구형세포 백질이영양증(크라베병) � 파이프라인 리뷰, 2019

구체세포백질이영양증(크라베병)은 리소좀 효소인 갈락토실세라미다제 때문에 발생하는 드문 상염색체 열성 유전 질환으로, 신경계의 미엘린 손실로 인해 심각한 신경학적 상태를 초래합니다. 이 질병은 또한 하나 이상의 핵을 가지고 있는 구상세포(globoid cell)로 알려진 뇌의 비정상 세포가 검출되는 것이 특징입니다. 크라베병의 가장 흔한 유아 형태는 과민성, 근육 약화, 실명, 청각 장애, 발열, 뻣뻣한 자세, 정신 및 신체 발달 지연과 같은 증상을 보이는 1세부터 시작됩니다.

현재 구형세포 백질이영양증(크라베병)에 대한 구체적인 치료법은 없습니다. 크라베병에 대한 대부분의 치료법은 지지적입니다. 그러나 조혈모세포 이식은 출생 전이나 출생 시 진단을 받은 환자에게 효과적인 치료법인 것으로 밝혀졌습니다. 또한 혈액에서 크라베병을 조기에 민감하게 검출하기 위한 새로운 MS 기반 바이오마커 개발이 임상 조사 중에 있습니다.

이 질병의 유병률이 증가함에 따라 많은 제약회사와 연구 기관에서는 구형세포 백질이영양증(크라베병)에 대한 새로운 치료법을 연구하고 개발하는 데 주력하고 있습니다. 예를 들어; 마젠타 테라퓨틱스(Magenta Therapeutics)가 연구 중인 MGTA-456은 현재 구형세포백질이영양증(크라베병) 환자 치료를 위한 MGTA-456의 안전성, 내약성, 유효성 연구를 위한 2상 임상시험이 진행 중이다.

우리 보고서가 귀하의 비즈니스 최적화에 어떻게 도움이 되는지 알아보려면, 분석가와 상담하세요

현재 구형세포 백질이영양증(크라베병) 파이프라인 후보 중 약 64%가 2상 임상 연구에 참여하고 있습니다. 대부분의 연구는 학술 및 연구 대학의 후원을 받습니다.

보고서 설명

'구체 세포 백질이영양증(크라베병) – 파이프라인 리뷰, 2019' 보고서는 적혈구 세포 백질이영양증(크라베병)에 대한 적응증 또는 분자별로 R&D 파이프라인에 있는 약물에 대한 포괄적인 개요를 제공합니다. 보고서는 임상시험 단계, 적응증, 회사, 치료 분야별로 파이프라인 제품의 분포를 철저하게 분석하고 파이프라인의 모든 제품에 대한 임상시험 단계, 스폰서, 설명과 같은 세부 정보를 제공합니다. 보고서에는 전임상 및 임상 단계의 제품과 휴면 및 disc지속 파이프라인 후보가 포함되어 있습니다. 이 보고서는 또한 적혈구 세포 백질이영양증(크라베병)에 대한 전염병학 개요 및 현재 시장 시나리오와 같은 추가 통찰력을 다루고 있습니다.

1차 인터뷰와 데스크 리서치를 포함하는 탄탄한 연구 방법론에 따라 작성된 '구체세포 백질이영양증(크라베병) – 파이프라인 리뷰, 2019' 보고서는 R&D 활동과 파이프라인 제품에 대한 전체 개요를 제공합니다. 기업은 성장 전략을 개발하고 신흥 플레이어를 식별합니다.

보고 범위

• 개발 단계 등 영역별 파이프라인 제품에 대한 철저한 평가 투여 경로; 약물 종류; 표시; 스폰서; 분자 type 및 약물 표적


• 회사 개요 등의 세부정보가 포함된 파이프라인 제품의 종합 프로필 제품 설명; 연구개발현황 개발 활동; 행동의 메커니즘; 분자 type; 개발 단계; 징후; 자금 조달 및 관리 경로


• 휴면 제품 및 disc지속 파이프라인 제품 개요


• 파이프라인 제품으로 치료되는 질환의 전염병학 및 파이프라인 제품에 대해 다룰 수 있거나 현재 시장에 대한 개요와 관련된 주요 통찰력


• 최신 개발 개요 뉴스 기사, 보도 자료 및 관련 컨퍼런스

보고 방법

• 모든 파이프라인 보고서는 주로 신뢰할 수 있는 데스크 리서치 소스를 통해 수집된 데이터 분석을 통해 작성됩니다. 2차 연구는 주요 오피니언 리더와의 인터뷰로 보완됩니다.


• 데스크 연구 소스에는 전 세계 및 지역 임상 시험 데이터베이스가 포함됩니다. 회사의 연례 보고서, 웹사이트, 보도 자료 및 투자자 프레젠테이션; 하얀 종이; 뉴스 기사; 산업 협회가 발행한 보고서; NCBI, ResearchGate와 같은 데이터베이스에 게시된 기사/보고서 내부 데이터베이스

이 보고서를 구매하는 이유

• 적혈구세포 백질이영양증(크라베병)에 대한 R&D 활동 및 파이프라인 제품에 대한 포괄적인 개요를 기반으로 효과적인 성장 전략 개발


• 파이프라인 제품을 기반으로 시장에서 신흥 플레이어나 경쟁업체를 식별하고 이러한 플레이어의 출현에 대응하기 위한 전략을 개발합니다.


• 글로보이드 세포 백질이영양증(크라베병)에 대한 R&D와 관련하여 선두 기업의 초점을 파악합니다.


• 현재 R&D 활동의 시너지 효과 또는 비즈니스 성장을 촉진하기 위한 R&D 초점 다각화 전략을 기반으로 파트너십 또는 인수 관점에서 잠재적 기업을 식별


• 휴면 제품과 disc계속 제품의 이유를 분석하여 필요한 경우 R&D 초점을 변경합니다.