トランスサイレチン安定剤の市場規模、シェア、および新型コロナウイルス感染症の影響分析、薬剤の種類別（タファミディス、イノテルセンなど）、投与経路別（経口および非経口）、流通チャネル別（病院の薬局、小売薬局およびドラッグストア、およびオンライン薬局)、および 2030 年までの地域予測

トランスサイレチンは 127 個のアミノ酸で構成されるタンパク質であり、チロキシン (T4) とレチノールに結合するレチノール結合タンパク質の両方を運ぶため、輸送タンパク質としても知られています。これは血清およびCSF中に最も一般的に見られ、ホームトラマーとして循環します。遺伝的変異と老化は、トランスサイレチン (TTR) の不安定化を引き起こす可能性があります。これにより、ホームトラマー複合体が分解してアミロイド原線維が形成され、臓器や組織に沈着します。

トランスサイレチン安定剤は、トランスサイレチン (TTR) の不安定化とアミロイド原線維への解離を防止し、TTR アミロイドーシスのさらなる進行を防ぎます。 TTR の不安定化につながる遺伝的変異と老化が製品の採用を促進し、市場の成長を推進します。

さらに、トランスサイレチン (TTR) 安定剤は一般に忍容性が高く、最も一般的な副作用として尿路感染症、下痢、膣感染症、上腹部痛が報告されています。さらに、トランスサイレチン (TTR) 四量体の安定化は、ATTR アミロイドーシスの進行を遅らせるための新しい治療法にとって不可欠なターゲットとなっています。

• たとえば、MJH Life Sciences が発表したデータによると、2021 年 3 月に hATTR アミロイドーシスの推定有病者数は世界中で約 50,000 人です。

さらに、市場の有力企業は研究開発活動を強化し、hATTR-PN 治療用の新製品を開発しています。さらに、市場での存在感を高めるために戦略的パートナーシップやコラボレーションに取り組んでおり、それによって世界市場の成長を推進しています。

• たとえば、2023 年 8 月に行われた BridgeBio の第 3 相試験 ATTRibute-CM では、ATTR 心筋症（ATTR-CM）の治療におけるアコーラミディスの肯定的な結果が示されました。これにより、患者は TTR の心臓保護効果を維持しながら、病気の根本原因に対処できるという希望を得ることができます。

トランスサイレチン安定剤市場に対する新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響

パンデミックにより、トランスサイレチン (TTR) 安定剤が治療に使用される症状であるトランスサイレチン アミロイドーシス (ATTR) の診断が遅れました。これらの遅れは、ATTR 患者が疲労、息切れ、咳など、新型コロナウイルス感染症と同様の症状を呈する可能性があるためでした。さらに、多くの病院や診療所はパンデミック中にサービスを縮小しており、患者が予約を取ることがさらに困難になっています。パンデミックはトランスサイレチン（TTR）安定剤のサプライチェーンにも混乱をもたらした。これらの医薬品の製造は多くの場合、他国からの原材料や成分に依存しているため、混乱が記録されました。さらに、国境封鎖と渡航制限により、トランスサイレチン（TTR）安定剤を患者に輸送することがさらに困難になっています。

• 国立バイオテクノロジー情報センター (NCBI) によると、病院や診療所の閉鎖と、新型コロナウイルス感染症管理へのリソースの頻繁なシフトにより、アミロイドーシスの診断検査がいくつかのセンターで制限されました。 (2021 年 5 月)


• NCBI が 2022 年 8 月に発表した研究によると、2019 年に 33 人、2020 年に 38 人、2021 年に 27 人の ATTR 患者が診断されました。

セグメンテーション

重要な分析情報

このレポートでは、次の重要な洞察がカバーされています。

• 主要な業界の動向（合併、買収、パートナーシップなど）


• パイプライン分析


• 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の市場への影響

薬剤の種類別の分析

薬剤の種類に基づいて、タファミジス部門は世界のトランスサイレチン安定剤市場で最大の収益シェアを占めました。タファミジスは、トランスサイレチン アミロイドーシス多発ニューロパチー (hATTR-PN) およびトランスサイレチン アミロイドーシス心筋症 (hATTR-CM) の治療に承認されているトランスサイレチン (TTR) 安定剤です。両方の適応症に対して承認されている唯一の薬剤です。タファミジスは、hATTR-PN と hATTR-CM の両方の進行を抑制するのに非常に効果的であることが示されています。

• ATTR-ACT フェーズ 3 多施設国際ランダム化比較試験では、タファミジで治療を受けた 264 人の患者は、30 か月間プラセボを受けた 117 人の患者と比較して、全死因死亡率および心血管疾患による入院率が低いことが判明しました。

inotersen セグメントは、予測期間中に注目すべき CAGR で拡大すると予測されています。これは、多発性神経障害の治療用として2018年にFDAによって承認されたトランスサイレチン（TTR）指向性アンチセンスヌクレオチドです。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス患者の神経疾患と生活の質の改善が示されています。さらに、hATTR-PN の有病率の増加により、このセグメントの成長が促進されると予想されます。

• 2020 年 1 月に「The Journal of Neurology」に掲載された記事によると、多発性神経障害を伴う ATTRv の有病率は約 10,000 人（100 万人に 1 人）です。

地域分析

市場に関する広範な洞察を得て、 カスタマイズ依頼

北米は、トランスサイレチン安定剤市場で最大のシェアを保持し、予測期間中にその支配的な地位を維持すると予想されます。この成長は主に、この地域における ATTR アミロイドーシスの有病率の高さと治療選択肢の利用可能性に影響を受けています。

• たとえば、MJH Life Sciences が公開したデータによると、2021 年 3 月に hATTR アミロイドーシスの推定有病率は米国で約 10,000～15,000 人でした。

アジア太平洋市場は、予測期間中に最も速い速度で成長すると予測されています。この地域的な成長は主に、この地域における ATTR アミロイドーシスの認識の高まりと、治療選択肢に対する需要の高まりによるものです。

主要なプレーヤーを取り上げます

このレポートには、Pfizer Inc.、Ionis Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. などの主要企業のプロフィールが含まれています。

主要な業界の発展

• 2023 年 3 月、Ionis Pharmaceuticals は、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドポリニューロパチー（ATTRv-PN）を治療するためのエプロンター​​センの新薬申請について FDA の承認を取得しました。


• 2022 年 9 月、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、ATTR-CM 患者を対象としたパティシランの APOLLO-B 第 3 相試験で良好な結果が得られたと報告しました。


• 2019 年 5 月、ファイザー社は、ビンダケル（タファミジス メグルミン）とビンダマックス（タファミジス）が成人の遺伝型心筋症と野生型トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）の両方の治療薬として米国 FDA の承認を取得したと発表しました。 .