Tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Morquio, participação e tendência global por tratamento (terapia de reposição enzimática), por tipo de doença (Morquio A, Morquio B), por canal de distribuição (farmácias hospitalares, farmácias de varejo, farmácias on-line), previsão regional, 2024-2032

A Síndrome de Morquio, também conhecida como MPS IV e mucopolissacaridose IV, refere-se a um distúrbio metabólico hereditário raro ou defeito de nascença que afeta principalmente o esqueleto. A aprovação do VIMIZIM (elosulfase alfa) pela FDA, o primeiro e único tratamento específico para pacientes com esta condição genética ultra-rara, estabeleceu firmemente a posição da BioMarin como líder de mercado no tratamento de doenças MPS.

Além das recentes aprovações regulatórias, tem havido uma atividade crescente em P&D para o tratamento da síndrome de Morquio, como evidenciado pela maior inclusão do distúrbio nos pipelines clínicos dos principais players do mercado. Por exemplo, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tem um estudo de fase 3 em andamento para a síndrome de Morquio, a Shire tem um ensaio clínico em andamento para pacientes pediátricos que sofrem da síndrome e a ArmaGen, Inc. . Isso aliado à maior conscientização sobre a doença também está impulsionando o crescimento do mercado de tratamento da síndrome de Morquio.

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Prevê-se que o crescimento do número de produtos nas fases preliminares e avançadas de I&D, juntamente com o foco no tratamento de doenças raras, impulsione o crescimento do mercado de tratamento da síndrome de Morquio a um ritmo consideravelmente rápido. Com a recente aprovação da elosulfase alfa (VIMIZIM), espera-se que o mercado seja impulsionado, uma série de produtos atualmente em desenvolvimento de diversas empresas podem passar por aprovações regulatórias para comercialização, caso tenham resultados de ensaios clínicos favoráveis. 

O fator que deverá limitar o crescimento do mercado é o enorme preço associado aos produtos de tratamento da síndrome de Morquio. Por exemplo, espera-se que o VIMIZIM custe aos pacientes cerca de 380.000 dólares, valor estimado como o custo anual do produto. Outros fatores que podem limitar o crescimento do mercado são a falta de conscientização nos mercados emergentes e os obstáculos regulatórios e clínicos.  

Principais participantes cobertos 

Algumas das principais empresas presentes no mercado global de tratamento da síndrome de Morquio são BioMarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, ArmaGen e GREEN CROSS CORP, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. ., e outros jogadores. 

 SEGMENTAÇÃO 

Atualmente, a terapia de reposição enzimática representa a maior proporção do mercado e espera-se que a tendência permaneça a mesma durante o período de previsão devido à aprovação da elosulfase alfa, a única opção de tratamento aprovada pela FDA, é uma terapia de reposição enzimática. 

Principais insights 

• Prevalência da síndrome de Morquio nos principais países


• Avanços na pesquisa e desenvolvimento de opções de tratamento


• Visão geral dos avanços em novas terapêuticas


• Análise de preços por países-chave


• Análise de pipeline


• Cenário regulatório dos principais países


• Lançamentos de novos produtos  

Análise Regional 

O mercado global de Tratamento da Síndrome de Morquio foi segmentado na América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África. A América do Norte seguida pela Europa são os dois maiores mercados para o Tratamento da Síndrome de Morquio atualmente e espera-se que também respondam por uma grande proporção do mercado no período de previsão. O primeiro e único tratamento para a síndrome de Morquio do mundo, VIMIZIM, recebeu aprovação de comercialização nos EUA e na Europa em 2014 e, até o momento, este é o único tratamento específico para a síndrome de Morquio aprovado pelas autoridades reguladoras. Na região Ásia-Pacífico, espera-se que o Japão proporcione a maior oportunidade de mercado. Isto deveu-se principalmente à aprovação e adoção precoce do VIMIZIM como opção de tratamento para a síndrome de Morquio. 

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em 2014, a oferta de produtos VIMIZIM (elosulfase alfa) da Bio Marin foi aprovada como a única opção de tratamento para a síndrome de Morquio em diversas agências reguladoras nos EUA, Europa e Japão.


• Em 2017, a Sangamo Therapeutics Inc., que tem o candidato à terapia genética (SB-913) em seu pipeline clínico, recebeu a designação de doença pediátrica rara do FDA


• Outro medicamento da Sangamo, o SB-318, também recebeu o status de medicamento órfão do FDA dos EUA.