Bronquiectasia: revisão do pipeline, 2024

Região :Global | ID do relatório: FBI101258

PRINCIPAIS INSIGHTS DO MERCADO

Bronquiectasia refere-se a uma doença pulmonar crônica incomum, em que as paredes dos brônquios (vias aéreas) são alargadas e espessadas devido a infecção e inflamação. Entende-se que o diagnóstico e tratamento precoce desta doença é de suma importância para evitar maiores danos aos pulmões. Alguns dos sintomas indicativos de bronquiectasia são tosse com quantidades significativas de muco e pus, dispneia, chiado no peito, resfriados persistentes e hemoptise. Os profissionais de saúde geralmente categorizam o tipo de bronquiectasia, com base nos danos aos brônquios/vias aéreas, em:

- Cilíndrico (Tubular)
- Varizes
- Cística

Epidemiologia:

A bronquiectasia é geralmente causada pela presença de doenças autoimunes, como doença celíaca, distúrbios de imunodeficiência, como HIV ou diabetes, doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) e deficiência de alfa-1 antitripsina e outras doenças. Além disso, a bronquiectasia é causada por infecções recorrentes que podem causar danos às paredes das vias aéreas, como tuberculose, coqueluche, coqueluche e outras doenças.

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De acordo com os dados publicados pela Iniciativa Global para Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (GOLD) em julho de 2024, a prevalência global de bronquiectasia é estimada em 1 milhão de indivíduos, sendo os EUA um dos principais países com uma carga substancial de pacientes. 400.000 indivíduos. Alguns dos outros países com uma carga substancial de bronquiectasias incluem o Reino Unido e a Alemanha. De acordo com um estudo publicado pela Lancet em agosto de 2023, a prevalência de bronquiectasias aumentou globalmente nas últimas duas décadas.

Avaliação Terapêutica:

O padrão ouro para o diagnóstico de bronquiectasia, segundo o Serviço Nacional de Saúde (NHS) do Reino Unido, é a realização de uma tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR), pois captura uma imagem muito detalhada do interior do corpo, com os brônquios /vias aéreas sendo delineadas de forma muito clara e precisa. A administração de antibióticos para o tratamento da bronquiectasia é considerada a base do tratamento há mais de 4 décadas. Após avaliação da situação clínica do paciente, são administrados antibióticos parenterais, orais ou em aerossol. Apesar da carga significativa de pacientes associada à doença, não há aprovações de comercialização por parte das agências reguladoras até o momento para esta condição. A maioria dos medicamentos é usada off-label para o tratamento dessa condição.

Principais produtos:

Algumas das opções aceitáveis de antibióticos para pacientes ambulatoriais com doença leve a moderada são sulfametoxazol-trimetoprima, amoxicilina, tetraciclina, macrolídeos (como azitromicina ou claritromicina), cefalosporina de segunda geração ou fluoroquinolonas. Para pacientes considerados moderadamente a gravemente doentes, serão administrados antibióticos parenterais, como aminoglicosídeo (gentamicina, tobramicina), penicilina sintética antipseudomonal, uma cefalosporina de terceira geração ou uma fluoroquinolona. Recentemente, antibióticos em aerossol também estão sendo administrados.

Principais jogadores na bronquiectasia:

Para bronquiectasias, até o momento, não existem medicamentos importantes aprovados. Portanto, existe uma grande lacuna que pode ser preenchida por potenciais concorrentes. No entanto, por enquanto, alguns dos principais players da bronquiectasia são os principais players do mercado de antibióticos, como Pfizer Inc, Abbott e GSK plc.

