Revisão do pipeline de hipofosfatasia, 2019

A hipofosfatasia é uma doença genética rara que afeta o desenvolvimento dos ossos e dentes. A hipofosfatasia enfraquece os ossos do corpo e causa anomalias esqueléticas. A hipofosfatasia também é chamada de deficiência de fosfatase alcalina ou fosfoetanolaminúria. Os sintomas da hipofosfatasia variam amplamente. Os bebês afetados nascem com membros curtos, problemas respiratórios, tórax com formato anormal e ossos do crânio moles. Os sintomas identificados em crianças e pacientes adultos são menos graves do que aqueles que aparecem em bebês.

O tratamento atual da hipofosfatasia inclui o uso de Asfotase alfa, que foi aprovado pela Food and Drug Administration em 2015. Asfotase alfa é o primeiro medicamento aprovado para o tratamento da hipofosfatasia perinatal, infantil e de início juvenil. A asfotase alfa é uma fosfatase alcalina humana recombinante disponível para substituição enzimática de longo prazo para tratar a manifestação óssea da doença. Outro tratamento usado para melhorar os sintomas da hipofosfatasia inclui medicamentos como AINEs e vitamina B6.

Institutos de pesquisa e empresas farmacêuticas têm se concentrado no estudo e no desenvolvimento de novos métodos para o tratamento da hipofosfatasia. Por exemplo; A asfotase alfa está sendo estudada pela Alexion Pharmaceuticals e está na fase 2 de ensaios clínicos para o estudo para avaliar sua farmacocinética e farmacodinâmica em participantes adultos com hipofosfatasia de início pediátrico.

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Atualmente, mais de 50% dos candidatos à hipofosfatasia estão na fase 2 dos ensaios clínicos. A maioria dos estudos está sendo patrocinada pelas empresas farmacêuticas.

DESCRIÇÃO DO RELATÓRIO

O relatório sobre ‘Hypofosfatasia – Pipeline Review, 2019’ fornece uma visão abrangente dos medicamentos que estão no pipeline de P&D por indicação ou molécula para hipofosfatasia. O relatório fornece uma análise completa da distribuição dos produtos em pipeline por estágio de ensaio clínico, indicação, empresa, área de terapia e detalhes como estágio de ensaio clínico, patrocinador, descrição de cada produto em pipeline. Produtos em estágio pré-clínico e clínico, juntamente com candidatos a pipeline inativos e descontinuados, estão incluídos no relatório. O relatório também abrange insights adicionais, como visão geral da epidemiologia e cenário atual do mercado para hipofosfatasia.

O relatório sobre 'Hypofosfatasia – Pipeline Review, 2019', que é construído seguindo uma metodologia de pesquisa robusta envolvendo entrevistas primárias e pesquisa documental, fornece uma visão completa da atividade de P&D e produtos de pipeline para ajudar as empresas no desenvolvimento de estratégias de crescimento e na identificação de players emergentes .

Escopo do relatório

• Avaliação minuciosa dos produtos em pipeline por áreas como estágio de desenvolvimento; via de administração; classe de drogas; indicação; patrocinador; tipo de molécula e alvo do medicamento


• Perfis abrangentes dos produtos do pipeline com detalhes como visão geral da empresa; Descrição do produto; Status de P&D; atividades de desenvolvimento; mecanismo de ação; tipo de molécula; estágio de desenvolvimento; indicações; financiamento e via de administração


• Visão geral de produtos de pipeline inativos e descontinuados


• Principais insights em relação à epidemiologia das condições tratadas pelos produtos em pipeline e visão geral do mercado endereçável ou atual para os produtos em pipeline


• Visão geral dos últimos desenvolvimentos; artigos de notícias, comunicados de imprensa e conferências relevantes

Metodologia de Relatório

• Todos os relatórios de pipeline são construídos por meio da análise de dados coletados principalmente por meio de fontes confiáveis ​​de pesquisa documental. A pesquisa secundária é complementada por entrevistas realizadas com os principais líderes de opinião.


• As fontes de pesquisa documental incluem bancos de dados de ensaios clínicos globais e regionais; relatórios anuais, sites, comunicados de imprensa e apresentações de empresas para investidores; livros brancos; artigos de notícias; relatórios publicados por associações industriais; artigos/relatórios publicados em bases de dados como NCBI, ResearchGate; bancos de dados internos

Razões para comprar este relatório

• Desenvolver estratégias de crescimento eficazes com base na visão abrangente da atividade de P&D e produtos em pipeline para hipofosfatasia


• Identificar players emergentes ou concorrentes no mercado com base em produtos em pipeline e desenvolver estratégias para combater o surgimento desses players


• Identificar o foco dos principais players em relação à P&D para hipofosfatasia


• Identificar empresas potenciais do ponto de vista de parceria ou aquisição com base na sinergia atual em atividades de P&D ou estratégias para diversificar o foco de P&D para impulsionar o crescimento dos negócios


• Analise as razões por trás de produtos inativos e descontinuados para fazer mudanças no foco de P&D, se necessário