폼페병 치료 시장 규모, 점유율 및 치료법별 글로벌 동향(효소 대체 요법(ERT), 기질 감소 요법(SRT), 샤페론 고급 대체 요법(CART), 기타), 투여 경로별(경구, 정맥 주사, 기타) , 유통 채널별(병원 및 진료소 약국, 소매 약국, 온라인 약국, 기타) 및 지역 예측(2024~2032년)

폼페병은 글리코겐이라는 복합당이 체내 세포에 축적되어 발생하는 유전 질환입니다. 폼페병은 리소좀 효소인 산 α-글루코시다제(GAA)의 결핍으로 인해 발생하는 상염색체 열성 글리코겐 축적 장애입니다. 특정 기관과 조직, 특히 근육에 글리코겐이 축적되면 정상적으로 기능하는 능력이 손상됩니다. 폼페병은 발병 시기와 심각도에 따라 세 가지 type로 분류되었습니다.

폼페병 환자의 약 20%는 유아기 또는 조기 발병 형태의 질병을 갖고 있으며, 더 일반적인 형태의 질병은 청소년기 또는 성인 발병 형태로 알려져 있으며 폼페병 환자의 80%에서 보고됩니다 질병. 이 질환은 주로 심장과 골격근에 영향을 미치며 심근병증, 진행성 호흡곤란, 골격근 위축으로 나타납니다.

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특히 신흥 국가에서 폼페병 유병률이 증가하고 의료 인프라가 발전하는 것은 전 세계 폼페병 치료 시장의 성장을 이끄는 주요 요인 중 일부입니다. 국립희귀질환기구(National Organization for Rare Disorders, Inc.)에 따르면, 이 발생률은 일반적으로 미국에서 출생아 40,000명당 약 1명 정도입니다.

유전자 요법과 효소 대체 요법의 연구 개발에 대한 투자 증가는 폼페병 치료 시장의 성장을 이끄는 주요 요인 중 일부입니다. 효소 대체 요법(ERT)의 채택과 수요 증가는 전 세계 폼페병 치료 시장의 성장을 이끌 것으로 예상되는 주요 요인 중 하나입니다.

알글루코시다아제 알파 치료에 대한 골격근의 열악한 반응과 부적절한 보상 정책은 글로벌 폼페병 치료 시장의 성장을 억제하는 요인 중 일부입니다.

대상 주요 플레이어

세계 폼페병 치료 시장에 존재하는 주요 기업으로는 Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics 등이 있습니다. 다른 사람.

세분화 

2018년 치료법 중 효소대체요법(ERT)은 높은 수요로 인해 전 세계 폼페병 치료 시장을 장악했으며 현재 폼페병 치료에 사용할 수 있는 유일한 장기 치료법입니다.

주요 통찰력

• 주요 국가별 폼페병 유병률


• 효소 대체 요법(ERT) 및 유전자 요법의 개발 개요


• 신제품 출시, 주요 시장 참가자


• 파이프라인 분석


• 제휴, 합병, 인수 등 최근 산업 발전

지역 분석

2018년에는 북미가 전 세계 폼페병 치료 시장을 장악했습니다. 이 지역의 폼페병 유병률 증가와 의료비 지출 증가는 폼페병 치료 시장 성장을 이끄는 주요 요인 중 하나입니다. 미국 국립 의학 도서관 국립 보건원에 따르면, 미국에서 폼페병의 유병률은 약 28,000명 중 1명입니다. 아시아 태평양 지역은 아시아 국가의 희귀 질환에 대한 환자들의 인식 증가와 의료 시설 개선으로 인해 상당한 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.

주요 산업 발전

• 2019년 2월, Amicus Therapeutics, Inc.는 후기 발병 폼페병 치료를 위해 AT-GAA에 대한 혁신 치료제 지정(“BTD”)에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았습니다. AT-GAA는 탄수화물 구조가 최적화된 재조합 인간 산성 알파-글루코시다제(rhGAA) 효소인 ATB200과 약리학적 샤페론인 AT2221을 병용투여한 새로운 치료 모델이다.
  
• 2018년 4월, 듀크대학교와 듀크대학교 의료 시스템은 폼페병 유전자 치료에 대한 임상시험의 시작을 발표했습니다. 연구자들은 현재 후기 발병 폼페병 환자 20명을 대상으로 치료의 안전성을 테스트하기 위한 제1상 임상 시험을 통해 성인 폼페병을 선별하고 있습니다.