ストーンマン症候群治療市場規模、シェア、業界分析、薬剤クラス別（コルチコステロイド、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）、レチノイド、その他）、投与経路別（経口および非経口）、流通チャネル別（病院）薬局、小売薬局、オンライン薬局)、および 2024 年から 2032 年の地域予測

ストーンマン症候群は、進行性骨性線維異形成症 (FOP) とも呼ばれ、筋肉および結合組織が骨に異常に置換され、骨格の外側に骨が形成されることを特徴とする稀な遺伝性疾患です。この病気は、発育段階と出生後の両方の段階で筋骨格異常と異所性骨化を引き起こします。現在、この病気の治療選択肢は限られており、革新的な治療法開発の必要性が高まっています。コルチコステロイド、レチノイド、骨格筋弛緩薬、NSAID などの薬剤は、この病気の進行を遅らせるために使用されます。

市場の拡大は主に、新薬開発の多くの機会を提供する研究開発活動の増加によって推進されています。

• たとえば、2020 年 1 月、Regeneron Pharmaceuticals, Inc. は第 2 相臨床試験 LUMINA-1 の結果を発表しました。この試験は、二重盲検プラセボ対照法で、進行性骨化性線維異形成症の潜在的な治療法としてガレトスマブ（REGN2477）を評価することを目的としていました。

さらに、いくつかの主要な市場プレーヤーは、市場での新薬の開発と商品化のために戦略的パートナーシップを締結しています。

• たとえば、2019 年 10 月、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. の子会社である Clementia Pharmaceuticals と Blueprint Medicines Corporation は、BLU-782 を共同開発および商品化する独占契約を締結しました。この選択性の高い治験中の ALK2 阻害剤は、進行性骨化性線維異形成症の治療を対象としています。

さらに、2020 年の世界のストーンマン症候群治療市場は、主に医療サービス、臨床試験、研究の中断により、新型コロナウイルス感染症のパンデミックによってわずかな影響を受けました。ストーンマン症候群などの希少疾患の患者は、パンデミックの最中に治療や医療を受けることが困難に直面しました。さらに、この病気の患者は、新型コロナウイルス感染症のパンデミックの結果、身体的、精神的、歯の健康状態が低下するリスクがありました。

重要な分析情報

このレポートでは、次の重要な洞察がカバーされています。

• ストーンマン症候群の疫学


• 主要企業による新製品の発売


• 主要な業界の発展: 合併、買収、パートナーシップ


• 主要企業によるパイプライン分析


• ストーンマン症候群治療市場に対する新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響

セグメンテーション

薬物クラス別の分析

薬物クラスに基づいて、市場はコルチコステロイド、NSAID、レチノイドなどに分類できます。レチノイドセグメントは、2023 年のストーンマン症候群治療市場のかなりの部分を占めました。ストーンマン症候群治療用の生物製剤に対する規制当局の承認の増加は、セグメントの成長を担う重要な要因の 1 つです。

• たとえば、2023 年 8 月、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. は、ストーンマン症候群の治療薬であるソホノス (パロバロテン) の米国 FDA の承認を発表しました。この薬はカプセルの形で入手でき、これまでストーンマン症候群の治療薬として承認された最初で唯一の薬です。

さらに、さまざまな市場関係者が、ストーンマン症候群の治療に効果的な薬の開発と発売を目的とした臨床試験に取り組んでいます。

• たとえば、2020 年 8 月に Keros Therapeutics, Inc. は、希少な筋骨格疾患である進行性骨化性線維異形成症（ストーンマン症候群）の治療における KER-047 の有効性を評価する第 1 相試験の完了を発表しました。
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地域分析

北米は、2023 年の世界のストーンマン症候群治療市場で大きなシェアを占めており、予測期間中その地位を維持すると予想されます。この地域で最も高い成長を遂げているのは、主に良好な医療インフラの存在と、他の地域と比較して北米全土で病気の疫学が最も高いことによるものです。

• たとえば、2021 年 8 月に国立衛生研究所が提供したデータによると、世界中で FOP が発生していることが文書化されており、患者団体の記録によれば、登録された FOP 患者の確認症例数は、北米では 100 万人あたり約 0.65 人で、西ヨーロッパでは 100 万人あたり 0.47 人、ラテンアメリカでは 100 万人あたり約 0.27 人、アフリカでは 100 万人あたり 0.05 人、アジア太平洋地域では 100 万人あたり 0.04 人近くです。

さらに、市場の主要な業界関係者の一部は、ストーンマン症候群の治療に効果的な医薬品を提供するための規制当局の承認を取得することに注力しています。これは、ストーンマン症候群治療市場の地域的な成長に寄与する要因の 1 つです。

• たとえば、2022 年 8 月、BioCryst Pharmaceuticals, Inc. は、米国 FDA が同社の ALK-2 阻害剤である BCX9250 にストーンマン症候群の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を与えたと発表しました。

北米地域における臨床試験の数の増加とこの疾患に対する意識の高まりは、市場の成長にプラスの影響を与える他の要因の一部です。

主要なプレーヤーを取り上げます

このレポートには、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.、BioCryst Pharmaceuticals, Inc.、Blueprint Medicines Corporation、Keros Therapeutics, Inc.、Regeneron Pharmaceuticals Inc. などのストーンマン症候群治療市場の主要企業のプロフィールが含まれています。

主要な業界の発展

• 2021 年 11 月、Aurobindo Pharma Limited はプレドニン錠 USP、1mg について米国 FDA の承認を取得しました。この薬は、骨や筋肉に関連するいくつかの疾患の治療に使用されます。


• 2020 年 6 月、渡口田淳也研究室は、進行性骨化性線維異形成症の治療に有効な薬剤を発見したと発表しました。


• 2019 年 11 月、BioCryst Pharmaceuticals, Inc. は、ストーンマン症候群の治療のための経口 ALK-2 阻害剤である BCX9250 の第 1 相臨床試験を開始しました。さらに、同社は 2022 年 8 月に、ストーンマン症候群の治療薬として米国 FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けました。


• 2019 年 4 月、Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. は Clementia Pharmaceuticals の買収を発表しました。イプセンは、ストーンマン症候群の治療薬パロバロテンについて米国 FDA の承認を得た後、この買収を完了しました。