Tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Hunter, participação e análise da indústria, por tratamento (terapia de reposição enzimática (ERT) e outros), por via de administração (intravenosa e intracerebroventricular (ICV)/intratecal), por usuário final (hospitais, clínicas especializadas e Outros) e Previsão Regional, 2019-2032

O tamanho global do mercado de tratamento da síndrome do caçador foi avaliado em US$ 702,4 milhões em 2018 e deve atingir US$ 1.599,5 milhões até 2032, exibindo um CAGR de 6,1% durante o período de previsão. A América do Norte dominou o mercado de tratamento da síndrome de Hunter com uma participação de mercado de 51,1% em 2018.

A síndrome de Hunter, também conhecida como Mucopolissacaridose II e MPS II, é uma das principais doenças que faz parte do grupo de doenças hereditárias da mucopolissacaridose, nas quais o corpo é incapaz de decompor adequadamente os mucopolissacarídeos, uma forma de molécula de açúcar. A síndrome de Hunter é uma doença genética hereditária muito rara que afeta principalmente homens. Quando não tratada, a síndrome de Hunter é potencialmente letal e leva a uma menor expectativa de vida dos indivíduos diagnosticados. Existem vários ensaios clínicos sendo conduzidos por players do mercado para o desenvolvimento de novos tratamentos para a síndrome de Hunter, principalmente os sintomas e complicações neurológicas.

TENDÊNCIAS DE MERCADO

Aumentar a P&D em doenças raras para aumentar o crescimento do mercado

Uma das principais tendências de mercado predominantes no mercado de Tratamento da síndrome de Hunter é o aumento dos investimentos em P&D por parte dos principais players para o desenvolvimento de novas terapias. Como a síndrome de Hunter é uma doença órfã importante, várias empresas biofarmacêuticas proeminentes em estágio clínico, como ArmaGen e REGENXBIO Inc., têm fortes candidatos em vários estágios de ensaios clínicos. Este interesse crescente na terapêutica das doenças raras deve-se ao facto de grandes avanços farmacêuticos que levam ao desenvolvimento de medicamentos de grande sucesso serem mais prováveis ​​nestas doenças, em comparação com as carteiras farmacêuticas tradicionais.

Outro factor determinante para esta tendência é que as empresas farmacêuticas são obrigadas a realizar estudos de resultados maiores para a aprovação de terapêuticas tradicionais para doenças como a diabetes e a doença arterial coronária (DAC), em comparação com a aprovação para doenças órfãs como a síndrome de Hunter. Projeta-se que isso impulsione ainda mais o crescimento do mercado de tratamento da mucopolissacaridose II durante o período de previsão.

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MOTORIZADORES DE MERCADO

Necessidades clínicas não atendidas e necessidade de melhores resultados de tratamento para alimentar a demanda

Um dos impulsionadores críticos do mercado é a falta de presença de múltiplas terapêuticas para os pacientes e também a presença do monopólio de uma terapêutica, o Elaprase. O Elaprase é uma opção de tratamento particularmente cara e muitas vezes os pacientes de países emergentes não têm acesso a esse tipo de terapêutica. Os pacientes sem acesso ao tratamento adequado têm muitas vezes uma esperança de vida significativamente mais curta em comparação com os seus homólogos nos países em desenvolvimento, que muitas vezes têm acesso a estas terapêuticas caras.

Além do Elaprase, a única outra terapêutica aprovada é o Hunterase, que só é aprovado em alguns países. Apesar disso, o custo da Hunterase é proibitivamente elevado, e os pacientes nos países emergentes, como a Índia, muitas vezes não podem pagar esta terapêutica, apesar das crescentes iniciativas governamentais. Prevê-se que a introdução de terapêuticas eficazes e de baixo custo impulsione o crescimento do mercado global durante o período de previsão.

O outro fator crítico é a necessidade de melhores resultados clínicos e terapêuticos para os pacientes com síndrome de Hunter. Os medicamentos atualmente aprovados e utilizados, como o Elaprase, não são capazes de atravessar a barreira hematoencefálica. Conseq         - entemente, essas terapêuticas não são capazes de controlar eficazmente os sintomas neurológicos e as complicações dos pacientes gravemente afetados pela síndrome de Hunter. Nos pacientes gravemente afetados pela síndrome de Hunter, que afeta cerca de dois terços da população total de pacientes, os sintomas neurológicos são gravemente debilitantes.

A terapêutica atualmente utilizada não consegue atingir o sistema nervoso central, pelo que uma proporção significativa da população permanece tratada de forma ineficaz. Projeta-se que isso impulsione a demanda por terapêuticas avançadas que auxiliem no gerenciamento de todos os tipos de sintomas da síndrome de Hunter e impulsionem o crescimento do tamanho do mercado de medicamentos para a síndrome de Hunter durante o período de previsão.

