モルキオ症候群治療市場規模、シェア、世界動向 治療別（酵素補充療法）、疾患タイプ別（モルキオA、モルキオB）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、2023～2030年までの地理予測

MPS IV およびムコ多糖症 IV としても知られるモルキオ症候群は、主に骨格に影響を与える、まれな遺伝性代謝障害または先天異常を指します。この超稀な遺伝性疾患を持つ患者に対する最初で唯一の特異的治療法である VIMIZIM (エロスルファーゼ アルファ) の FDA 承認により、MPS 疾患治療の主要市場プレーヤーとしての BioMarin の地位が確固たるものとなりました。

最近の規制当局の承認とは別に、主要な市場プレーヤーの臨床パイプラインにモルキオ症候群がより多く含まれていることからも明らかなように、モルキオ症候群治療の研究開発活動が増加しています。たとえば、Ultragenyx Pharmaceutical Inc. はモルキオ症候群を対象とした第 3 相試験を行っており、シャイア社は同症候群に苦しむ小児患者を対象とした臨床試験を進行中であり、ArmaGen, Inc. も臨床試験中の薬剤 (AGT-181) を保有しています。 。これは、この病気に対する認識の高まりと相まって、モルキオ症候群治療市場の成長を促進しています。

市場に関する広範な洞察を得て、 カスタマイズ依頼

希少疾患の治療への焦点に加え、研究開発の予備段階および先進段階の製品数の増加により、モルキオ症候群治療市場の成長がかなり速い速度で進むと予想されます。最近のエロスルファーゼ アルファ (VIMIZIM) の承認により、市場の活性化が期待されており、現在さまざまな企業がパイプラインにある多くの製品は、良好な臨床試験結果が得られれば、規制当局から販売承認を受けることが期待されます。

市場の成長を制限すると予想される要因は、モルキオ症候群治療製品に関連する高額な値札です。たとえば、VIMIZIM の患者の費用は約 380,000 米ドルになると予想されており、これは製品の年間コストと推定されます。市場の成長を制限する可能性のあるその他の要因としては、新興市場における認識の欠如、規制および臨床上のハードルが挙げられます。

主要なプレーヤーを取り上げます

世界のモルキオ症候群治療市場に存在する主要企業には、BioMarin、Genzyme Corporation、Shire、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、Sanofi、Sangamo Therapeutics、ArmaGen および GREEN CROSS CORP、Concert Pharmaceuticals Inc.、 Alexion Pharmaceuticals Inc. およびその他のプレーヤー。

セグメンテーション

現在、酵素補充療法が市場の最大の割合を占めており、FDA が唯一承認した治療選択肢であるエロスルファーゼ アルファが酵素補充療法として承認されたため、この傾向は予測期間中も変わらないと予想されます。

重要な分析情報

• 主要国別のモルキオ症候群の蔓延


• 治療選択肢の研究開発の進歩


• 新しい治療法の進歩の概要


• 主要国別の価格分析


• パイプライン分析


• 主要国による規制シナリオ


• 新製品の発売

地域分析

世界のモルキオ症候群治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。現在、北米、次いでヨーロッパがモルキオ症候群治療の2大市場であり、予測期間にも市場の大部分を占めると予想されます。世界初で唯一のモルキオ症候群治療薬である VIMIZIM は、2014 年に米国とヨーロッパで販売承認を取得しており、現時点で規制当局によって承認されている唯一のモルキオ症候群の特異的治療薬です。アジア太平洋地域では、日本が最大の市場機会を提供すると予想されています。これは主に、モルキオ症候群の治療選択肢として VIMIZIM が早期に承認され採用されたことによるものです。

主要な業界の発展

• 2014 年に、Bio Marin が提供する VIMIZIM (エロスルファーゼ アルファ) が、米国、欧州、日本の多くの規制当局においてモルキオ症候群の唯一の治療選択肢として承認されました


• 2017 年、遺伝子治療候補 (SB-913) を臨床パイプラインに持つ Sangamo Therapeutics Inc. は、FDA から希少小児疾患指定を取得しました。


• サンガモのもう 1 つの医薬品 SB-318 も、米国 FDA から希少疾病用医薬品としての認定を取得しました