Visão geral do mercado de tratamento de bronquiectasia:

O mercado de tratamento de bronquiectasias tem um potencial de crescimento considerável, uma vez que o mercado está completamente inexplorado, em termos de aprovações e lançamentos de terapêuticas eficazes. Além disso, mesmo nos mercados desenvolvidos, como os EUA, a Europa e o Japão, tem havido uma clara falta de aprovações regulamentares. Além disso, certos fatores de mercado, como a alta prevalência da doença, as necessidades não atendidas dos pacientes e os resultados favoráveis dos ensaios clínicos, aumentarão o potencial de crescimento do mercado. Assim, vários concorrentes potenciais estão de olho neste mercado para se tornar a primeira empresa com aprovação regulamentar para bronquiectasia.

Análise de pipeline:

Visão geral do pipeline:

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Em termos da distribuição dos candidatos em pipeline por fase de desenvolvimento clínico, uma proporção esmagadora de candidatos em pipeline, mais de 75% pertencem às fases 1, 2 e 3.

Pipeline por mecanismo de ação:

Até recentemente, tinha havido uma estagnação no mercado de tratamento de bronquiectasia, uma vez que um número substancial de ensaios clínicos não produziu resultados positivos que pudessem levar à primeira aprovação regulamentar no mercado. No entanto, em junho de 2020, foram revelados resultados positivos do Estudo WILLOW de Fase 2 do Brensocatib para pacientes que sofrem de bronquiectasia não fibrose cística. Desde então, isto estimulou um aumento do fluxo de candidatos a gasodutos com novos mecanismos de ação:

Inibidor reversível da Dipeptidil Peptidase 1 (DPP1): Os medicamentos com este mecanismo de ação, como o brensocatib da Insmed Incorporated, reduzem substancialmente a frequência e o risco de exacerbações de bronquiectasias às 24 semanas através da inibição da dipeptidil peptidase I e do declínio na ativação das serina proteases dos neutrófilos.

Inibição da alfa 1-proteinase: Em termos de medicamentos com o novo mecanismo de ação, outro subconjunto de medicamentos são aqueles que são usados como terapia de reposição, os inibidores da alfa-1-proteinase humana. Vários estudos indicaram que os inibidores da alfa-1-proteinase diminuem significativamente a frequência de exacerbações e melhoram as condições clínicas dos pacientes com bronquiectasia e deficiência de alfa-1-antitripsina.

Pipeline por rota de administração:

Um dos principais candidatos que lidera o mercado em termos de progresso nos ensaios clínicos é o medicamento candidato da Insmed Incorporated, o brensocatib, que é administrado por via oral. Portanto, há uma representação positiva dos candidatos a medicamentos em pipeline que são administrados por via oral.

Pipeline por tipo de molécula:

Um número significativo de participantes envolvidos em ensaios clínicos para bronquiectasia está enfatizando o desenvolvimento de pequenas moléculas, como a Insmed Incorporated e a Boehringer Ingelheim International GmbH. Apenas um número limitado de participantes, como Armata Pharmaceuticals, Inc. e CSL Behring, estão envolvidos no desenvolvimento de produtos biológicos para o tratamento de bronquiectasias.

Pipeline, por empresa:

Alguns dos principais participantes envolvidos nos ensaios clínicos para bronquiectasia são Insmed Incorporated, Boehringer Ingelheim International GmbH, Armata Pharmaceuticals, Inc., CSL Behring, CHIESI Farmaceutici SpA e outras empresas proeminentes.

Informações sobre ensaios clínicos:

Ensaios clínicos em andamento: Alguns dos principais candidatos a pipeline em ensaios clínicos são os seguintes:

Fase 1:

CSL787: CSL Behring

BI 1323495: Boehringer Ingelheim International GmbH

Fase 2:

AP-PA02: Armata Pharmaceuticals, Inc.

CHF6333: CHIESI Farmaceutici S.p.A.

BI 1291583: Boehringer Ingelheim International GmbH

HSK31858: Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Fase 3:

Brensocatibe: Insmed Incorporated
- Descrição do estudo: O estudo ASPEN (Avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do Brensocatibe em participantes com bronquiectasia não-fibrose cística) está sendo conduzido para avaliar a eficácia do brensocatibe em 10 mg e 25 mg, em comparação ao placebo. Isso será testado na taxa de exacerbações pulmonares (EPs) ao longo de 52 semanas. Este estudo está sendo realizado em todo o mundo, sendo o tipo de estudo intervencionista. O objetivo principal do ensaio clínico é o tratamento, sendo a alocação randomizada. O modelo intervencionista do estudo é de atribuição paralela e o mascaramento é duplo.

