Examen du pipeline d’hypophosphatasie, 2019

L'hypophosphatasie est une maladie génétique rare qui affecte le développement des os et des dents. L'hypophosphatasie affaiblit les os du corps et provoque des anomalies squelettiques. L'hypophosphatasie est également appelée déficit en phosphatase alcaline ou phosphoéthanolaminurie. Les symptômes de l'hypophosphatasie varient considérablement. Les nourrissons atteints naissent avec des membres courts, des problèmes respiratoires, une poitrine de forme anormale et des os du crâne mous. Les symptômes identifiés chez les enfants et les patients adultes sont moins graves que ceux qui apparaissent chez les nourrissons.

Le traitement actuel de l'hypophosphatasie comprend l'utilisation de l'Asfotase alpha qui a été approuvée par la Food and Drug Administration en 2015. L'Asfotase alpha est le premier médicament approuvé pour le traitement de l'hypophosphatasie périnatale, infantile et juvénile. L'asfotase alpha est une phosphatase alcaline humaine recombinante disponible pour le remplacement enzymatique à long terme afin de traiter la manifestation osseuse de la maladie. Un autre traitement utilisé pour améliorer les symptômes de l'hypophosphatasie comprend des médicaments comme les AINS et la vitamine B6.

Les instituts de recherche et les sociétés pharmaceutiques se sont concentrés sur l’étude et le développement de nouvelles méthodes de traitement de l’hypophosphatasie. Par exemple; L'asfotase alpha est étudiée par Alexion Pharmaceuticals et est en phase 2 d'essais cliniques pour l'étude visant à évaluer sa pharmacocinétique et sa pharmacodynamique chez des participants adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique.

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Actuellement, plus de 50 % des candidats à l’hypophosphatasie sont en phase 2 des essais cliniques. La majorité des études sont financées par les sociétés pharmaceutiques.

DESCRIPTION DU RAPPORT

Le rapport « Hypophosphatasie – Pipeline Review, 2019 » fournit un aperçu complet des médicaments en cours de R&D par indication ou molécule pour l’hypophosphatasie. Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits en cours de développement par stade d'essai clinique, indication, entreprise, domaine thérapeutique et des détails tels que le stade d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit en cours de traitement. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les produits candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l’aperçu épidémiologique et le scénario de marché actuel pour l’hypophosphatasie.

Le rapport « Hypophosphatasia – Pipeline Review, 2019 », construit en suivant une méthodologie de recherche robuste impliquant des entretiens primaires et des recherches documentaires, fournit un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits en cours pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents. .

Portée du rapport

• Évaluation approfondie des produits en cours de développement par domaines tels que le stade de développement ; voie d'administration; classe de médicament; indication; parrainer; type de molécule et cible du médicament


• Profils complets des produits en cours de développement avec des détails tels qu'un aperçu de l'entreprise ; description du produit ; Statut de R&D ; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule ; stade de développement; indication; financement et mode d'administration


• Aperçu des produits en attente et abandonnés


• Informations clés concernant l'épidémiologie des affections traitées par les produits en pipeline et aperçu du marché adressable ou actuel pour les produits en pipeline


• Aperçu des derniers développements ; articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie du rapport

• Tous les rapports sur le pipeline sont construits grâce à l'analyse de données principalement collectées via des sources de recherche documentaire crédibles. Les recherches secondaires sont complétées par des entretiens menés avec des leaders d'opinion clés.


• Les sources de recherche documentaire comprennent des bases de données mondiales et régionales sur les essais cliniques ; rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations aux investisseurs des entreprises ; livres blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations industrielles; articles/rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate ; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur une vue d'ensemble complète de l'activité de R&D et des produits en cours pour l'hypophosphatasie


• Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits en pipeline et développer des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs


• Identifier les priorités des principaux acteurs en matière de R&D sur l'hypophosphatasie


• Identifier les entreprises potentielles du point de vue d'un partenariat ou d'une acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies visant à diversifier l'orientation de la R&D afin de stimuler la croissance de l'entreprise.


• Analyser les raisons des produits dormants et abandonnés pour apporter des changements dans l'orientation R&D si nécessaire