Presença de candidatos-chave nos pipelines de P&D dos participantes do mercado para impulsionar o crescimento do mercado

Há uma atividade crescente de P&D no desenvolvimento de terapêuticas eficientes para uma série de doenças órfãs e a síndrome de Hunter é uma dessas doenças. De acordo com o Centro de Informação sobre Doenças Genéticas e Raras (GARD), pode haver cerca de 7.000 doenças raras e o número total de indivíduos com essas doenças raras nos EUA pode ser de 25 a 30 milhões. De acordo com uma análise publicada na The Pharma Letter em abril de 2019, estimou-se que no Japão aproximadamente 150 indivíduos sofriam da síndrome de Hunter.

Essas estatísticas e tendências de pacientes estão levando ainda mais à presença de candidatos significativos a pipelines de empresas proeminentes. Várias empresas biofarmacêuticas proeminentes em estágio clínico, como ArmaGen, Denali Therapeutics e REGENXBIO Inc., possuem candidatos para a síndrome de Hunter em vários estágios de ensaios clínicos. Os fatores acima, combinados com a necessidade de terapêutica eficiente, são projetados para alimentar ainda mais a demanda por esses medicamentos e impulsionar o crescimento do mercado de tratamento da síndrome de Hunter. 

RESTRIÇÃO DE MERCADO

Alto custo de terapêuticas aprovadas e taxas de tratamento mais baixas em países emergentes para limitar a adoção de terapêuticas para a síndrome de Hunter

Apesar do aumento da incidência de doenças raras, como a síndrome de Hunter, em todo o mundo, e da maior prevalência destas condições em regiões emergentes como a Ásia, existem certos factores que limitam a adopção destas terapêuticas. Um dos principais fatores que restringem o crescimento do mercado são as taxas de tratamento mais baixas nos países emergentes devido aos altos custos atribuíveis a essas terapias de reposição enzimática (TRE), que é o tratamento primário para a síndrome de Hunter.

Isto levou a um número limitado de pacientes submetidos a tratamento e uma proporção significativa de pacientes com síndrome de Hunter ficou sem tratamento. Muitas vezes, estas opções de tratamento não são acessíveis aos pacientes nos países emergentes devido à falta de sensibilização e também de planos de pagamento adequados para estas doenças. Os governos desses países desconhecem essas doenças e não as reembolsam adequadamente, o que leva à criação desses fatores importantes que restringem o crescimento do mercado para o tratamento da síndrome de Hunter.

SEGMENTAÇÃO

Por análise de tratamento

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A terapia de reposição enzimática (TRE) dominou o mercado global

Com base no tratamento, o mercado global é segmentado em terapia de reposição enzimática (TRE), entre outros. Como a síndrome de Hunter pertence a um grupo de distúrbios chamados distúrbios de armazenamento lisossômico, o tratamento primário para tais distúrbios é a terapia de reposição enzimática (TRE). Conseq         - entemente, o segmento de terapia de reposição enzimática (TRE) dominou a participação de mercado terapêutico da síndrome de Hunter em 2018. As únicas duas terapêuticas aprovadas pelas agências reguladoras globalmente: Elaprase e Hunterase são ambas ERTs e têm sido fundamentais para o domínio deste segmento no mundo. mercado.

Prevê-se que o outro segmento cresça a um CAGR comparativamente mais alto. Os crescentes ensaios clínicos envolvendo o uso do transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) também deverão ocorrer durante o período de previsão e impulsionar o crescimento do mercado de tratamento MPS II durante o período de previsão. Além dos crescentes ensaios de transplante de células-tronco, diversas empresas biofarmacêuticas importantes em estágio clínico estão conduzindo ensaios sobre terapia genética como meio de tratamento para a síndrome de Hunter.

Análise por rota de administração

Eficácia clinicamente comprovada da terapêutica intravenosa na síndrome de Hunter para auxiliar no domínio do segmento

Em termos de via de administração, o mercado é segmentado em intravenoso e intracerebroventricular (ICV)/intratecal. Prevê-se que o tipo intravenoso domine o segmento da via de administração, devido ao tratamento mais proeminente da síndrome de Hunter, o Elaprase é administrado por via intravenosa. A Elaprase detém o monopólio do mercado terapêutico da síndrome de Hunter e deverá manter o controle sobre sua participação de mercado no período de previsão, é a principal razão para o domínio do tipo intravenoso no mercado global de medicamentos para a síndrome de Hunter.

Hunterase é a outra terapêutica aprovada e a via de administração é intracerebroventricular (ICV)/intratecal. Espera-se que as crescentes aprovações em outros países dessas terapêuticas, juntamente com a introdução em outros países do mercado, impulsionem o crescimento do segmento durante o período de previsão.

Por análise do usuário final

Maior administração de terapêutica em hospitais para permitir domínio do segmento

Em termos de usuário final, o mercado de tratamento da síndrome de Hunter é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, entre outros. Uma das principais razões para o domínio do segmento hospitalar é que a terapêutica utilizada no tratamento da síndrome de Hunter pode muitas vezes ser administrada em ambientes hospitalares com profissionais médicos treinados. Isto permite a adesão adequada às diretrizes de tratamento da síndrome de Hunter e também a administração apropriada e segura de terapêuticas críticas que devem ser administradas por via intravenosa. Esse tratamento eficaz geralmente permite o controle adequado dos sintomas da síndrome de Hunter.

