Tamanho do mercado de tratamento de doenças de Pompe, participação e análise por tratamento (Terapia de Substituição Enzimática (ERT), Terapia de Redução de Substrato (SRT), Terapia de Substituição Avançada de Acompanhamento (CART), Outros), Por Rota de Administração (Oral, Intravenosa, Outros), Por Canal de Distribuição (Farmácias Hospitalares e Clínicas, Farmácias de Varejo, Farmácias Online, Outros) e Previsão Regional, 2026-2034

A doença de Pompe é um distúrbio herdado causado devido ao acúmulo de um açúcar complexo chamado glicogênio nas células do corpo. A doença de Pompe é um distúrbio autossômico de armazenamento de glicogênio recessivo causado devido à deficiência da α-glucosidase da enzima lisossômica (GAA). O acúmulo de glicogênio em órgãos e tecidos específicos, especialmente músculos, prejudica sua capacidade de funcionar normalmente. A doença de Pompe foi classificada em três tipos diferentes, com base no tempo de início e na gravidade.

Aproximadamente 20% dos pacientes com doença de Pompe têm a forma infantil ou de início precoce da doença, e a forma mais comum da doença é conhecida como forma de início juvenil ou adulto, relatada em 80% dos pacientes que sofrem de doença de Pompe. A condição afeta principalmente o músculo cardíaco e esquelético e se manifesta à medida que a cardiomiopatia, o desconforto respiratório progressivo e os músculos esqueléticos atrofia.

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O aumento da prevalência da doença de Pompe e o desenvolvimento da infraestrutura de saúde, especialmente em países emergentes, são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado global de tratamento de doenças de Pompe. De acordo com a Organização Nacional para Distúrbios Raros, Inc., a incidência geralmente é colocada em aproximadamente 1 em 40.000 nascimentos nos Estados Unidos.

O aumento do investimento na pesquisa e desenvolvimento na terapia genética e nas terapias de reposição enzimática são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento de doenças de Pompe. O aumento da adoção e demanda da terapia de reposição enzimática (ERT) é um dos principais fatores previstos para impulsionar o crescimento do mercado global de tratamento de doenças de Pompe.

A baixa resposta dos músculos esqueléticos ao tratamento com alfáase alglucosidase e as políticas inadequadas de reembolso são alguns dos fatores que restringem o crescimento do mercado global de tratamento de doenças de Pompe.

Os principais jogadores cobertos

Algumas das principais empresas presentes no mercado global de tratamento de doenças de Pompe é a Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, Epivax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. e outros. 

Segmentação 

Em 2018, entre o tratamento, a terapia de reposição enzimática (ERT) dominou o mercado global de tratamento de doenças de Pompe devido à alta demanda e a terapia sendo as únicas terapias de longo prazo disponíveis para o tratamento da doença de Pompe atualmente.

Insights principais

• Prevalência da doença de Pompe pelos principais países
• Visão geral do desenvolvimento na terapia de reposição enzimática (ERT) e terapia genética.
• Novos lançamentos de produtos, principais players de mercado
• Análise de pipeline
• Desenvolvimentos recentes do setor, como parcerias, fusões e aquisições

Análise Regional

A América do Norte dominou o mercado global de tratamento de doenças de Pompe em 2018. O aumento da prevalência da doença de Pompe na região e o aumento das despesas com saúde são alguns dos principais fatores que impulsionam o crescimento do mercado de tratamento de doenças de Pompe. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde da Biblioteca Nacional dos EUA, a prevalência da doença de Pompe é de aproximadamente 1 em 28.000 nos Estados Unidos. Prevê -se que a Ásia -Pacífico cresça em CAGR significativo devido ao aumento da conscientização entre os pacientes em relação a distúrbios raros e melhorias de assistência médica nos países asiáticos.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em fevereiro de 2019, a Amicus Therapeutics, Inc. recebeu a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para a designação de terapia inovadora (“BTD”) à AT-GAA para o tratamento da doença de Pompe de início tardio. O AT-GAA é um novo modelo de tratamento que consiste em ATB200, uma enzima recombinante do ácido humano alfa-glucosidase (RHGAA) com estruturas otimizadas de carboidratos, co-administrado com AT2221, uma acompanhante farmacológica.
• Em abril de 2018, a Duke University e o Duke University Health System anunciaram o início dos ensaios clínicos para a terapia de genes de doenças de Pompe. Atualmente, os pesquisadores estão examinando adultos com doença de pompe de início tardio como ensaio clínico de Fase I para testar a segurança do tratamento em 20 pessoas com a condição