Revisão do pipeline de leucodistrofia de células globoides (doença de Krabbe), 2019

A leucodistrofia de células globoides (doença de Krabbe) é uma doença genética autossômica recessiva rara causada por uma enzima lisossomal, a galactosilceramidase, que resulta em condição neurológica grave devido à perda de mielina no sistema nervoso. A doença também é caracterizada pela detecção de células anormais no cérebro, conhecidas como células globoides, que possuem mais de um núcleo. A forma infantil mais comum da doença de Krabbe começa com um ano de idade, apresentando sintomas como irritabilidade, fraqueza muscular, cegueira, surdez, episódios de febre, postura rígida e atraso no desenvolvimento mental e físico.

Atualmente, não existe tratamento específico para a leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe). A maioria dos tratamentos para a doença de Krabbe oferece suporte. No entanto, o transplante de células-tronco hematopoiéticas é considerado uma terapia eficaz em pacientes que foram diagnosticados antes ou no nascimento. Além disso, o desenvolvimento de um novo biomarcador baseado em MS para detecção precoce e sensível da doença de Krabbe no sangue está sob investigação clínica.

Devido à crescente prevalência da doença, muitas empresas farmacêuticas e institutos de pesquisa estão se concentrando no estudo e no desenvolvimento de novas terapias para a leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe). Por exemplo; MGTA-456 que está sendo estudado pela Magenta Therapeutics está atualmente em um ensaio clínico de fase 2 para o estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do MGTA-456 para tratamento de pacientes com leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe).

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Atualmente, cerca de 64% dos candidatos à leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe) estão na fase 2 do estudo clínico. A maioria dos estudos é patrocinada por universidades acadêmicas e de pesquisa.

Descrição do relatório

O relatório sobre ‘Leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe) – Revisão do pipeline, 2019’ fornece uma visão abrangente dos medicamentos que estão em fase de pesquisa e desenvolvimento por indicação ou molécula para leucodistrofia de células globóides (doença de Krabbe). O relatório fornece uma análise completa da distribuição dos produtos em pipeline por estágio de ensaio clínico, indicação, empresa, área de terapia e detalhes como estágio de ensaio clínico, patrocinador, descrição de cada produto em pipeline. Produtos em estágio pré-clínico e clínico, juntamente com candidatos a pipeline inativos e descontinuados, estão incluídos no relatório. O relatório também abrange insights adicionais, como visão geral da epidemiologia e cenário atual do mercado para leucodistrofia de células globoides (doença de Krabbe).

O relatório sobre 'Leucodistrofia de Células Globóides (Doença de Krabbe) – Revisão de Pipeline, 2019', que é construído seguindo uma metodologia de pesquisa robusta envolvendo entrevistas primárias e pesquisa documental, fornece uma visão completa da atividade de P&D e produtos de pipeline para ajudar as empresas no desenvolvimento estratégias de crescimento e identificação de players emergentes.

Escopo do relatório

• Avaliação minuciosa dos produtos em pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; tipo de molécula e alvo do medicamento


• Perfis abrangentes dos produtos do pipeline com detalhes como visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e via de administração


• Visão geral de produtos de pipeline inativos e descontinuados


• Principais insights em relação à epidemiologia das condições tratadas pelos produtos em pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual para os produtos em pipeline


• Visão geral dos últimos desenvolvimentos; artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de Relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos por meio da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes confiáveis ​​de pesquisa documental. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com os principais líderes de opinião.


• As fontes de pesquisa documental incluem bancos de dados de ensaios clínicos globais e regionais; relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas para investidores; livros brancos; artigos de notícias; relatórios publicados por associações industriais; artigos/relatórios publicados em bases de dados como NCBI, ResearchGate; bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

• Desenvolver estratégias de crescimento eficazes com base em uma visão abrangente da atividade de P&D e produtos em pipeline para Leucodistrofia de Células Globoides (Doença de Krabbe)


• Identificar players emergentes ou concorrentes no mercado com base em produtos em pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players


• Identificar o foco dos principais players em relação à P&D para Leucodistrofia de Células Globoides (Doença de Krabbe)


• Identificar empresas potenciais do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades de P&D ou estratégias para diversificar o foco de P&D para impulsionar o crescimento dos negócios


• Analise as razões por trás de produtos inativos e descontinuados para fazer mudanças no foco de P&D, se necessário