Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Tamanho do mercado de tratamento, participação e análise da indústria, por tratamento (terapias moleculares, terapia com esteróides, medicamentos antiinflamatórios não esteróides (AINEs), outros), por canal de distribuição (farmácias hospitalares, farmácias de varejo, farmácias on-line ) e Previsão Regional, 2024-2032

A distrofia muscular de Duchenne refere-se a um distúrbio grave de uma forma progressiva de distrofia muscular que afeta principalmente os homens, embora em certos casos raros também haja incidências em mulheres. A distrofia muscular de Duchenne leva a uma fraqueza e perda progressivas, também conhecidas como atrofia, nos músculos esqueléticos e cardíacos. Alguns dos primeiros sintomas do distúrbio incluem atraso na capacidade de ficar em pé, andar ou sentar e também dificuldades na fala. De acordo com a Organização Nacional para Doenças Raras (NORD), estima-se que a distrofia muscular de Duchenne afete 1 em cada 3.500 nascimentos do sexo masculino em todo o mundo.

Um dos principais impulsionadores do crescimento do tratamento da distrofia muscular de Duchenne foi a aprovação do Eteplirsen em 2016. Além disso, em junho de 2019, a Food and Drug Administration (FDA) aprovou o pedido suplementar de novo medicamento (sNDA) para Emflaza (deflazacort) por PTC Therapeutics, Inc., para expandir sua rotulagem que incluirá pacientes com distrofia muscular de Duchenne com idade entre 2 e 5 anos. Prevê-se que isso, combinado com o forte pipeline de produtos em ensaios clínicos, impulsione o crescimento do mercado de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Principal impulsionador do mercado -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

Restrição chave do mercado -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

O fator que deverá conter o crescimento do mercado é o enorme preço associado aos medicamentos. Por exemplo, espera-se que Eteplirsen (Exondys 51) custe aos pacientes cerca de 300.000 dólares por um curso de tratamento e o custo do tratamento pode chegar aos 750.000 dólares anuais.

Principais participantes cobertos:

Algumas das principais empresas presentes no mercado global de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) são BioMarin, Bristol-Myers Squibb Company, FibroGen, Inc., Nobelpharma Co., Ltd., NIPPON SHINYAKU CO. , SANTHERA PHARMACEUTICALS, Sarepta Therapeutics e Eli Lilly and Company e outros jogadores.

Principais insights

• Prevalência da distrofia muscular de Duchenne, por países/regiões-chave, 2018


• Cenário regulatório para países-chave


• Avanços na pesquisa e desenvolvimento de opções de tratamento para DMD


• Custo Anual do Tratamento, Medicamentos Principais  


• Avanços em terapias genéticas e lançamentos de novos produtos, principais atores

Análise Regional:

O mercado global de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) foi segmentado na América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África. A América do Norte e a Europa são os dois maiores mercados para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne atualmente e deverão responder também por uma grande proporção do mercado no período de previsão. O aumento da incidência da distrofia muscular de Duchenne, o aumento do investimento em pesquisa e desenvolvimento de novas opções de tratamento, o forte pipeline de produtos em análise, são os principais fatores previstos para impulsionar o mercado nessas regiões.

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Na Ásia-Pacífico, espera-se que o Japão proporcione a maior oportunidade de mercado. Em 2017, o Japão exibiu o medicamento candidato, DS-5141b, para a distrofia muscular de Duchenne na lista SAKIGAKE do país, uma designação que equivale ao processo de aprovação acelerada da FDA dos EUA. Muitas iniciativas estão sendo tomadas pelos participantes do mercado para impulsionar o mercado do Oriente Médio e do Norte da África. Em 2019, a CENTOGENE AG anunciou uma colaboração estratégica de um ano com a Sarepta Therapeutics com o objetivo de aumentar o número de pacientes diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne no Médio Oriente e Norte de África.

Segmentação

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em fevereiro de 2019 , um novo candidato a medicamento experimental, o edasalonexent (CAT-1004), um inibidor oral do inibidor de NF-κB, foi aprovado nos ensaios clínicos de Fase 1, que foram conduzidos em pacientes do sexo masculino e o medicamento candidato mostrou potencial para retardar a progressão da doença


•  Em abril de 2019, anunciou que seu produto Translarna (ataluren) recebeu aprovação de comercialização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) sob procedimento de doenças raras, para o tratamento de crianças ambulatoriais de 5 anos ou mais com distrofia muscular de Duchenne causada por um mutação absurda.


• Em 2019, A CENTOGENE AG anunciou uma colaboração estratégica de um ano com a Sarepta Therapeutics com o objetivo de aumentar o número de pacientes diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne no Oriente Médio e Norte da África.


• Em 2018, A Sarepta Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) aumentou seu controle de seu programa de terapia genética com microdistrofina.