米国オーファンドラッグ市場規模、シェア、分析、治療分野別（腫瘍学、血液学、神経学、内分泌学、心臓血管学、呼吸器科、免疫療法など）、薬剤の種類別（生物製剤および非生物製剤）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局およびオンライン薬局)、および国別予測、2024 ～ 2032 年

米国の希少疾病用医薬品市場規模は 2023 年に 847 億米ドルに達し、予測期間中に 12.3% の CAGR で成長すると予測されています。 

希少疾病用医薬品は、希少疾患の治療を目的としています。出版された論文と国内データベースに基づくと、米国食品医薬品局 (FDA) は過去 5 年間に、非孤児薬よりも多くの孤児薬を承認しました。希少疾患に苦しむ患者の数が増加しているため、国内で効果的な治療法の導入に対する需要が高まっています。

• 2022 年に公開された FDA のデータによると、米国では 7,000 を超える希少疾患が 3,000 万人以上に影響を及ぼしています

満たされていないニーズを抱える患者がこのように膨大であるため、メーカーは希少疾患の治療選択肢を拡大するための研究開発活動に積極的に投資するようになっています。新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の発生は市場の成長にプラスの影響を与えました。このプラスの成長は、製品に対する規制当局の承認の増加によるものです。

最新トレンド

希少疾患に対する強力なパイプライン候補は主要な市場トレンド

脊髄性筋萎縮症、骨髄線維症、多発性骨髄腫、B 細胞リンパ腫などの希少疾患の治療を求める患者数が増加しており、より効果的な治療ソリューションの必要性が高まっています。市場関係者は、さまざまな症状の治療における潜在的な候補者の効率を確立するための研究開発に焦点を当てています。さまざまな出版記事やプレスリリースによると、エーザイとバイオジェンのレカネマブ薬は、アルツハイマー病の治療薬として 2023 年末に米国 FDA から承認される予定です。

ここ数年でさまざまな医薬品が FDA の承認を受けています。 2021年には40の特殊医薬品がFDAによって承認され、承認された全医薬品の75％を占めた。 2022 年に 22 の新規医薬品が FDA によって承認され、さらに 16 の医薬品が 2022 年末までに承認される予定です。

推進要因

市場の成長を促進するオーファンドラッグに対する政府の有利な政策

希少疾病用医薬品法は 1983 年に可決され、製薬会社に希少疾患の治療薬開発に対する奨励金を与えました。米国 FDA は、特定の基準を満たした医薬品に希少疾病用医薬品の指定を与えています。また、希少疾患や症状のための製品開発に資金を提供するためのオーファン製品助成プログラムも設立しました。 2022 年には、37 種類の新薬のうち 20 種類、つまり 54% が希少疾患用に承認されました。

承認されたオーファンドラッグの数の増加は、技術の進歩と、細胞治療や遺伝子治療、抗体薬物複合体、二重特異性抗体などの新しい治療法の導入によって推進されています。これらの治療法は、希少疾病用医薬品の指定により適した、ニッチで明確に定義された条件で試験されることがよくあります。医薬品評価研究センター (CDER) と生物製剤評価研究センター (CBER) によって承認されたこれらの新しい治療法は、2022 年に承認された全製品の 3 分の 1 を占めました。

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米国癌協会の 2023 年報告書によると、米国では、190 万人を超える新たな癌症例 (基底細胞癌、扁平上皮癌、および上皮内癌 (非浸潤癌) を除く) が診断されると予想されています。

抑制要因

高コストにより製品の採用が限定されると市場の成長が妨げられる可能性がある

希少疾病用医薬品、特に細胞治療や遺伝子治療の導入率を制限している重要な要因の 1 つは、その高コストです。たとえば、Sarpeta Therapeutics の遺伝子治療 Elevidys は、2023 年 6 月にデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対して承認され、患者 1 人あたりの費用は 320 万米ドルと見込まれています。

同様に、2022 年に FDA によって承認された 3 つの遺伝子治療の費用は患者 1 人あたり 280 万米ドルでした。これらには、患者1人当たり280万ドルのベータサラセミアに対するブルーバードのZyntegloが含まれる。稀な神経疾患である脳副腎白質ジストロフィー（CALD）に対するスカイソナの治療費は患者1人当たり300万ドル。 CSL ベーリングと UniQure の血友病 B 治療薬 Hemgenix には患者 1 人あたり 350 万ドルが支払われます。

これらの治療法は支払者にとって課題であり、希少疾病の治療を利用する潜在的な患者層を奪っています。これにより、希少疾患の治療率が低下し、予測期間中の米国の希少疾病用医薬品市場の成長が制限される可能性があります。

セグメンテーション

治療領域別の分析

治療分野に基づいて、市場は血液学、心臓血管学、腫瘍学、呼吸器学、内分泌学、神経学、免疫療法などに分類されます。

全米でのがん罹患率の増加により、2022 年の米国の希少疾病用医薬品市場で最大のシェアを占めたのはがん領域でした。多くのメーカーがこれらのがんの治療薬を提供しており、これらは希少疾病用医薬品として指定されています。

