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저산염 인산염은 뼈와 치아의 발달에 영향을 미치는 드문 유전 적 장애입니다. Hophophosphatasia는 신체의 뼈를 약화시키고 골격 이상을 유발합니다. hypophosphatasia는 또한 알칼리성 포스파타제 또는 포스 포 에탄올 아민뇨의 결핍이라고도합니다. hypophosphatasia의 증상은 크게 다릅니다. 영향을받는 영아는 짧은 사지, 호흡기 문제, 비정상적인 모양의 가슴 및 부드러운 두개골 뼈로 태어납니다. 어린이와 성인 환자에서 확인 된 증상은 유아에게 나타나는 증상보다 덜 심각합니다.
hypophosphatasia의 현재 치료에는 2015 년 식품의 약국 (Food and Drug Administration)의 승인을받은 아스포 타제 알파의 사용이 포함됩니다. Asfotase Alpha는 주 산기, 유아 및 청소년 발병 hypophosphatasia의 치료를위한 최초의 승인 된 약물입니다. Asfotase Alpha는 질병의 뼈 증상을 치료하기 위해 장기 효소 대체에 이용 가능한 재조합 인간 알칼리성 포스파타제입니다. 또 다른 치료에는 저산소증의 증상을 개선하는 데 사용됩니다. NSAID 및 비타민 B6과 같은 약물이 포함됩니다.
연구소와 제약 회사는 저 인산염 치료를위한 새로운 방법을 연구하고 개발하는 데 중점을 두었습니다. 예를 들어; Asfotase Alpha는 Alexion Pharmaceuticals에 의해 연구되고 있습니다. 소아 발병 저 인코 타증을 앓고있는 성인 참가자의 약동학 적 및 약력학을 평가하기위한 연구의 임상 시험 2 단계에 있습니다.
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현재, 저산소증에 대한 파이프 라인 후보의 50% 이상이 임상 시험의 2 단계에 있습니다. 대부분의 연구는 제약 회사가 후원하고 있습니다.
‘Hypophosphatasia – Pipeline Review, 2019’에 대한 보고서는 hypophosphatasia의 표시 또는 분자에 의해 R & D 파이프 라인에있는 약물에 대한 포괄적 인 개요를 제공합니다. 이 보고서는 임상 시험 단계, 표시, 회사, 치료 영역 및 임상 시험 단계, 스폰서, 파이프 라인의 모든 제품에 대한 설명과 같은 세부 사항에 대한 파이프 라인 제품의 분포에 대한 철저한 분석을 제공합니다. 휴면 및 중단 파이프 라인 후보와 함께 전임상 및 임상 단계의 제품이 보고서에 포함되어 있습니다. 이 보고서는 또한 역학 개요 및 Hypophosphatasia에 대한 현재 시장 시나리오와 같은 추가 통찰력을 다룹니다.
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