구형세포 백질이영양증(크라베병) � 파이프라인 리뷰, 2019

글로이드 세포 백혈병영양증 (Krabbe 질병)은 신경계에서 미엘린의 손실로 인해 심각한 신경계를 초래하는 리소좀 효소, 갈 락토 실제 아미비아 제 인한 희귀 상 염색체 열성 유전자 장애이다. 이 질병은 또한 하나 이상의 핵을 갖는 글로이드 세포로 알려진 뇌에서 비정상 세포의 검출을 특징으로한다. 가장 흔한 유아 형태의 크라 비 병은 과민성, 근육 약화, 실명, 청각 장애, 열의 에피소드, 뻣뻣한 자세, 정신적, 신체적 발달이 지연되는 것과 같은 증상을 보이는 나이에 시작됩니다.

현재, 글로이드 세포 백혈병영양증 (krabbe 질병)에 대한 특정 치료법은 없습니다. Krabbe 질병에 대한 대부분의 치료는지지 적입니다. 그러나, 조혈 줄기 세포 이식은 출생 전 또는 출생 전 진단을받은 환자에서 효과적인 치료법 인 것으로 밝혀졌다. 또한 혈액으로부터 크라브 베 질환의 조기 및 민감한 검출을위한 새로운 MS 기반 바이오 마커의 발달은 임상 조사 중입니다.

질병의 유병률이 높아짐에 따라 많은 제약 회사와 연구소가 글로이드 세포 백혈병 치료 (Krabbe Disease)에 대한 새로운 요법을 연구하고 개발하는 데 중점을두고 있습니다. 예를 들어; Magenta Therapeutics에 의해 연구되고있는 MGTA-456은 현재 Globoid 세포 백혈구 치료 (KRABBE 질환) 환자의 치료를위한 MGTA-456의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 연구를위한 2 상 임상 시험에있다.

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현재, 글로이드 세포 백혈구 투명 (Krabbe Disease)의 파이프 라인 후보의 약 64%가 2 상 임상 연구에 있습니다. 대부분의 연구는 학술 및 연구 대학이 후원합니다.

보고서 설명

‘Globoid Cell Leukodystrophy (krabbe disease) - 파이프 라인 검토, 2019’에 대한 보고서는 글로이드 세포 백혈구 비영리 (Krabbe Disease)에 대한 표시 또는 분자에 의한 R & D 파이프 라인에있는 약물에 대한 포괄적 인 개요를 제공합니다. 이 보고서는 임상 시험 단계, 표시, 회사, 치료 영역 및 임상 시험 단계, 스폰서, 파이프 라인의 모든 제품에 대한 설명과 같은 세부 사항에 대한 파이프 라인 제품의 분포에 대한 철저한 분석을 제공합니다. 휴면 및 중단 파이프 라인 후보와 함께 전임상 및 임상 단계의 제품이 보고서에 포함되어 있습니다. 이 보고서는 또한 Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease)에 대한 역학 개요 및 현재 시장 시나리오와 같은 추가 통찰력을 다룹니다.

'Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease) - Pipeline Review, 2019'에 대한 보고서는 1 차 인터뷰 및 데스크 연구와 관련된 강력한 연구 방법론에 따라 구축 된 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 완전한 개요를 제공합니다. 성장 전략을 개발하고 신흥 플레이어를 식별하는 회사.

보고서 범위

• 개발 단계와 같은 영역 별 파이프 라인 제품의 철저한 평가; 행정 경로; 마약 계급; 표시; 스폰서; 분자 유형 및 약물 표적
• 회사 개요와 같은 세부 사항이있는 파이프 라인 제품의 포괄적 인 프로파일; 제품 설명; R & D 상태; 개발 활동; 행동 메커니즘; 분자 유형; 개발 단계; 적응증; 자금 및 행정 경로
휴면 및 중단 된 파이프 라인 제품의 개요
• 파이프 라인 제품에 의해 처리되는 조건의 역학 및 파이프 라인 제품의 주소용 또는 현재 시장의 개요와 관련된 주요 통찰력
• 최신 개발에 대한 개요; 뉴스 기사, 보도 자료 및 관련 회의

보고서 방법론

• 모든 파이프 라인 보고서는 주로 신뢰할 수있는 책상 연구 소스를 통해 수집 된 데이터 분석을 통해 구축됩니다. 2 차 연구는 주요 의견 리더와의 인터뷰에 의해 보완됩니다.
• 책상 연구 소스에는 글로벌 및 지역 임상 시험 데이터베이스가 포함됩니다. 회사의 연례 보고서, 웹 사이트, 보도 자료 및 투자자 프레젠테이션; 백서; 뉴스 기사; 업계 협회에서 발행 한 보고서; NCBI, ResearchGate와 같은 데이터베이스에 게시 된 기사/보고서; 내부 데이터베이스

이 보고서를 구매 해야하는 이유

• Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease)에 대한 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 포괄적 인 개요를 기반으로 효과적인 성장 전략 개발
• 파이프 라인 제품을 기반으로 시장에서 신흥 플레이어 또는 경쟁을 식별하고 이러한 플레이어의 출현에 대응하기위한 전략을 개발하십시오
• Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease)에 대한 R & D와 관련하여 선도 선수의 초점을 식별하십시오.
• R & D 활동의 현재 시너지 효과 또는 비즈니스 성장을 유도하기위한 R & D 초점을 다양 화하기위한 전략을 기반으로 파트너십 또는 인수 관점에서 잠재적 회사를 식별하십시오.
• 휴면 및 중단 된 제품의 이유를 분석하여 필요한 경우 R & D 초점을 변경합니다