• 米国癌協会の 2023 年報告書によると、2023 年には米国で推定 89,380 人の新たなリンパ腫症例が診断され、21,080 人がこの病気により死亡すると予想されています。リンパ腫は、ホジキンリンパ腫 (2023 年の新規症例数 8,830 人、死亡者数 900 人) と非ホジキンリンパ腫 (2023 年の新規症例数 80,550 人、死亡者数 20,180 人) に大きく分類されます。

薬剤の種類別分析

医薬品の種類によって、市場は生物製剤と非生物製剤に分類されます。

生物製剤セグメントは、2022 年の米国市場を独占しました。このセグメントの優位性は、全米で複数の適応症で承認された多数の生物製剤に起因しています。

• 2022 年 10 月にアカデミー・オブ・マネージド・ケア・ファーマシー・ネクスカスが発行した記事によると、9 種類の異なる参照生物製剤に対して 39 種類のバイオシミラーが FDA によって承認されており、そのうち 23 種類が現在市場で入手可能です。さらに、2023 年には 10 種類のバイオシミラーが市場に投入される予定です。

流通チャネル分析による

流通チャネルの観点から見ると、米国市場は病院薬局と小売薬局とオンライン薬局に分類されます。

2022 年には病院薬局セグメントが主要な市場シェアを占めました。このセグメントの優位性は、ほとんどの医薬品が希少疾病用であり、病院の訓練を受けた医療専門家へのコンサルティングが必要であるという事実に起因しています。これらの薬は、十分な検査を行った後、処方箋によって購入することができます。ほとんどの薬は訓練を受けた医療専門家によって静脈内投与されなければなりません。これらの要因は、その後のセグメントの成長を促進すると予想されます。

• たとえば、ソリリスとアップリザは、それぞれ 2019 年と 2020 年に視神経脊髄炎性直腸障害（NMOSD）の症状を治療することが示された 2 つの FDA 承認薬です。これらの薬剤は両方とも、臨床現場では静脈内注射する必要があります。

主要業界のプレーヤー

市場は競争が激しく、2022 年にはブリストル マイヤーズ スクイブやジョンソン & ジョンソンなどの市場プレーヤーが主導的な地位を占めています。ブリストル マイヤーズ スクイブの頂点の地位は、承認された製品の好調な販売実績によるものと考えられます。 Breyanzi、Abecma、および Revlimid は、大細胞型 B 細胞リンパ腫 (LBCL) および多発性骨髄腫に対して承認されています。同社は、腫瘍治療分野での製品提供の拡大に注力しています。ジョンソン・エンド・ジョンソンは、主に腫瘍治療を提供するスター孤児の Darzalex と Imbruvica、Carvykti によって市場での存在感も確立しています。

市場で大きな存在感を持つ他の主要企業には、AstraZeneca、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Novartis AG などが含まれます。アストラゼネカは、発作性夜間ヘモグロビン尿症や非定型溶血性尿毒症症候群などの稀な血液疾患に対して承認されているウルトミリスで血液部門をリードしています。この市場における新興プレーヤーとしては、Biogen、Vertex Pharmaceuticals などが挙げられます。これらの企業は、神経学および呼吸器治療の分野での実績を拡大しています。

プロファイルされた主要企業のリスト:

• アムジェン社（米国）


• バイエル AG (ドイツ)


• F. Hoffmann-La Roche Ltd (スイス)


• アレクシオン ファーマシューティカルズ Inc. (米国)


• ノボ ノルディスク A/S (デンマーク)


• ノバルティス AG (スイス)


• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社 (米国)


• アストラゼネカ (英国)


• 第一三共株式会社 (日本)


• GlaxoSmithKline plc (英国)

主要な業界の発展:

• 2023 年 4 月 – バイオジェンは、スーパーオキシドジスムターゼ 1 (SOD1) 遺伝子の変異に関連する筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の治療薬として QALSODY (トーファーセン) の承認を FDA から取得しました。


• 2023 年 3 月 – Pharming Group N.V. は、12 歳以上の患者の活性化ホスホイノシチド 3-キナーゼ デルタ (PI3Kδ) 症候群 (APDS) の治療薬として Joenja (レニオリシブ) の承認を FDA から取得しました。


• 2023 年 2 月 – Travere Therapeutics, Inc. は、免疫グロブリン A 腎症 (IgAN) の成人におけるタンパク尿を軽減することが示されている非免疫抑制療法である FILSPARI (スパルセンタン) の早期承認を米国 FDA から取得しました。 ).

レポートの対象範囲

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市場レポートは、市場の詳細な分析を提供します。米国における希少疾患の蔓延やパイプライン分析などの重要な側面に焦点を当てています。さらに、技術開発、主要な業界の発展、新型コロナウイルス感染症が市場に与える影響の概要も含まれています。これに加えて、このレポートは市場動向に関する洞察も提供し、主要な業界のダイナミクスを強調しています。さらに、近年の市場の成長に貢献したいくつかの要因も含まれています。

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