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저인산염 결핍증은 뼈와 치아의 발달에 영향을 미치는 드문 유전 질환입니다. 저인산염 결핍증은 신체의 뼈를 약화시키고 골격 이상을 유발합니다. 저인산분해증은 알칼리성 인산분해효소 결핍 또는 포스포에탄올아민뇨증이라고도 합니다. 저인산염 결핍증의 증상은 매우 다양합니다. 영향을 받은 영아는 짧은 사지, 호흡 문제, 비정상적인 가슴 모양, 부드러운 두개골을 갖고 태어납니다. 어린이와 성인 환자에게서 확인된 증상은 유아에게서 나타나는 증상보다 덜 심각합니다.
현재 저인산증 치료에는 2015년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 Asfotase 알파 사용이 포함됩니다. Asfotase 알파는 주산기, 유아 및 청소년기 발병 저인산증 치료를 위해 승인된 최초의 약물입니다. 아스포타제 알파(Asfotase Alpha)는 질병의 뼈 증상을 치료하기 위해 장기간 효소 대체에 사용할 수 있는 재조합 인간 알칼리성 포스파타제입니다. 저인산염 결핍증의 증상을 개선하기 위해 사용되는 또 다른 치료법에는 NSAID 및 비타민 B6와 같은 약물이 포함됩니다.
연구소와 제약회사에서는 저인산혈증 치료를 위한 새로운 방법을 연구하고 개발하는 데 주력해 왔습니다. 예를 들어; 아스포타제 알파는 Alexion Pharmaceuticals에서 연구하고 있으며 소아에서 발병하는 저인산염혈증이 있는 성인 참가자를 대상으로 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 임상 2상 시험 중입니다.
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현재 저인산혈증 파이프라인 후보물질의 50% 이상이 임상 2상 단계에 있습니다. 대부분의 연구는 제약회사의 후원을 받고 있습니다.
'저인산분해증-파이프라인 검토, 2019' 보고서는 저인산분해증에 대한 적응증이나 분자별로 R&D 파이프라인에 있는 약물에 대한 포괄적인 개요를 제공합니다. 보고서는 임상시험 단계, 적응증, 회사, 치료 분야별로 파이프라인 제품의 분포를 철저하게 분석하고 파이프라인의 모든 제품에 대한 임상시험 단계, 스폰서, 설명과 같은 세부 정보를 제공합니다. 보고서에는 전임상 및 임상 단계의 제품과 휴면 및 disc지속 파이프라인 후보가 포함되어 있습니다. 또한 이 보고서는 역학 개요 및 저인산염 결핍증에 대한 현재 시장 시나리오와 같은 추가적인 통찰력을 다루고 있습니다.
1차 인터뷰와 데스크 리서치를 포함하는 탄탄한 연구 방법론에 따라 작성된 '저인산염 결핍증 – 파이프라인 리뷰, 2019' 보고서는 R&D 활동과 파이프라인 제품에 대한 전체 개요를 제공하여 기업이 성장 전략을 개발하고 신흥 플레이어를 식별합니다.