杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场规模、份额和行业分析，按治疗（分子疗法、类固醇疗法、非甾体抗炎药 (NSAID) 等）、按分销渠道（医院药房、零售药房、在线药房） ）和区域预测，2024-2032

杜氏肌营养不良症是一种进行性肌营养不良症的严重疾病，主要影响男性，但在某些罕见的情况下，女性也会发病。杜氏肌营养不良症会导致骨骼肌和心肌进行性无力和丧失，也称为萎缩。该疾病的一些早期症状包括站立、行走或坐下的能力迟缓以及言语困难。据国家罕见疾病组织 (NORD) 估计，全球每 3,500 名男新生儿中就有 1 人患有杜氏肌营养不良症。

杜氏肌营养不良症治疗增长的关键驱动力之一是 2016 年 Eteplirsen 的批准。此外，2019 年 6 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Emflaza 的补充新药申请 (sNDA)（ deflazacort）由 PTC Therapeutics, Inc. 扩大其标签范围，将包括 2 至 5 岁的杜氏肌营养不良症患者。这与正在进行临床试验的强大产品线相结合，预计将推动杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场的增长。

主要市场驱动因素 -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

主要市场限制 -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

预计抑制市场增长的因素是与药品相关的巨大价格标签。例如，Eteplirsen (Exondys 51) 预计患者一个疗程的费用约为 300,000 美元，每年的治疗费用可能高达 750,000 美元。

涵盖的主要参与者：

全球杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场的一些主要公司包括 BioMarin、百时美施贵宝公司、FibroGen, Inc.、Nobelpharma Co., Ltd.、NIPPON Shinyaku CO. LTD.、辉瑞公司 (Pfizer Inc.)、SANTHERA PHARMACEUTICALS、Sarepta Therapeutics 和礼来公司 (Eli Lilly and Company) 以及其他参与者。

主要见解

• 2018 年主要国家/地区杜氏肌营养不良症的患病率
• 主要国家/地区的监管情景
• DMD 治疗方案的研发进展
• 年度治疗费用、主要药物
• 基因疗法的进展和新产品发布、关键参与者

区域分析：

全球杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场已细分为北美、欧洲、亚太地区、拉丁美洲以及中东和非洲。北美和欧洲是目前杜氏肌营养不良症治疗的两个最大市场，预计在预测期内也将占据很大的市场份额。杜氏肌营养不良症发病率的上升、新治疗方案研发投资的增加、正在分析的产品线的强大，是预计推动这些地区市场的主要因素。

获得对市场的广泛洞察, 定制请求

在亚太地区，日本预计将提供最大的市场机会。 2017年，日本在该国的SAKIGAKE清单上展示了治疗杜氏肌营养不良症的候选药物DS-5141b，这一指定相当于美国FDA的加速批准程序。市场参与者正在采取许多举措来促进中东和北非市场的发展。 2019 年，CENTOGENE AG 宣布与 Sarepta Therapeutics 开展为期一年的战略合作，目标是增加中东和北非地区杜氏肌营养不良症确诊患者的数量。

细分

主要行业发展

• 2019年2月，一种新的在研药物候选药物edasalonexent (CAT-1004)，一种口服NF-κB抑制剂，通过了1期临床试验，该试验在男性患者和女性患者中进行。候选药物显示出减缓疾病进展的潜力
•  2019 年 4 月， PTC Therapeutics, Inc. 宣布其产品 Translarna (ataluren) 根据罕见疾病程序获得巴西国家卫生监督局 (ANVISA) 的上市批准，用于治疗5 岁及以上患有杜氏肌营养不良症的流动儿童，该病由无义突变引起。
• 2019 年CENTOGENE AG 宣布与 Sarepta Therapeutics 开展为期一年的战略合作，目标是增加中东和北非杜氏肌营养不良症诊断患者的数量。
• 2018 年Sarepta Therapeutics 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 取消了对其微肌营养不良蛋白基因治疗项目的控制。