"成長戦略の設計は私たちのDNAにあります"
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男性が罹患する進行性筋ジストロフィーの重篤な疾患を指しますが、まれに女性にも発生することがあります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、骨格筋と心筋の進行性の衰弱と喪失(萎縮としても知られる)を引き起こします。この障害の初期症状には、立ったり、歩いたり、座ったりする能力の遅れや、言語障害などがあります。 National Organisation for Rare Disorders (NORD) によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーは世界中の男子出生 3,500 人に 1 人が罹患していると推定されています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の成長の主な原動力の 1 つは、2016 年のエテプリルセンの承認でした。また、2019 年 6 月に食品医薬品局 (FDA) はエムフラザの追加新薬申請 (sNDA) を承認しました ( deflazacort) は、PTC Therapeutics, Inc. によって、2 ~ 5 歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を含むラベルを拡大することを目的としています。これに臨床試験中の製品の強力なパイプラインが加わり、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療市場の成長を促進すると予想されます。
Key Market Driver -
Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.
Key Market Restraint -
High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.
市場の成長を抑制すると予想される要因は、医薬品に関連する高額な値札です。たとえば、Eteplirsen (Exondys 51) の治療コースでは患者の費用が約 300,000 米ドルになると予想され、治療費は年間 750,000 米ドルに達する可能性があります。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場に存在する主要企業には、BioMarin、Bristol-Myers Squibb Company、FibroGen, Inc.、ノーベルファーマ株式会社、日本新薬株式会社、 Pfizer Inc.、SANTHERA PHARMACEUTICALS、Sarepta Therapeutics、Eli Lilly and Company およびその他の企業。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。現在、北米とヨーロッパはデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療の二大市場であり、予測期間にも市場の大部分を占めると予想されます。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの発生率の上昇、新しい治療選択肢の研究開発への投資の増加、分析中の製品の強力なパイプラインが、これらの地域の市場を牽引すると予想される主な要因です。
市場に関する広範な洞察を得て、 カスタマイズ依頼
アジア太平洋地域では、日本が最大の市場機会を提供すると予想されています。 2017年、日本はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬候補DS-5141bを国の先駆けリストに掲載した。このリストは、米国FDAの迅速承認プロセスと同等の指定である。中東および北アフリカの市場を活性化するために、市場関係者は多くの取り組みを行っています。 2019 年、CENTOGENE AG は、中東および北アフリカでデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断される患者数を増やすことを目標に、Sarepta Therapeutics との 1 年間にわたる戦略的提携を発表しました。
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