デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場規模、シェアおよび業界分析、治療別（分子療法、ステロイド療法、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）、その他）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局） ) および地域予測、2023 ～ 2030 年

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男性が罹患する進行性筋ジストロフィーの重篤な疾患を指しますが、まれに女性にも発生することがあります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、骨格筋と心筋の進行性の衰弱と喪失（萎縮としても知られる）を引き起こします。この障害の初期症状には、立ったり、歩いたり、座ったりする能力の遅れや、言語障害などがあります。 National Organisation for Rare Disorders (NORD) によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーは世界中の男子出生 3,500 人に 1 人が罹患していると推定されています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の成長の主な原動力の 1 つは、2016 年のエテプリルセンの承認でした。また、2019 年 6 月に食品医薬品局 (FDA) はエムフラザの追加新薬申請 (sNDA) を承認しました ( deflazacort) は、PTC Therapeutics, Inc. によって、2 ～ 5 歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を含むラベルを拡大することを目的としています。これに臨床試験中の製品の強力なパイプラインが加わり、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場の成長を促進すると予想されます。

Key Market Driver -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

Key Market Restraint -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

市場の成長を抑制すると予想される要因は、医薬品に関連する高額な値札です。たとえば、Eteplirsen (Exondys 51) の治療コースでは患者の費用が約 300,000 米ドルになると予想され、治療費は年間 750,000 米ドルに達する可能性があります。

対象となる主要なプレーヤー:

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場に存在する主要企業には、BioMarin、Bristol-Myers Squibb Company、FibroGen, Inc.、ノーベルファーマ株式会社、日本新薬株式会社、 Pfizer Inc.、SANTHERA PHARMACEUTICALS、Sarepta Therapeutics、Eli Lilly and Company およびその他の企業。

重要な洞察

• 主要国/地域別のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの有病率、2018 年


• 主要国の規制シナリオ


• DMD の治療選択肢の研究開発の進歩


• 年間治療費、主な薬剤


• 遺伝子治療の進歩と新製品の発売、主要なプレーヤー

地域分析:

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。現在、北米とヨーロッパはデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療の二大市場であり、予測期間にも市場の大部分を占めると予想されます。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの発生率の上昇、新しい治療選択肢の研究開発への投資の増加、分析中の製品の強力なパイプラインが、これらの地域の市場を牽引すると予想される主な要因です。

市場に関する広範な洞察を得て、 カスタマイズ依頼

アジア太平洋地域では、日本が最大の市場機会を提供すると予想されています。 2017年、日本はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬候補DS-5141bを国の先駆けリストに掲載した。このリストは、米国FDAの迅速承認プロセスと同等の指定である。中東および北アフリカの市場を活性化するために、市場関係者は多くの取り組みを行っています。 2019 年、CENTOGENE AG は、中東および北アフリカでデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断される患者数を増やすことを目標に、Sarepta Therapeutics との 1 年間にわたる戦略的提携を発表しました。

セグメンテーション

主要な業界の発展

• 2019 年 2 月、新しい治験薬候補である NF-κB 阻害剤の経口阻害剤であるエダサロネセント (CAT-1004) が第 1 相臨床試験を通過しました。薬剤候補は病気の進行を遅らせる可能性を示した


• 2019 年 4 月、PTC Therapeutics, Inc. は、自社製品 Translarna (ataluren) が希少疾患の治療法に基づいてブラジル国家健康監視局 (ANVISA) から販売承認を取得したと発表しました。ナンセンス突然変異によって引き起こされるデュシェンヌ型筋ジストロフィーを患い、歩行可能な 5 歳以上の小児


• 2019 年、CENTOGENE AG は、中東および北アフリカでデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断される患者数を増やすことを目標に、Sarepta Therapeutics と 1 年間にわたる戦略的提携を発表しました。


• 2018 年、Sarepta Therapeutics は、食品医薬品局 (FDA) がマイクロジストロフィン遺伝子治療プログラムの保持を引き上げたと発表しました。