ポンペ病治療薬市場規模、シェア、世界動向 治療別（酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、シャペロン高度補充療法（CART）、その他）、投与経路別（経口、静脈内、その他） 、流通チャネル別 (病院およびクリニックの薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他) および 2030 年までの地理予測

ポンペ病は、体の細胞内のグリコーゲンと呼ばれる複合糖の蓄積によって引き起こされる遺伝性疾患です。ポンペ病は、リソソーム酵素酸性α-グルコシダーゼ (GAA) の欠損によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性グリコーゲン貯蔵障害です。特定の臓器や組織、特に筋肉にグリコーゲンが蓄積すると、正常に機能する能力が損なわれます。ポンペ病は、発症時期と重症度に基づいて 3 つの異なるタイプに分類されています。

ポンペ病患者の約 20% が乳児型または早期発症型の病気を患っており、より一般的な病気は若年型または成人型として知られており、ポンペ病患者の 80% で報告されています。病気。この状態は主に心筋と骨格筋に影響を及ぼし、心筋症、進行性の呼吸困難、骨格筋の萎縮として現れます。

市場に関する広範な洞察を得て、 カスタマイズ依頼

ポンペ病の有病率の増加と、特に新興国における医療インフラの発展は、世界のポンペ病治療市場の成長を促進する主要な要因の一部です。 National Organisation for Rare Disorders, Inc. によると、この発生率は米国では一般的に出生 40,000 人に約 1 人です。

遺伝子治療および酵素補充療法の研究開発への投資の増加は、ポンペ病治療市場の成長を促進する主な要因の一部です。酵素補充療法 (ERT) の採用と需要の増加は、世界のポンペ病治療市場の成長を促進すると予想される主要な要因の 1 つです。

アルグルコシダーゼ アルファ治療に対する骨格筋の反応の悪さと不適切な償還政策は、世界のポンペ病治療市場の成長を抑制する要因の一部です。

主要なプレーヤーを取り上げます

世界のポンペ病治療市場に存在する主要企業には、Genzyme Corporation、Amicus Therapeutics, Inc.、Valerion Therapeutics、Audentes Therapeutics、EpiVax, Inc.、Oxyrane、Sangamo Therapeutics などがあります。その他。

セグメンテーション

2018 年、治療の中でも酵素補充療法 (ERT) は、需要が高く、現在ポンペ病の治療に利用できる唯一の長期療法であることから、世界のポンペ病治療市場を独占しました。

重要な洞察

• 主要国別のポンペ病の蔓延


• 酵素補充療法（ERT）と遺伝子治療の開発の概要


• 新製品の発売、主要な市場プレーヤー


• パイプライン分析


• 提携、合併、買収などの最近の業界の動向

地域分析

2018 年、世界のポンペ病治療市場は北米が独占しました。この地域におけるポンペ病の有病率の増加と医療費の増加は、ポンペ病治療市場の成長を促進する主な要因の一部です。米国国立医学図書館、国立衛生研究所によると、米国におけるポンペ病の有病率は約 28,000 人に 1 人です。アジア太平洋地域は、アジア諸国における希少疾患に対する患者の意識の高まりと医療施設の改善により、大幅な CAGR で成長すると予想されています。

主要な業界の発展

• 2019 年 2 月、Amicus Therapeutics, Inc. は、遅発性ポンペ病の治療における AT-GAA に対する画期的治療薬指定 (「BTD」) について米国食品医薬品局 (FDA) の承認を取得しました。 AT-GAA は、糖鎖構造が最適化された組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ（rhGAA）酵素である ATB200 と、薬理学的シャペロンである AT2221 を同時投与することで構成される新しい治療モデルです。


• 2018 年 4 月、デューク大学とデューク大学ヘルス システムは、ポンペ病遺伝子治療の臨床試験の開始を発表しました。研究者は現在、第 I 相臨床試験として遅発性ポンペ病の成人をスクリーニングし、ポンペ病患者 20 名を対象に治療の安全性をテストしています。