CMS: ZAMBON COMPANY S.P.A.

RHB-204: RedHill Biopharma Ltd.

Perspectivas de testes futuros:

Junho de 2024: As equipas de investigação do Hospital Freeman tornaram-se as primeiras no mundo a recrutar um paciente para um ensaio clínico para bronquiectasia, patrocinado pela Sanofi.

Abril de 2023: A Insmed Incorporated anunciou o encerramento da inscrição de pacientes adultos para o ensaio clínico ASPEN de brensocatibe. A empresa está atualmente conduzindo os ensaios clínicos do estudo ASPEN em mais de 460 locais em 40 países em todo o mundo. Embora as inscrições para pacientes adultos estejam atualmente encerradas, a empresa está atualmente realizando o recrutamento de pacientes adolescentes com idade entre 12 e menos de 18 anos.

Cenário Regulatório:

Aprovações FDA e EMA: Nenhum medicamento até o momento foi aprovado para bronquiectasia, tanto pelo FDA dos EUA quanto pela Agência Europeia de Medicamentos, devido à ausência de evidências clínicas convincentes para aprovações. No entanto, nos últimos tempos, têm havido demonstrações de resultados positivos para os pacientes em vários ensaios clínicos de referência, que podem abrir caminho para que um medicamento seja potencialmente aprovado.

Designações de medicamentos órfãos: De acordo com os dados publicados pela Boehringer Ingelheim International GmbH, a bronquiectasia foi inicialmente considerada uma doença órfã. No entanto, o aumento da conscientização e a melhoria no diagnóstico clínico levaram a taxas de prevalência significativamente mais altas para esta doença. Portanto, não é mais considerada uma doença órfã e não possui designações de medicamentos órfãos.

Desafios da autorização de mercado: Um dos motivos que tem atrapalhado os jogadores que planejam lançar medicamentos para bronquiectasias é a progressão da doença. A doença é considerada irreversível e as atuais diretrizes de tratamento baseiam-se em evidências clínicas limitadas. Além disso, a falta de grandes ensaios randomizados e questões como problemas no recrutamento de candidatos para ensaios clínicos fizeram com que vários estudos fracassassem. Todos esses parâmetros levaram à falta de aprovação regulatória por qualquer uma das principais agências.

Escopo do relatório

Uma avaliação completa dos produtos em pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; tipo de molécula e alvo do medicamento

Perfis abrangentes dos produtos em pipeline com detalhes como visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e via de administração

Visão geral de produtos de pipeline inativos e descontinuados

Principais insights sobre a epidemiologia das condições tratadas pelos produtos de gasoduto e visão geral do mercado endereçável ou atual para os produtos de gasoduto

Visão geral dos últimos desenvolvimentos; artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de Relatório

Todos os relatórios de pipeline são construídos por meio da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes confiáveis de pesquisa documental. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com os principais líderes de opinião.

As fontes de pesquisa documental incluem bancos de dados de ensaios clínicos globais e regionais; relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas para investidores; livros brancos; artigos de notícias; relatórios publicados por associações industriais; artigos/relatórios publicados em bases de dados como NCBI, ResearchGate; bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

Desenvolver estratégias de crescimento eficazes com base numa visão abrangente da atividade de I&D e de produtos em pipeline para bronquiectasia

Identificar players emergentes ou concorrentes no mercado com base em produtos em pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players

Identificar o foco dos principais players em pesquisa e desenvolvimento para bronquiectasia

Identificar empresas potenciais do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades de P&D ou estratégias para diversificar o foco de P&D para impulsionar o crescimento dos negócios