球状細胞白質ジストロフィー（クラッベ病）パイプラインレビュー、2019

Global | 報告-ID: FBI101295

重要な市場の洞察

球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) は、リソソーム酵素であるガラクトシルセラミダーゼによって引き起こされるまれな常染色体劣性遺伝疾患であり、神経系のミエリンの喪失により重篤な神経学的状態を引き起こします。この病気は、複数の核を持つ球状細胞として知られる脳内の異常な細胞が検出されることも特徴としています。最も一般的な乳児型のクラッベ病は 1 歳で始まり、イライラ、筋力低下、失明、難聴、発熱、姿勢の固さ、心身の発達の遅れなどの症状が現れます。

現時点では、球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) に対する特別な治療法はありません。クラッベ病の治療法のほとんどは支持療法です。しかし、造血幹細胞移植は、出生前または出生時に診断された患者にとっては効果的な治療法であることがわかっています。さらに、血液からのクラッベ病の早期かつ高感度検出のための新しい MS ベースのバイオマーカーの開発が臨床研究中です。

この病気の有病率が上昇しているため、多くの製薬会社や研究機関は球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) の新しい治療法の研究と開発に焦点を当てています。例えば; Magenta Therapeutics によって研究されている MGTA-456 は現在、球様細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) 患者の治療における MGTA-456 の安全性、忍容性、有効性を研究する第 2 相臨床試験中です。

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現在、球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) のパイプライン候補の約 64% が第 2 相臨床試験中です。研究の大部分は、学術大学や研究大学によって後援されています。

レポートの説明

「球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) – パイプラインレビュー、2019 年」に関するレポートでは、球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) の適応症または分子ごとに、研究開発パイプラインにある医薬品の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験の段階、適応症、企業、治療領域ごとにパイプライン製品の分布を徹底的に分析し、臨床試験の段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細を提供します。レポートには、前臨床段階および臨床段階の製品と、休止中および中止されたパイプライン候補が含まれています。このレポートでは、疫学の概要や球状細胞白質ジストロフィー (クラッベ病) の現在の市場シナリオなどの追加の洞察も取り上げています。

「球様細胞白質ジストロフィー（クラッベ病） – パイプラインレビュー、2019年」に関するレポートは、一次面接と机上調査を含む堅牢な研究方法論に従って作成されており、研究開発活動と支援するパイプライン製品の完全な概要を提供しています。企業が成長戦略を策定し、新興企業を特定する際に役立ちます。