline par mécanisme d’action :

Jusqu'à récemment, le marché du traitement de la bronchectasie était stagnant, car un nombre important d'essais cliniques n'avaient donné aucun résultat positif pouvant conduire à la première approbation réglementaire sur le marché. Cependant, en juin 2020, les résultats positifs de l'étude de phase 2 WILLOW sur le Brensocatib chez les patients souffrant de bronchectasie non kystique ont été dévoilés. Cela a depuis stimulé un afflux accru de candidats dotés de nouveaux mécanismes d’action :

Inhibiteur réversible de la Dipeptidyl Peptidase 1 (DPP1) : Les médicaments dotés de ce mécanisme d'action, tels que le brensocatib d'Insmed Incorporated, réduisent considérablement la fréquence et le risque d'exacerbations de bronchectasie à 24 semaines grâce à l'inhibition de la dipeptidyl peptidase I et à la diminution de l'activation des sérine protéases des neutrophiles.

Inhibition de l'alpha 1-protéinase : En termes de médicaments dotés d’un nouveau mécanisme d’action, un autre sous-ensemble de médicaments est celui utilisé comme thérapie d’augmentation : les inhibiteurs de l’alpha-1-protéinase humaine. Plusieurs études ont indiqué que les inhibiteurs de l'alpha-1-protéinase diminuent considérablement la fréquence des exacerbations et améliorent les conditions cliniques des patients atteints de bronchectasie et d'un déficit en alpha-1-antitrypsine.

Pipeline par voie d’administration :

L’un des principaux candidats en pipeline qui domine le marché en termes de progrès dans les essais cliniques est le candidat médicament d’Insmed Incorporated, le brensocatib, qui est administré par voie orale. Il existe donc une représentation positive des médicaments candidats administrés par voie orale.

Pipeline par type de molécule :

Un nombre important d'acteurs engagés dans les essais cliniques dans les bronchectasies mettent l'accent sur le développement de petites molécules comme Insmed Incorporated, Boehringer Ingelheim International GmbH. Seul un nombre limité d'acteurs tels qu'Armata Pharmaceuticals, Inc. et CSL Behring sont engagés dans le développement de produits biologiques pour le traitement de la bronchectasie.

Pipeline, par entreprise :

Certains principaux acteurs engagés dans les essais cliniques sur la bronchectasie sont Insmed Incorporated, Boehringer Ingelheim International GmbH, Armata Pharmaceuticals, Inc., CSL Behring, CHIESI Farmaceutici S.p.A. et d'autres sociétés de premier plan.

Aperçu des essais cliniques :

Essais cliniques en cours : Certains des principaux candidats en cours d’essais cliniques sont les suivants :

Phase 1 :

CSL787 : CSL Behring

BI 1323495 : Boehringer Ingelheim International GmbH

Phase 2 :

AP-PA02 : Armata Pharmaceuticals, Inc.

CHF6333 : CHIESI Farmaceutici S.p.A.

BI 1291583 : Boehringer Ingelheim International GmbH

HSK31858 : Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Phase 3 :

Brensocatib : Insmed Incorporated
- Description de l'étude : L'étude ASPEN (Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of Brensocatib in Participants With Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis) est menée pour évaluer l'efficacité du brensocatib à 10 mg et 25 mg, par rapport au placebo. Cela sera testé sur le taux d'exacerbations pulmonaires (EP) sur une durée de 52 semaines. Cette étude est menée à travers le monde, le type d’étude étant interventionnel. L'objectif principal de l'essai clinique est le traitement, la répartition étant randomisée. Le modèle interventionnel de l'étude est une affectation parallèle et le masquage est double.

CMS : ZAMBON COMPANY S.P.A.

RHB-204 : RedHill Biopharma Ltd.

Perspectives futures des essais :

Juin 2024 : Les équipes de recherche de l'hôpital Freeman sont devenues les premières au monde à recruter un patient pour un essai clinique sur la bronchectasie, sponsorisé par Sanofi.

Avril 2023 : Insmed Incorporated a annoncé la clôture du recrutement de patients adultes pour l'essai clinique ASPEN sur le brensocatib. La société mène actuellement les essais cliniques de l'étude ASPEN dans plus de 460 sites répartis dans 40 pays à travers le monde. Alors que le recrutement des patients adultes est actuellement clôturé, la société entreprend actuellement le recrutement de patients adolescents âgés de 12 à moins de 18 ans.

Paysage réglementaire :

Approbations FDA et EMA : Jusqu'à présent, aucun médicament n'a été approuvé pour le traitement des bronchectasies, ni par la FDA américaine, ni par l'Agence européenne des médicaments, en raison de l'absence de preuves cliniques convaincantes pour l'approbation. Cependant, ces derniers temps, plusieurs essais cliniques marquants ont démontré des résultats positifs pour les patients, ce qui pourrait ouvrir la voie à l'approbation potentielle d'un médicament.

Désignations de médicaments orphelins : Selon les données publiées par Boehringer Ingelheim International GmbH, la bronchectasie était initialement considérée comme une maladie orpheline. Cependant, la sensibilisation accrue et l’amélioration des diagnostics cliniques ont conduit à des taux de prévalence significativement plus élevés pour cette maladie. Par conséquent, elle n’est plus considérée comme une maladie orpheline et ne bénéficie d’aucune désignation de médicament orphelin.

Défis liés à l’autorisation de mise sur le marché : L'une des raisons qui ont empêché les acteurs de lancer des médicaments contre la bronchectasie est la progression de la maladie. La maladie est considérée comme irréversible et les lignes directrices actuelles en matière de traitement reposent sur des preuves cliniques limitées. En outre, le manque d’essais randomisés à grande échelle et des problèmes tels que les problèmes de recrutement de candidats pour les essais cliniques ont entraîné l’échec de plusieurs études. Tous ces paramètres ont conduit à un manque d’approbation réglementaire de la part des principales agences.

Portée du rapport

Une évaluation approfondie des produits en cours de développement par domaines tels que le stade de développement ; voie d'administration; classe de médicament; indication; parrainer; type de molécule et cible du médicament

Profils complets des produits en cours de développement avec des détails tels qu'un aperçu de l'entreprise ; description du produit ; Statut de R&D ; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule ; stade de développement; indication; financement et mode d'administration

Aperçu des produits en attente et abandonnés

Informations clés sur l'épidémiologie des affections traitées par les produits du pipeline et aperçu du marché adressable ou actuel pour les produits du pipeline

Aperçu des derniers développements ; articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie du rapport

Tous les rapports sur le pipeline sont construits grâce à l'analyse de données principalement collectées via des sources de recherche documentaire crédibles. Les recherches secondaires sont complétées par des entretiens menés avec des leaders d'opinion clés.

Les sources de recherche documentaire comprennent des bases de données mondiales et régionales sur les essais cliniques ; rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations aux investisseurs des entreprises ; livres blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations industrielles; articles/rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate ; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur une vue d'ensemble complète de l'activité de R&D et des produits en cours pour la bronchectasie

Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits en pipeline et développer des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs

Identifier les priorités des principaux acteurs en matière de R&D sur les bronchectasies

Identifier les entreprises potentielles du point de vue d'un partenariat ou d'une acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies visant à diversifier l'orientation de la R&D afin de stimuler la croissance de l'entreprise.