폼페병 치료 시장 규모, 점유율 및 치료법별 글로벌 동향(효소 대체 요법(ERT), 기질 감소 요법(SRT), 샤페론 고급 대체 요법(CART), 기타), 투여 경로별(경구, 정맥 주사, 기타) , 유통 채널별(병원 및 진료소 약국, 소매 약국, 온라인 약국, 기타) 및 지역 예측(2024~2032년)

폼페 질환은 신체 세포에 글리코겐이라는 복잡한 설탕이 축적되어 유전 된 장애입니다. 폼페 질환은 리소좀 효소 산 α- 글루코시다 제 (GAA)의 결핍으로 인한 상 염색체 열성 글리코겐 저장 장애이다. 특정 장기 및 조직, 특히 근육에서 글리코겐의 축적은 정상적으로 기능하는 능력을 손상시킵니다. 폼페 질병은 발병 시간과 심각성에 따라 세 가지 다른 유형으로 분류되었습니다.

폼페 질환 환자의 약 20%는 유아 또는 조기 발병 질환이 있으며, 더 일반적인 형태의 질병은 청소년 또는 성인 발병 형태로 알려져 있으며, 폼페로 고통받는 환자의 80%에서보고됩니다. 질병. 이 상태는 주로 심장 및 골격근에 영향을 미치며 심근 병증, 진행성 호흡기 고통 및 골격근 위축으로 나타납니다.

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폼페 질병의 유병률 증가와 특히 신흥 국가에서 의료 인프라 개발은 전 세계 폼페 질병 치료 시장의 성장을 이끌고있는 주요 요인 중 일부입니다. National Organization for Rare Disorders, Inc.에 따르면,이 발병은 일반적으로 미국에서 40,000 명의 출생 중 약 1 명으로 배치됩니다.

유전자 요법 및 효소 대체 요법의 연구 개발에 대한 투자 증가는 폼페 질병 치료 시장의 성장을 이끄는 주요 요인 중 일부입니다. 효소 대체 요법 (ERT)의 채택 및 수요 증가는 글로벌 폼페 질병 치료 시장의 성장을 주도 할 것으로 예상되는 주요 요인 중 하나입니다.

알글루 코스 아제 알파 치료에 대한 골격근의 열악한 반응과 부적절한 상환 정책은 글로벌 폼페 질병 치료 시장의 성장을 제한하는 요인 중 일부입니다.

주요 플레이어는

글로벌 폼페 질병 치료 시장에 존재하는 일부 주요 회사 중 일부는 Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, Epivax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics입니다. 그리고 다른 사람들. 

분할

세분화

세부 사항

치료에 의한

· 효소 대체 요법 (ERT)

· 기질 감소 요법 (SRT)

· Chaperone-Advanced 대체 요법 (CART)

· 기타

행정 경로

· 구강

· 정맥 내

· 기타

배포 채널

· 병원 및 클리닉 약국

· 소매 약국

· 온라인 약국

· 기타

지리학

· 북미 (미국 및 캐나다)

· 유럽 (영국, 독일, 프랑스, ​​이탈리아, 스페인, 스칸디나비아 및 유럽의 나머지)

· 아시아 태평양 (일본, 중국, 인도, 호주, 동남아시아 및 남은 아시아 태평양)

· 라틴 아메리카 (브라질, 멕시코 및 나머지 라틴 아메리카)

· 중동 및 아프리카 (남아프리카, GCC 및 중동 및 아프리카의 나머지)

2018 년에, 치료 중, 효소 대체 요법 (ERT) >

주요 통찰력

• 주요 국가에 의한 폼페 질병의 유병률
• 효소 대체 요법 (ERT) 및 유전자 요법의 발달 개요.
• 신제품 출시, 주요 시장 플레이어
• 파이프 라인 분석
• 파트너십, 합병 및 인수와 같은 최근 산업 개발

지역 분석

북아메리카는 2018 년에 글로벌 폼페 질병 치료 시장을 지배했습니다.이 지역의 폼페 질병의 유병률 증가와 의료 지출 증가는 폼페 질병 치료 시장의 성장을 주도하는 주요 요인 중 일부입니다. 미국 국립 의학 도서관 국립 보건원 (National Institutes of Health)에 따르면, 폼페 질병의 유병률은 미국에서 28,000 명 중 약 1 명입니다. 아시아 태평양은 아시아 국가의 희귀 장애와 의료 시설 향상에 관한 환자의 인식이 높아짐에 따라 CAGR 상당한 CAGR에서 성장할 것으로 예상됩니다.

주요 산업 개발

• 2019 년 2 월, Amicus Therapeutics, Inc.는 후기 발병 폼페 질병의 치료를 위해 AT-GAA에 대한 획기적인 치료 지정 (“BTD”)에 대한 미국 식품의 약국 (FDA) 승인을 받았습니다. AT-GAA는 최적화 된 탄수화물 구조를 갖는 재조합 인간 산 알파-글루코시다 제 (RHGAA) 효소 인 ATB200으로 구성된 ATB200으로 구성된 새로운 처리 모델이며, 약리학 적 샤페론 인 AT2221과 공동으로 공동으로 배정된다.
• 2018 년 4 월, Duke University와 Duke University Health System은 Pompe 질병 유전자 요법에 대한 임상 시험의 시작을 발표했습니다. 연구원들은 현재 조건
의 치료 안전을 테스트하기 위해 1 단계 임상 시험으로 늦은 발병 폼페 질병을 가진 성인을 선별하고 있습니다.