모르퀴오 증후군 치료 시장 규모, 점유율 및 치료별(효소 대체 요법), 질병 유형별(모르퀴오 A, 모르퀴오 B), 유통 채널별(병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국), 지역 예측, 2024-2032년 글로벌 동향

MPS IV 및 점액다당류증 IV로도 알려져 있는 모르퀴오 증후군은 주로 골격에 영향을 미치는 드문 유전성 대사 장애 또는 선천적 결함을 의미합니다. 이 극히 희귀한 유전 질환을 가진 환자를 위한 최초이자 유일한 특정 치료법인 VIMIZIM(elosulfase alpha)의 FDA 승인으로 BioMarin은 MPS 질환 치료 분야의 선도적인 시장 플레이어로서의 입지를 확고히 확립했습니다.

최근 규제 승인과는 별개로, 모르퀴오 증후군이 주요 시장 참여자의 임상 파이프라인에 더 많이 포함된다는 사실에서 알 수 있듯이 모르퀴오 증후군 치료제에 대한 R&D 활동이 증가하고 있습니다. 예를 들어 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 모르퀴오 증후군에 대한 3상 연구를 진행 중이고 Shire는 이 증후군을 앓고 있는 소아 환자를 대상으로 진행 중인 임상 시험을 진행 중이며 ArmaGen, Inc.도 임상 시험에 있는 약물(AGT-181)을 보유하고 있습니다. . 이는 질병에 대한 더 큰 인식과 결합되어 모르퀴오 증후군 치료 시장의 성장을 주도하고 있습니다.

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희귀질환 치료에 중점을 두고 초기 및 고도화 단계의 제품 수 증가로 모르퀴오증후군 치료제 시장은 상당히 빠른 속도로 성장할 것으로 예상된다. 최근 엘로설파제알파(VIMIZIM) 승인으로 시장 활성화가 기대된다. 현재 다양한 기업에서 파이프라인으로 진행 중인 다수의 제품이 임상시험 결과가 좋을 경우 시판 허가를 받을 것으로 예상된다.

모르퀴오증후군 치료제의 막대한 가격이 시장 성장을 제한할 것으로 예상되는 요인이다. 예를 들어 비미즈임(VIMIZIM)의 환자 비용은 약 38만 달러(제품 연간 비용)로 추산된다. 시장 성장을 제한할 수 있는 다른 요인은 신흥 시장에 대한 인식 부족과 규제 및 임상적 장애물입니다. 

다루어진 주요 기업 

전 세계 모르퀴오 증후군 치료 시장에 있는 주요 기업으로는 BioMarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, ArmaGen 및 GREEN CROSS CORP, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. 및 기타 플레이어.

 세분화 

현재 효소 대체 요법은 시장에서 가장 큰 비중을 차지하고 있으며 FDA가 승인한 유일한 치료 옵션인 elosulfase alpha의 승인으로 인해 예측 기간 동안 이러한 추세는 동일하게 유지될 것으로 예상됩니다.

주요 통계 

• 주요 국가별 모르퀴오증후군 유병률


• 치료 옵션 연구 및 개발의 발전


• 새로운 치료법의 발전 개요


• 주요 국가별 가격 분석


• 파이프라인 분석


• 주요 국가별 규제 시나리오


• 신제품 출시 

지역 분석 

글로벌 모르퀴오 증후군 치료 시장은 북미, 유럽, 아시아 태평양, 라틴 아메리카, 중동 및 아프리카로 분류되었습니다. 북미에 이어 유럽은 현재 모르퀴오 증후군 치료의 가장 큰 두 시장이며 예측 기간에도 시장의 큰 부분을 차지할 것으로 예상됩니다. 세계 최초이자 유일한 모르퀴오증후군 치료제 '비미짐(VIMIZIM)'은 2014년 미국과 유럽에서 시판 허가를 받았으며, 현재까지 규제당국의 승인을 받은 유일한 모르퀴오증후군 치료제이다. 아시아 태평양 지역에서는 일본이 가장 큰 시장 기회를 제공할 것으로 예상됩니다. 이는 주로 모르퀴오 증후군의 치료 옵션으로 VIMIZIM이 조기 승인 및 채택되었기 때문입니다.

주요 산업 발전

• 2014년 바이오마린의 VIMIZIM(elosulfase alpha) 제품은 미국, 유럽, 일본의 여러 규제 기관에서 모르퀴오 증후군에 대한 유일한 치료 옵션으로 승인되었습니다.


• 2017년 유전자치료제 후보물질(SB-913)을 임상 파이프라인에 보유하고 있는 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics Inc.)는 FDA로부터 희귀소아질환 지정을 받았습니다.


• 상가모의 또 다른 약품인 SB-318도 미국 FDA로부터 희귀의약품 지위를 부여 받았습니다.