Tamanho do mercado de tratamento de doenças de Pompe, participação e tendência global por tratamento (Terapia de Substituição Enzimática (ERT), Terapia de Redução de Substrato (SRT), Terapia de Substituição Avançada de Acompanhamento (CART), Outros), Por Via de Administração (Oral, Intravenosa, Outros) , Por Canal de Distribuição (Farmácias Hospitalares e Clínicas, Farmácias de Varejo, Farmácias Online, Outros) e Previsão Regional, 2024-2032

A doença de Pompe é uma doença hereditária causada pelo acúmulo de um açúcar complexo chamado glicogênio nas células do corpo. A doença de Pompe é um distúrbio autossômico recessivo de armazenamento de glicogênio causado pela deficiência da enzima lisossomal α-glicosidase ácida (GAA). O acúmulo de glicogênio em órgãos e tecidos específicos, especialmente nos músculos, prejudica sua capacidade de funcionar normalmente. A doença de Pompe foi classificada em três tipos diferentes com base no tempo de início e na gravidade.

Aproximadamente 20% dos pacientes com doença de Pompe apresentam a forma infantil ou de início precoce da doença, e a forma mais comum da doença é conhecida como forma juvenil ou de início adulto, relatada em 80% dos pacientes que sofrem de doença de Pompe. A condição afeta principalmente os músculos cardíacos e esqueléticos e se manifesta como cardiomiopatia, dificuldade respiratória progressiva e atrofia dos músculos esqueléticos.

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O aumento da prevalência da doença de Pompe e o desenvolvimento da infraestrutura de saúde, especialmente nos países emergentes, são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Pompe. De acordo com a Organização Nacional para Doenças Raras, Inc., a incidência é geralmente estimada em aproximadamente 1 em 40.000 nascimentos nos Estados Unidos.

O aumento do investimento em pesquisa e desenvolvimento em terapia genética e terapias de reposição enzimática são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento da doença de Pompe. O aumento da adoção e da demanda da Terapia de Substituição Enzimática (TRE) é um dos principais fatores previstos para impulsionar o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Pompe.

A fraca resposta dos músculos esqueléticos ao tratamento com alglucosidase alfa e as políticas de reembolso inadequadas são alguns dos fatores que restringem o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Pompe.

Principais participantes cobertos

Algumas das principais empresas presentes no mercado global de tratamento da doença de Pompe são Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. e outros. 

SEGMENTAÇÃO 

Em 2018, entre os tratamentos, a terapia de reposição enzimática (TRE) dominou o mercado global de tratamento da doença de Pompe devido à alta demanda e à terapia ser a única terapia de longo prazo disponível para o tratamento da doença de Pompe atualmente.

Principais insights

• Prevalência da doença de Pompe nos principais países


• Visão geral do desenvolvimento em terapia de reposição enzimática (TRE) e terapia genética.


• Lançamentos de novos produtos, principais players do mercado


• Análise de pipeline


• Desenvolvimentos recentes da indústria, como parcerias, fusões e aquisições

Análise Regional

A América do Norte dominou o mercado global de tratamento da doença de Pompe em 2018. O aumento da prevalência da doença de Pompe na região e o aumento dos gastos com saúde são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento da doença de Pompe. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde da Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA, a prevalência da doença de Pompe é de aproximadamente 1 em 28.000 nos Estados Unidos. Prevê-se que a região Ásia-Pacífico cresça a um CAGR significativo devido à crescente conscientização dos pacientes sobre doenças raras e à melhoria das instalações de saúde nos países asiáticos.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em fevereiro de 2019, a Amicus Therapeutics, Inc. recebeu a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para a Designação de Terapia Inovadora (“BTD”) para AT-GAA para o tratamento da doença de Pompe de início tardio. AT-GAA é um novo modelo de tratamento que consiste em ATB200, uma enzima alfa-glicosidase ácida humana recombinante (rhGAA) com estruturas de carboidratos otimizadas, coadministrada com AT2221, um acompanhante farmacológico.


• Em abril de 2018, a Duke University e o Duke University Health System anunciaram o início dos ensaios clínicos para a terapia genética da doença de Pompe. Os pesquisadores estão atualmente examinando adultos com doença de Pompe de início tardio como ensaio clínico de fase I para testar a segurança do tratamento em 20 pessoas com a doença.