Tamanho do mercado de tratamento de mucopolissacaridose, participação e análise da indústria, por tratamento (terapia de reposição enzimática (TRE) e outros), por tipo de doença (mucopolissacaridose tipo I, mucopolissacaridose tipo II, mucopolissacaridose tipo IV A, mucopolissacaridose tipo VI e outros), por Via de administração (intravenosa e intracerebroventricular (ICV)), por usuário final (Hospitais, Clínicas Especializadas e Outros) e Previsão Regional, 2019-2032

O tamanho global do mercado de tratamento de mucopolissacaridose ficou em US$ 1,98 bilhão em 2018 e deve atingir US$ 7,96 bilhões até 2032, exibindo um CAGR de 10,4% durante o período de previsão. A América do Norte dominou o mercado global com uma participação de 51,48% em 2018.

A MPS, também conhecida como mucopolissacaridose, refere-se a um grupo de distúrbios metabólicos raros que são causados ​​pela ausência, deficiência ou mau funcionamento de enzimas lisossômicas chamadas glicosaminoglicanos (GAGs). Essa incapacidade de reduzir completamente o açúcar leva ao acúmulo anormal de certos compostos, como sulfato de dermatano, sulfato de heparano e sulfato de queratano, que interfere na função celular normal do corpo. Um dos sintomas característicos da MPS é a presença de sintomas neurológicos graves que estão presentes em vários tipos de MPS, como a síndrome de Hunter e a síndrome de Sanfilippo, e várias empresas de estágio clínico estão envolvidas na pesquisa e desenvolvimento de novas terapêuticas para o tratamento desses sintomas. .

TENDÊNCIAS DE MERCADO

Aumentar a P&D para doenças raras para impulsionar o crescimento do mercado

As tendências de mercado presentes no mercado de tratamento de mucopolissacaridose (MPS) são o número crescente de candidatos a pipeline de grandes empresas na área terapêutica de doenças raras ou doenças órfãs. Como a mucopolissacaridose é considerada um grupo de doenças órfãs potencialmente graves, algumas empresas biofarmacêuticas proeminentes em estágio clínico, como ArmaGen e REGENXBIO Inc., estão envolvidas nos ensaios clínicos de novas terapêuticas. Estas iniciativas crescentes no desenvolvimento de terapias para doenças raras devem-se ao facto de o desenvolvimento de medicamentos de grande sucesso ser mais possível nestas doenças raras, em comparação com as carteiras farmacêuticas convencionais. Outro factor determinante para esta tendência é que as empresas farmacêuticas são obrigadas a realizar estudos de resultados maiores para medicamentos ou terapias convencionais. Isto é aplicável a terapias para tratar doenças como doenças cardíacas e diabetes, em comparação com doenças raras, como os vários tipos de doenças da mucopolissacaridose. Projeta-se que isso impulsione ainda mais positivamente o crescimento do mercado de tratamento de mucopolissacaridose durante o período de previsão.

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MOTORIZADORES DE MERCADO

Necessidade de terapêutica avançada devido a necessidades clínicas não atendidas e melhores resultados de tratamento para impulsionar o crescimento do mercado

A falta de presença de uma ampla gama de terapêuticas para os pacientes, o que levou à criação do monopólio de um tipo de terapia, a terapia de reposição enzimática é o motor mais crítico para o crescimento do mercado. Por exemplo, para o tratamento da mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter), o Elaprase é o tratamento mais comumente utilizado, uma terapia de reposição enzimática (TRE). Esta TRE é uma opção terapêutica proibitivamente dispendiosa e muitas vezes os pacientes dos países em desenvolvimento não conseguem aceder facilmente a esta terapêutica devido a restrições de custos. Outras terapêuticas para o tratamento da MPS incluem o Vimizim (elosulfase alfa), que é administrado para o tratamento da MPS IV A (síndrome de Morquio) e que, no momento do lançamento no mercado, custa US$ 380 mil para o tratamento anual do distúrbio. Assim, devido aos custos de seis dígitos da maior parte da terapia de substituição enzimática (TRE), os pacientes nos países emergentes, como a Índia, muitas vezes não podem pagar esta terapêutica, apesar das crescentes iniciativas para melhorar o acesso por parte de vários governos. Prevê-se que os lançamentos antecipados de alternativas mais baratas e terapêuticas avançadas impulsionem o crescimento do mercado global de tratamento de MPS durante o período de previsão.

