垂体分泌过多的生长激素会导致一种称为肢端肥大症的激素紊乱。肢端肥大症的症状包括骨骼和软骨过度生长,这可能导致关节炎。症状包括关节疼痛、皮垂、头痛、嘴唇肥大、视力受损等。2017 年全球肢端肥大症患病率为每百万人口 60 例,每年发病率为每百万人口 3-4 例。
目前肢端肥大症的治疗包括手术、药物和放射。奥曲肽和兰瑞肽等药物被用来减少生长激素的过度分泌。卡麦角林和溴隐亭等药物被用来降低生长激素的过量水平。此外,培维索孟是一种通过阻断生长激素作用发挥作用的药物,也用于治疗肢端肥大症。
制药公司与各个研究机构一直致力于研究和开发肢端肥大症的新治疗方案。例如; Ionis Pharmaceuticals, Inc. 正在研究的 IONIS-GHR-LRx 目前正在进行 2 期临床试验,以研究 IONIS-GHR-LRx 肢端肥大症患者的安全性、耐受性和有效性。
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目前,大约 70% 的肢端肥大症候选药物处于第三阶段和第四阶段。超过一半的研究由行业赞助。
《肢端肥大症 – 研发管线回顾,2020 年》报告按肢端肥大症的适应症或分子对研发管线中的药物进行了全面概述。该报告按临床试验阶段、适应症、公司、治疗领域对管道产品的分布进行了全面分析,并提供了临床试验阶段、申办者、管道中每种产品的描述等详细信息。报告中包括处于临床前和临床阶段的产品以及休眠和disc持续管道候选产品。该报告还涵盖了更多见解,例如肢端肥大症的流行病学概述和当前市场情况。
关于“肢端肥大症 - 2020 年研发管线回顾”的报告是根据包括初步访谈和案头研究在内的稳健研究方法编写的,提供了研发活动和研发管线产品的完整概述,以帮助公司制定增长战略和识别新兴参与者。