Taille, part et analyse de l’industrie du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), par traitement (thérapies moléculaires, thérapie aux stéroïdes, anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), autres), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, pharmacies en ligne ) et prévisions régionales, 2024-2032

La dystrophie musculaire de Duchenne fait référence à un trouble grave d'une forme progressive de dystrophie musculaire qui affecte principalement les hommes, bien que dans certains cas rares, il existe également des incidences chez les femmes. La dystrophie musculaire de Duchenne entraîne une faiblesse et une perte progressive, également appelée atrophie, des muscles squelettiques et cardiaques. Certains des premiers symptômes de la maladie comprennent une capacité retardée à se tenir debout, à marcher ou à s'asseoir ainsi que des difficultés d'élocution. Selon l’Organisation nationale des maladies rares (NORD), on estime que la dystrophie musculaire de Duchenne touche 1 naissance masculine sur 3 500 dans le monde.

L'un des principaux moteurs de la croissance du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne a été l'approbation d'Eteplirsen en 2016. De plus, en juin 2019, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour Emflaza (deflazacort) par PTC Therapeutics, Inc. va étendre son étiquetage pour inclure les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 2 à 5 ans. Ceci, combiné au solide pipeline de produits en cours d’essais cliniques, devrait stimuler la croissance du marché du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Key Market Driver -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

Key Market Restraint -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

Le facteur qui devrait freiner la croissance du marché est le prix énorme associé aux médicaments. Par exemple, Eteplirsen (Exondys 51) devrait coûter aux patients environ 300 000 $ US pour un traitement, et le coût du traitement peut atteindre 750 000 $ US par an.

Acteurs clés couverts :

Certaines des principales entreprises présentes sur le marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont BioMarin, Bristol-Myers Squibb Company, FibroGen, Inc., Nobelpharma Co., Ltd., NIPPON SHINYAKU CO. LTD., Pfizer Inc. , SANTHERA PHARMACEUTICALS, Sarepta Therapeutics et Eli Lilly and Company et d'autres acteurs.

Informations clés

• Prévalence de la dystrophie musculaire de Duchenne, par pays/région clés, 2018


• Scénario réglementaire pour les pays clés


• Avancées dans la recherche et le développement d’options de traitement pour la DMD


• Coût annuel du traitement, médicaments clés  


• Les progrès des thérapies géniques et les lancements de nouveaux produits, acteurs clés

Analyse régionale :

Le marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a été segmenté en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, en Amérique latine, au Moyen-Orient et en Afrique. L’Amérique du Nord et l’Europe sont actuellement les deux plus grands marchés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et devraient également représenter une grande proportion du marché au cours de la période de prévision. L’incidence croissante de la dystrophie musculaire de Duchenne, l’augmentation des investissements dans la recherche et le développement de nouvelles options de traitement, un solide portefeuille de produits en cours d’analyse, sont les principaux facteurs qui devraient stimuler le marché dans ces régions.

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En Asie-Pacifique, le Japon devrait offrir la plus grande opportunité de marché. En 2017, le Japon a affiché le candidat médicament DS-5141b pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne sur la liste SAKIGAKE du pays, une désignation qui équivaut au processus d'approbation accéléré de la FDA américaine. De nombreuses initiatives sont prises par les acteurs du marché pour dynamiser le marché du Moyen-Orient et de l’Afrique du Nord. En 2019, CENTOGENE AG a annoncé une collaboration stratégique d'un an avec Sarepta Therapeutics dans le but d'augmenter le nombre de patients diagnostiqués atteints de dystrophie musculaire de Duchenne au Moyen-Orient et en Afrique du Nord.

Segmentation

Développements clés de l’industrie

• En février 2019 , un nouveau candidat médicament expérimental, l'edasalonexent (CAT-1004), un inhibiteur oral de l'inhibiteur de NF-κB, a autorisé les essais cliniques de phase 1, menés sur des patients de sexe masculin, et le candidat médicament a montré le potentiel de ralentir la progression de la maladie.


•  En avril 2019, PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que son produit Translarna (ataluren) a reçu une autorisation de mise sur le marché de l'Agence nationale brésilienne de surveillance de la santé (ANVISA) dans le cadre de la procédure relative aux maladies rares, pour le traitement des enfants ambulatoires de 5 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne causée par un mutation absurde.


• En 2019, CENTOGENE AG a annoncé une collaboration stratégique d'un an avec Sarepta Therapeutics dans le but d'augmenter le nombre de patients diagnostiqués atteints de dystrophie musculaire de Duchenne au Moyen-Orient et en Afrique du Nord.


• En 2018, Sarepta Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) avait levé son emprise sur son programme de thérapie génique par microdystrophine.