O crescente número de clínicas especializadas, juntamente com o alto nível de atendimento especializado aos pacientes com síndrome de Hunter, são alguns dos principais fatores responsáveis ​​pelo crescimento deste segmento no período de previsão. 

Esses fatores, juntamente com a ênfase das agências governamentais nacionais no tratamento de pacientes em ambientes avançados, estão alimentando ainda mais a demanda pelo tratamento da síndrome de Hunter no mercado global.

ANÁLISE REGIONAL

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O tamanho do mercado de tratamento MPS II na América do Norte foi de US$ 358,9 milhões em 2018. O mercado na região é caracterizado por taxas mais altas de diagnóstico e tratamento para essas condições raras, juntamente com políticas de reembolso adequadas para essas terapêuticas. Esses fatores, juntamente com uma maior conscientização entre a população de pacientes em relação a novas opções de tratamento e a presença de grandes empresas biofarmacêuticas em estágio clínico são seus candidatos em potencial, são responsáveis ​​pela participação dominante da região no mercado global. Projeta-se que o mercado na Europa e na Ásia-Pacífico registre um CAGR comparativamente mais alto durante o período de previsão. Prevê-se que a presença de produtos-chave na região impulsione a procura de medicamentos para a síndrome de Hunter na Europa durante 2019-2026.

A presença esperada de algumas terapêuticas, como Hunterase no Japão, na Ásia-Pacífico, e a presença de um mercado grande e pouco penetrado na região, juntas são projetadas para impulsionar o crescimento do mercado terapêutico da síndrome de Hunter na Ásia-Pacífico durante o período de previsão. O resto do mercado mundial compreende a América Latina e o Médio Oriente e África e está atualmente numa fase inicial. No entanto, projeta-se que o desenvolvimento da infraestrutura de saúde nessas regiões e a crescente conscientização sobre distúrbios órfãos alimentem a demanda do mercado terapêutico da síndrome de Hunter durante o período de previsão.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Oferta de produtos principais e foco principal em doenças raras da Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited), para ajudar a empresa a manter uma posição de liderança

O cenário competitivo do mercado de tratamento da síndrome de Hunter retrata um monopólio dominado pela Shire (agora propriedade da Takeda Pharmaceutical Company Limited). A principal e única oferta de produtos Elaprase (idursulfase), a sua eficiência em termos de resultados de tratamento e também a sua indispensabilidade nos principais mercados, são factores proeminentes responsáveis ​​pelo domínio da empresa.

No entanto, certas empresas biofarmacêuticas proeminentes em fase clínica, como ArmaGen e REGENXBIO Inc., entraram no mercado monopolista do tratamento da síndrome de Hunter com os seus potenciais candidatos a medicamentos. Projeta-se que isso impacte positivamente o mercado global, uma vez que essas empresas estão preparadas para ganhar participação de mercado durante o período de previsão por meio de aprovações regulatórias importantes.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS PERFILADAS:

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited)


• Denali Terapêutica


• ArmaGen


• Inventiva


• Green Cross Corp.


• CANbridge Ciências da Vida Ltd.


• JCR Farmacêuticos Co., Ltd.


• REGENXBIO Inc.


• Sangamo Terapêutica


• Outros

PRINCIPAIS DESENVOLVIMENTOS DA INDÚSTRIA:

• Julho de 2021 – Denali terapêutica Inc. anunciou resultados positivos de seu estudo clínico que avalia o ETV: IDS, uma terapia experimental de reposição enzimática penetrante no cérebro para o tratamento de manifestações periféricas da Síndrome de Hunter. Os resultados serão apresentados no dia 16 ^o Simpósio Internacional sobre MPS e doenças relacionadas.


• Maio de 2021 – A Inventiva, empresa biofarmacêutica, anunciou que participará da Jefferies Virtual Healthcare Conference. A empresa é responsável pelo desenvolvimento de terapias orais de pequenas moléculas para mucopolissacaridoses (MPS) e outras doenças com necessidades não atendidas. Durante esta conferência a empresa apresentará sua visão corporativa e participará de reuniões de investidores.


• Março de 2018 –  A Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) anunciou uma parceria estratégica com a NanoMedSyn para examinar potenciais terapias de substituição enzimática para distúrbios de armazenamento lisossômico.

COBERTURA DO RELATÓRIO

An Infographic Representation of Hunter Syndrome Treatment Market

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O relatório de mercado de tratamento da síndrome de Hunter fornece uma análise detalhada da dinâmica do mercado e se concentra em aspectos-chave como prevalência da síndrome de Hunter, por regiões-chave, 2018, análise de pipeline, desenvolvimentos-chave da indústria, cenário regulatório por regiões-chave, visão geral dos tratamentos emergentes para Síndrome de Hunter e cenário de reembolso por regiões-chave. Além disso, o relatório oferece insights sobre as tendências do mercado e destaca os principais desenvolvimentos do setor. Além dos fatores acima mencionados, o relatório abrange diversos fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

Escopo e segmentação do relatório