Tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Stoneman, participação e análise da indústria, por classe de medicamentos (corticosteróides, antiinflamatórios não esteróides (AINEs), retinóides e outros), por via de administração (oral e parenteral), por canal de distribuição (hospital) Farmácias, Farmácias de Varejo e Farmácias Online) e Previsão Regional 2024-2032

A síndrome de Stoneman, também chamada de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), é uma doença genética rara marcada pela substituição anormal de músculo e tecido conjuntivo por osso, levando à formação de osso fora do esqueleto. Esta doença resulta em anormalidades musculoesqueléticas e ossificação heterotópica nos estágios de desenvolvimento e pós-natal. Existem atualmente opções de tratamento limitadas para esta doença, o que enfatiza a necessidade crescente de desenvolvimento de tratamentos inovadores. Os medicamentos, como corticosteróides, retinóides, relaxantes musculares esqueléticos e AINEs, são usados ​​para retardar a progressão da doença.

A expansão do mercado é impulsionada principalmente pelo aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento, que oferece inúmeras oportunidades para o desenvolvimento de novos medicamentos.

• Por exemplo, em janeiro de 2020, a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. apresentou os resultados do ensaio clínico de Fase 2 LUMINA-1. Este ensaio teve como objetivo avaliar o garetosmab (REGN2477) como um tratamento potencial para a Fibrodisplasia Ossificante Progressiva de forma duplo-cega e controlada por placebo.

Além disso, vários intervenientes importantes no mercado estão a realizar parcerias estratégicas para o desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos no mercado.

• Por exemplo, em outubro de 2019, a Clementia Pharmaceuticals, uma subsidiária da Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. e da Blueprint Medicines Corporation, celebrou um acordo exclusivo para desenvolver e comercializar conjuntamente o BLU-782. Este inibidor experimental de ALK2 altamente seletivo é direcionado para o tratamento da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.

Além disso, o mercado global de tratamento da síndrome de Stoneman foi ligeiramente afetado pela pandemia COVID-19 em 2020, principalmente devido a interrupções nos serviços de saúde, ensaios clínicos e pesquisas. Pacientes com doenças raras, como a síndrome de Stoneman, encontraram dificuldades na obtenção de tratamento e cuidados médicos em meio à pandemia. Além disso, os pacientes com esta doença corriam o risco de diminuição da saúde física, mental e dentária como resultado da pandemia de COVID-19.

Principais insights

O relatório cobre os seguintes insights principais:

• Epidemiologia da Síndrome de Stoneman


• Lançamentos de novos produtos, por participantes importantes


• Principais desenvolvimentos da indústria: fusões, aquisições e parcerias


• Análise de pipeline, por participantes-chave


• Impacto do COVID-19 no mercado de tratamento da síndrome de Stoneman

Segmentação

Análise por Classe de Medicamentos

Com base na classe de medicamentos, o mercado pode ser segmentado em corticosteróides, AINEs, retinóides, entre outros. O segmento de retinóides foi responsável por uma proporção significativa do mercado de tratamento da síndrome de Stoneman em 2023. As crescentes aprovações regulatórias de produtos biológicos para tratar a síndrome de Stoneman são um dos principais fatores responsáveis ​​pelo crescimento do segmento.

• Por exemplo, em agosto de 2023, a Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. anunciou a aprovação da FDA dos EUA de seu medicamento, Sohonos (palovaroteno), para o tratamento da síndrome de Stoneman. Este medicamento está disponível na forma de cápsulas e é o primeiro e único medicamento aprovado para o tratamento da síndrome de Stoneman até o momento.

Além disso, vários intervenientes no mercado estão envolvidos em ensaios clínicos destinados a desenvolver e lançar medicamentos eficazes para o tratamento da síndrome de Stoneman.

• Por exemplo, em agosto de 2020, a Keros Therapeutics, Inc. anunciou a conclusão de um ensaio de Fase 1 avaliando a eficácia do KER-047 no tratamento de uma doença músculo-esquelética rara, a Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (síndrome de Stoneman).

Análise Regional

A América do Norte detinha uma participação significativa no mercado global de tratamento da síndrome de Stoneman em 2023 e deverá manter sua posição durante o período de previsão. O maior crescimento da região deve-se principalmente à presença de infra-estruturas de saúde favoráveis ​​e à maior epidemiologia da doença em toda a América do Norte, em comparação com outras regiões.

• Por exemplo, de acordo com os dados fornecidos pelos Institutos Nacionais de Saúde em agosto de 2021, a ocorrência mundial documentada de FOP, de acordo com os registros das organizações de pacientes, os casos confirmados de pacientes registrados com FOP variam de cerca de 0,65 por milhão na América do Norte e 0,47 por milhão na Europa Ocidental para cerca de 0,27 por milhão na América Latina, 0,05 por milhão em África e quase 0,04 por milhão na região Ásia-Pacífico.

Além disso, alguns dos principais players da indústria no mercado estão se concentrando em receber aprovações regulatórias para fornecer medicamentos eficazes para o tratamento da síndrome de Stoneman. Este é um dos fatores que contribuem para o crescimento regional do mercado de tratamento da síndrome de Stoneman.

• Por exemplo, em agosto de 2022, a BioCryst Pharmaceuticals, Inc., anunciou que a FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao seu inibidor ALK-2, BCX9250, para o tratamento da síndrome de Stoneman.

O aumento do número de ensaios clínicos e a crescente conscientização sobre a doença na região da América do Norte são alguns dos outros fatores que impactam positivamente o crescimento do mercado.

Principais participantes cobertos

O relatório inclui os perfis dos principais players do mercado de tratamento da síndrome de stoneman, como Ipsen Biopharmaceuticals, Inc., BioCryst Pharmaceuticals, Inc., Blueprint Medicines Corporation, Keros Therapeutics, Inc., e Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Principais desenvolvimentos da indústria

• Em novembro de 2021, a Aurobindo Pharma Limited recebeu a aprovação do FDA dos EUA para seus comprimidos de prednisona USP, 1 mg. Este medicamento é utilizado no tratamento de diversas doenças ósseas e musculares.


• Em junho de 2020, o laboratório Junya Toguchida anunciou que havia encontrado um medicamento eficaz para o tratamento da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.


• Em novembro de 2019, a BioCryst Pharmaceuticals, Inc. iniciou um ensaio clínico de Fase 1 com BCX9250, um inibidor oral de ALK-2 para o tratamento da síndrome de Stoneman. Além disso, a empresa recebeu a designação de medicamento órfão em agosto de 2022 do FDA dos EUA para o tratamento da síndrome de Stoneman.


• Em abril de 2019, a Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. anunciou a aquisição da Clementia Pharmaceuticals. A Ipsen fechou esta aquisição após receber a aprovação do FDA dos EUA para o medicamento palovaroteno para o tratamento da síndrome de Stoneman.