Outro fator determinante crítico é a necessidade crescente de terapêutica avançada devido a necessidades clínicas não atendidas e melhores resultados de tratamento. Durante o período atual, terapêuticas como o Elaprase e o ALDURAZYME não são capazes de atravessar a barreira hematoencefálica, um requisito fundamental para o tratamento eficaz da doença. Assim, essas terapêuticas não são capazes de abordar adequadamente os sintomas e complicações neurológicas dos pacientes com mucopolissacaridose (MPS), que são mais gravemente afetados. Por exemplo, nos pacientes com síndrome de Hunter com sintomas mais graves, que afecta aproximadamente dois terços da população total de pacientes, os sintomas neurológicos são gravemente incapacitantes. A terapêutica utilizada atualmente não é capaz de tratar os sintomas neurológicos, pelo que uma proporção significativa da população continua a necessitar de tratamento adequado. Prevê-se que isso impulsione a demanda por terapêuticas eficazes que auxiliem no manejo de todos os tipos de sintomas da mucopolissacaridose e impulsionem o crescimento do tamanho do mercado de tratamento de MPS durante o período de previsão.

Aumento do número de candidatos em estágio clínico em pipelines de P&D dos principais players para impulsionar o mercado

Existe um número significativo de candidatos para o desenvolvimento de terapêutica avançada para um número crescente de doenças raras e os vários tipos de mucopolissacaridose são um dos principais grupos de doenças para estas empresas devido à gravidade da doença. De acordo com a Organização Nacional para Doenças Raras (NORD) (NORD), a prevalência de todos os tipos de doenças da mucopolissacaridose é estimada em 1 em 25.000 nascimentos. Em abril de 2019, foi relatado que no Japão cerca de 150 indivíduos sofriam de mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter). Esses factores impulsionadores estão a levar ainda mais à presença de candidatos proeminentes e importantes a gasodutos. ArmaGen, Denali Therapeutics e REGENXBIO Inc. têm candidatos em pipeline para os vários tipos de MPS em vários estágios de ensaios clínicos. Prevê-se ainda que os fatores acima, combinados com a necessidade de terapêuticas avançadas, impulsionem a demanda por essas terapêuticas e estimulem o crescimento do mercado de MPS. 

RESTRIÇÃO DE MERCADO

Terapêutica de alto custo aliada a taxas de diagnóstico mais baixas e taxas de tratamento mais baixas em países emergentes para restringir o mercado

Nos últimos tempos, globalmente devido à sofisticação nos diagnósticos, há uma maior prevalência de MPS em vários países que incluem regiões emergentes como a Ásia, existem certos factores que estão a restringir o uso generalizado destas terapias. Devido aos altos custos associados às terapias de reposição enzimática (TRE), que é o principal tratamento para MPS, um dos principais fatores que limitam o crescimento do mercado são as baixas taxas de tratamento nos países emergentes. Isto limita severamente o número de pacientes submetidos a tratamento, e uma proporção significativa de pacientes com MPS fica sem tratamento devido à sua incapacidade de pagar o tratamento. Muitas vezes, estas terapias não estão disponíveis para os pacientes nos países em desenvolvimento devido à falta de conhecimento e também de opções para o pagamento destas terapias. Os governos destes países muitas vezes não têm a consciência adequada sobre estas doenças e não as reembolsam adequadamente. Outro fator limitante importante são os atrasos associados ao diagnóstico de mucopolissacaridose. Um estudo publicado em 2018, no Orphanet Journal of Rare Diseases, indicou que há uma falha na redução do atraso no diagnóstico nas duas doenças ultra-órfãs da mucopolissacaridose tipo I e da mucopolissacaridose tipo III. Espera-se ainda que fatores como tais restrinjam o crescimento do mercado.

SEGMENTAÇÃO

Por análise de tratamento

Espera-se que a terapia de reposição enzimática (TRE) domine o mercado global

Com base no tratamento, o mercado global é segmentado em terapia de reposição enzimática (TRE), entre outros. O tratamento primário para distúrbios de armazenamento lisossômico, um grupo de distúrbios ao qual pertence a MPS, é a terapia de reposição enzimática (TRE). Essas terapias de reposição enzimática têm como objetivo substituir ou gerar a enzima ausente ou deficiente no organismo, devido à qual ocorre a mucopolissacaridose. Conseq         - entemente, o segmento de terapia de reposição enzimática (TRE) dominou a participação de mercado de tratamento de mucopolissacaridose em 2018. A única grande terapêutica aprovada pelas agências reguladoras globalmente para o tratamento da MPS é a terapia de reposição enzimática (TRE). Por exemplo, no caso da mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter), os únicos dois produtos aprovados são Elaprase e Hunterase, ambos ERTs, e têm sido fundamentais para o domínio deste segmento no mercado global.

