Tamanho do mercado de tratamento de doenças de Fabrys, participação e tendência global por tratamento (Terapia de Substituição Enzimática (TRE), Terapia de Redução de Substrato (SRT), Tratamento Chaperone, Outros), Por Via de Administração (Oral, Intravenosa, Outros) e Previsão Regional, 2024- 2032

A doença de Fabry é uma doença rara de armazenamento lisossômico ligada ao cromossomo X, com deficiência da enzima alfa-galactosidase, levando à disfunção orgânica progressiva. A doença de Fabry é causada pelo acúmulo anormal de uma matéria gordurosa específica chamada globotriaosilceramida em vários tecidos do corpo, incluindo pele, olhos, cérebro, rim, sistema gastrointestinal, coração e sistema nervoso central.

De acordo com a Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA, a doença de Fabry afeta cerca de 1 em 40.000 a 60.000 homens. Pacientes com doença de Fabry sofrem de fortes dores nas extremidades, distúrbios cardíacos, insuficiência renal, sintomas gastrointestinais incapacitantes e acidente vascular cerebral.

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O aumento da prevalência das doenças de Fabry, juntamente com o aumento da adoção de novas terapias, como o tratamento com acompanhantes, é um dos principais fatores propulsores para o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Fabry. Além disso, projeta-se que extensas atividades de P&D e aprovação potencial de produtos promissores em pipeline, incluindo terapias de substituição enzimática e terapias de redução de substrato, aumentem o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Fabry durante o período de previsão.

Os efeitos colaterais associados às opções de tratamento e à falta de recursos diagnósticos nos países emergentes, levando a uma menor taxa de diagnóstico nesses países, são alguns dos fatores que restringem o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Fabry.

Principais participantes cobertos

Algumas das principais empresas presentes no mercado global de tratamento da doença de Fabry são Genzyme Corporation, Shire, Amicus Therapeutics, Inc., ISU ABXIS, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Protalix, Idorsia Pharmaceuticals Ltd, AVROBIO, Inc., Biosidus SA, Neuraltus Pharmaceuticals, Inc., e outros.

SEGMENTAÇÃO 

Em 2018, entre os tratamentos, a terapia de reposição enzimática dominou o mercado global de tratamento da doença de Fabry devido às vendas massivas de Fabrazyme e Replagal e às aprovações de candidatos promissores. Projeta-se que este segmento cresça a um CAGR comparativamente mais alto durante o período de previsão.

Principais insights

• Doença de Fabry por países-chave


• Avanços na pesquisa e desenvolvimento de opções de tratamento


• Análise de pipeline


• Desenvolvimentos recentes da indústria, como parcerias, fusões e aquisições

Análise Regional

A América do Norte dominou o mercado global de tratamento da doença de Fabry em 2018. A crescente adoção de novas terapias e políticas de reembolso favoráveis ​​são alguns dos fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento da doença de Fabry na região. Além disso, prevê-se que políticas governamentais favoráveis ​​que incentivem as empresas farmacêuticas a aumentar os investimentos em pesquisa e desenvolvimento no campo das doenças raras impulsionem o crescimento do mercado de tratamento da doença de Fabry na América do Norte.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em agosto de 2018, a Amicus Therapeutics recebeu a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para as cápsulas de 123 mg Galafold (migalastat). Galafold é um medicamento oral de precisão para o tratamento de adultos com doença de Fabry.
• Em julho de 2018, a CHIESI Farmaceutici S.p.A. recebeu os direitos de desenvolvimento e venda da terapia em todos os países fora dos EUA para PRX-102, uma terapia investigativa para o tratamento da doença de Fabry da Protalix Biotherapeutics.