低ホスファターゼ症パイプラインレビュー、2019年

低ホスファターゼ症は、骨や歯の発育に影響を与える稀な遺伝性疾患です。低ホスファターゼ症は体内の骨を弱め、骨格異常を引き起こします。低ホスファターゼ症は、アルカリホスファターゼ欠損症またはホスホエタノールアミン尿症とも呼ばれます。低ホスファターゼ症の症状は多岐にわたります。罹患した乳児は、手足が短く、呼吸器に問題があり、胸の形が異常で、頭蓋骨が柔らかい状態で生まれます。小児や成人の患者で確認される症状は、乳児に現れる症状よりも軽度です。

現在の低ホスファターゼ症の治療には、2015 年に食品医薬品局によって承認されたアスホターゼ アルファの使用が含まれています。アスホターゼ アルファは、周産期、乳児、および若年発症の低ホスファターゼ症の治療用として初めて承認された薬剤です。アスホターゼ アルファは、疾患の骨症状を治療するための長期酵素置換に利用できる組み換えヒト アルカリ ホスファターゼです。低ホスファターゼ症の症状を改善するために使用される別の治療法には、NSAID やビタミン B6 などの薬剤が含まれます。

研究機関と製薬会社は、低ホスファターゼ症の新しい治療法の研究と開発に重点を置いています。例えば;アスホターゼ アルファは、アレクシオン ファーマシューティカルズによって研究されており、小児発症の低ホスファターゼ症の成人参加者を対象に薬物動態学的および薬力学を評価するための臨床試験の第 2 相段階にあります。

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現在、低ホスファターゼ症のパイプライン候補の 50% 以上が臨床試験の第 2 段階にあります。研究の大部分は製薬会社によって後援されています。

レポートの説明

「低ホスファターゼ症 – パイプライン レビュー、2019 年」に関するレポートでは、低ホスファターゼ症の適応症または分子ごとに、研究開発パイプラインにある医薬品の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験の段階、適応症、企業、治療領域ごとにパイプライン製品の分布を徹底的に分析し、臨床試験の段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細を提供します。レポートには、前臨床段階および臨床段階の製品と、休止中および中止されたパイプライン候補が含まれています。このレポートでは、疫学の概要や低ホスファターゼ症の現在の市場シナリオなどの追加の洞察も取り上げています。

「低ホスファターゼ症 – パイプライン レビュー、2019 年」に関するレポートは、一次面接と机上調査を含む堅牢な調査手法に従って作成されており、企業の成長戦略の策定を支援する研究開発活動とパイプライン製品の完全な概要を提供しています。新興プレーヤーを特定する。

レポートの範囲

• 開発段階などの分野ごとにパイプライン製品を徹底的に評価する。投与経路;薬物のクラス。表示;スポンサー;分子の種類と創薬標的


• 会社概要などの詳細を含むパイプライン製品の包括的なプロフィール。製品説明;研究開発状況。開発活動。作用機序。分子の種類。開発段階;兆候;資金提供と管理ルート


• 休止中および廃止されたパイプライン製品の概要


• パイプライン製品によって治療される症状の疫学に関する重要な洞察と、パイプライン製品の対象市場または現在の市場の概要


• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連カンファレンス

レポート方法

• すべてのパイプライン レポートは、主に信頼できる机上調査ソースを通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次調査は、主要なオピニオン リーダーとのインタビューによって補完されます。


• 机上調査のソースには、世界および地域の臨床試験データベースが含まれます。企業の年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、投資家向けプレゼンテーション。白い紙;ニュース記事。業界団体が発行するレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースに掲載された論文/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 低ホスファターゼ症に対する研究開発活動とパイプライン製品の包括的な概要に基づいて、効果的な成長戦略を策定する


• パイプライン製品に基づいて市場の新興プレーヤーや競合を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗する戦略を策定する


• 低ホスファターゼ症の研究開発に関連する主要企業の焦点を特定する


• 研究開発活動や戦略における現在の相乗効果に基づいて、パートナーシップや買収の観点から潜在的な企業を特定し、研究開発の焦点を多様化してビジネスの成長を促進する


• 休眠製品や廃止された製品の背後にある理由を分析し、必要に応じて研究開発の焦点を変更する