Prevê-se que o outro segmento cresça a um CAGR comparativamente mais forte. Prevê-se que o crescimento do mercado de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) durante o período de previsão seja impulsionado pelo crescente número de ensaios clínicos envolvendo o uso do transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH). Além do transplante de células-tronco, várias empresas biofarmacêuticas proeminentes em estágio clínico estão conduzindo testes de terapia genética, incluindo a Sangamo Therapeutics, que tem um candidato em potencial para a síndrome de Hunter.

Por análise de tipo de doença

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MPS II (Síndrome de Hunter) dominará o tipo de doença devido à presença de produtos-chave

Em termos de tipo de doença, o mercado é segmentado em mucopolissacaridose tipo I também conhecida como síndrome de Hurler/síndrome de Hurler-Scheie/síndrome de Scheie, mucopolissacaridose tipo II também conhecida como síndrome de Hunter, mucopolissacaridose tipo IV A também conhecida como síndrome de Morquio A, mucopolissacaridose tipo VI também conhecida como síndrome de Maroteaux-Lamy e outras. Espera-se que a mucopolissacaridose tipo II (Síndrome de Hunter) domine o mercado devido à presença de produtos importantes como Hunterase e Elaprase. Ambos os produtos respondem por uma parcela significativa da participação na receita do mercado. Os outros segmentos do mercado global de tratamento de mucopolissacaridose, que inclui mucopolissacaridose tipo I, mucopolissacaridose tipo IV A e mucopolissacaridose tipo VI, todos com ofertas de produtos importantes atribuíveis a eles. Prevê-se que tais fatores impulsionem o mercado durante o período de previsão.

O outro segmento inclui a mucopolissacaridose tipo VII (síndrome de Sly), cuja oferta de produtos MEPSEVII (vestronidase alfa-vjbk) deverá registrar uma forte taxa de crescimento durante o período de previsão. Espera-se que a crescente prevalência dos tipos de mucopolissacaridose, juntamente com a introdução dos principais produtos de terapia de reposição enzimática (TRE) no mercado, impulsione o crescimento do segmento durante o período de previsão.

Análise por rota de administração

Presença de terapêuticas importantes na forma intravenosa para auxiliar no domínio do segmento

Em termos de via de administração, o mercado é segmentado em intravenoso e intracerebroventricular (ICV). Prevê-se que o tipo intravenoso responda pela maior parte da participação nas receitas do segmento por via de administração, porque a maior parte da terapêutica para o tratamento da MPS deve ser administrada apenas através de injeções intravenosas. Por exemplo, o mais proeminente terapêutico para a síndrome de Hunter , Elaprase é administrado por via intravenosa. A terapêutica intravenosa detém o monopólio do mercado de tratamento da mucopolissacaridose e deverá manter o controle sobre sua participação de mercado no período de previsão.

A única outra terapêutica aprovada que não está na forma intravenosa e a via de administração é intracerebroventricular (ICV), é a Hunterase. Espera-se que as crescentes aprovações em outros países dessas terapêuticas, juntamente com a introdução antecipada em outros países ao redor do mundo, impulsionem o crescimento do segmento durante o período de previsão.

Por análise do usuário final

Maior necessidade de administração de terapêutica em hospitais para permitir o domínio do segmento

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, entre outros. O fator chave que auxilia no domínio do segmento hospitalar é que a terapêutica utilizada no tratamento da MPS pode muitas vezes ser administrada por profissionais médicos treinados que podem administrar essa terapêutica em ambientes como hospitais com cuidados e orientações adequadas. Isto permite a adesão adequada às directrizes de tratamento da MPS e a administração de terapêuticas críticas que têm de ser administradas por via intravenosa, num ambiente seguro para gerir o risco aumentado de infecções no local de infusão.

O crescente número de clínicas especializadas, devido à crescente necessidade de atendimento especializado de maior grau para o tratamento e manejo dos diversos tipos de pacientes com mucopolissacaridose (MPS), são alguns dos principais fatores responsáveis ​​pelo período de previsão de dominância deste segmento.  Além disso, várias destas clínicas especializadas estão baseadas nos países desenvolvidos, resultando numa forte participação nas receitas do mercado. Além disso, as crescentes iniciativas governamentais, como a iniciativa do governo brasileiro para o estabelecimento de diretrizes de tratamento, também deverão contribuir para o crescimento do segmento.

ANÁLISE REGIONAL

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O tamanho do mercado de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) na América do Norte foi de US$ 1.019,4 milhões em 2018. Algumas das características desse mercado são taxas mais altas de diagnóstico e tratamento para uma série de doenças raras, juntamente com políticas de reembolso adequadas para essas terapêuticas. Esses fatores, juntamente com a maior conscientização da população de pacientes em relação às opções avançadas de tratamento, o aumento da sofisticação diagnóstica, a presença de ensaios clínicos significativos e a presença de grandes empresas biofarmacêuticas em estágio clínico são seus candidatos em pipeline, são responsáveis ​​pela maior participação da região no mundo. mercado. Prevê-se que o mercado na Europa responda pela segunda maior participação nas receitas durante o período de previsão. Prevê-se que a presença de produtos-chave na região, como Elaprase e ALDURAZYME, impulsione a procura de tratamento de MPS na Europa durante 2019-2026. Projeta-se que a Ásia-Pacífico registre o maior CAGR durante o período de previsão. O lançamento antecipado de algumas terapêuticas, como Hunterase no Japão, na Ásia-Pacífico, os próximos lançamentos de produtos na região devido ao aumento dos pedidos regulatórios para aprovações e a presença de uma forte base potencial de população de pacientes na região, juntos são projetados para alimentar a mucopolissacaridose (MPS) crescimento do mercado de tratamento na Ásia-Pacífico durante o período de previsão. O resto do mercado mundial compreende a América Latina e o Médio Oriente e África e está atualmente numa fase inicial. No entanto, projeta-se que o desenvolvimento da infraestrutura de saúde nessas regiões, o aumento das iniciativas governamentais e a crescente conscientização sobre doenças raras alimentem a demanda do mercado de tratamento da mucopolissacaridose durante o período de previsão.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Principais ofertas de produtos e foco principal na mucopolissacaridose de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) e BioMarin, para impulsionar a empresa para uma posição de liderança

O cenário competitivo do mercado de tratamento de mucopolissacaridose (MPS) retrata um cenário competitivo dominado por alguns participantes importantes. A Shire (agora propriedade da Takeda Pharmaceutical Company Limited), cujo produto proeminente, o Elaprase, comanda uma forte participação nas receitas, e a BioMarin são alguns dos principais participantes do mercado. Por exemplo, a oferta de produtos da Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) de Elaprase (idursulfase), a sua eficiência em termos de resultados de tratamento e também a sua indispensabilidade no tratamento da MPS II, são factores proeminentes responsáveis ​​pelo domínio da empresa na mucopolissacaridose. tratamento. A BioMarin tem as principais ofertas de produtos ALDURAZYME, VIMIZIM e NAGLAZYME em seu portfólio de produtos, abrangendo três tipos de mucopolissacaridose.

No entanto, ArmaGen e REGENXBIO Inc. são algumas das empresas biofarmacêuticas proeminentes em estágio clínico que entraram nos ensaios clínicos com seus potenciais candidatos a medicamentos. Projeta-se que isso impacte positivamente o mercado global, uma vez que essas empresas estão preparadas para ganhar participação de mercado durante o período de previsão por meio de aprovações regulatórias importantes.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS PERFILADAS:

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited)


• Denali Terapêutica


• ArmaGen


• REGENXBIO Inc.


• Sangamo Terapêutica


• BioMarin


• Lisógeno


• Abeona Terapêutica Inc.


• Ultragenyx Farmacêutica


• Genzyme Corporation


• Outros

PRINCIPAIS DESENVOLVIMENTOS DA INDÚSTRIA:

• Fevereiro de 2020 – A Lysogene, uma importante empresa biofarmacêutica em estágio clínico, recebeu a designação fast track da FDA para o candidato em pipeline da terapia genética LYS-SAF302 na MPS IIIA, também conhecida como síndrome de Sanfilippo.


• Abril de 2019 – Abeona Therapeutics, um importante líder integrado no desenvolvimento de terapia celular e genética, recebeu a designação Fast Track da FDA para seu candidato de pipeline ABO-101 para o tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo B ou MPS IIIB.


• Agosto de 2018 – A Ultragenyx anunciou a aprovação do Mepsevii (vestronidase alfa) na Europa para o tratamento da mucopolissacaridose VII, também conhecida como síndrome de Sly.

COBERTURA DO RELATÓRIO

An Infographic Representation of Mucopolysaccharidosis Treatment Market

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O relatório de mercado de tratamento de mucopolissacaridose fornece uma análise detalhada do mercado e se concentra em aspectos-chave, como prevalência dos principais tipos de mucopolissacaridose – por regiões-chave (2018), análise de pipeline, principais desenvolvimentos da indústria, cenário regulatório – por regiões-chave, visão geral dos tratamentos emergentes para mucopolissacaridose e cenário de reembolso - por regiões-chave. Além disso, o relatório oferece insights sobre as tendências do mercado e destaca os principais desenvolvimentos do setor. Além dos fatores acima mencionados, o relatório abrange diversos fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

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