法布里病治疗市场规模、份额和全球趋势，按治疗（酶替代疗法（ERT）、底物减少疗法（SRT）、伴侣治疗等）、给药途径（口服、静脉注射、其他）和区域预测，2024年- 2032

地区 :Global | 报告编号: FBI101007 | Status : Ongoing

主要市场洞察

法布里病是一种罕见的 X 连锁溶酶体贮积症，缺乏 α-半乳糖苷酶，导致进行性器官功能障碍。法布里氏病是由于一种称为三酰基神经酰胺的特定脂肪物质在身体多个组织中异常积累而引起的，包括皮肤、眼睛、大脑、肾脏、胃肠系统、心脏和中枢神经系统。

根据美国国家医学图书馆的数据，估计每 40,000 到 60,000 名男性中就有 1 人患有法布里氏病。法布里病患者会遭受四肢剧烈疼痛、心脏病、肾衰竭、胃肠道症状失能和中风的困扰。

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法布里病患病率的增加以及伴侣治疗等新型疗法的采用增加是全球法布里病治疗市场增长的主要驱动因素之一。此外，广泛的研发活动和有前途的管道产品（包括酶替代疗法和底物减少疗法）的潜在批准预计将在预测期内加速全球法布里病治疗市场的增长。

与治疗方案相关的副作用以及新兴国家缺乏诊断资源导致这些国家的诊断率较低，是限制全球法布里病治疗市场增长的一些因素。

涵盖的主要参与者

全球法布里病治疗市场的一些主要公司包括 Genzyme Corporation、Shire、Amicus Therapeutics, Inc.、ISU ABXIS、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、Protalix、Idorsia Pharmaceuticals Ltd、AVROBIO, Inc. .、Biosidus S.A.、Neuraltus Pharmaceuticals, Inc. 等。

细分

细分	详细信息
按治疗	· 酶替代疗法 (ERT) · 底物减少疗法（SRT） ·陪护治疗 ·其他
按给药途径	· 口头 · 静脉注射 ·其他
按地理位置	· 北美（美国和加拿大） · 欧洲（英国、德国、法国、意大利、西班牙、斯堪的纳维亚半岛和欧洲其他地区） · 亚太地区（日本、中国、印度、澳大利亚、东南亚和亚太地区其他地区） · 拉丁美洲（巴西、墨西哥和拉丁美洲其他地区） · 中东和非洲（南非、海湾合作委员会以及中东和非洲其他地区）

2018年，在治疗方面，由于Fabrazyme和Replagal的大量销售以及有前景的候选药物的批准，酶替代疗法在全球法布里病治疗市场占据主导地位。预计该细分市场在预测期内将以相对较高的复合年增长率增长。

主要见解

主要国家/地区的法布里氏病
治疗方案研究与开发的进展
管道分析
合作伙伴、兼并和收购等近期行业发展

区域分析

北美在2018年主导了全球法布里病治疗市场。越来越多地采用新疗法和有利的报销政策是推动该地区法布里病治疗市场增长的一些因素。此外，鼓励制药公司加大罕见病领域研发投入的政府优惠政策预计将推动北美法布里病治疗市场的增长。

主要行业发展

2018 年 8 月，Amicus Therapeutics 的 Galafold（米加司他）123 毫克胶囊获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准。 Galafold 是一种口服精准药物，用于治疗成人法布里病。
2018 年 7 月，CHIESI Farmaceutici S.p.A. 获得了 PRX-102 和 PRX-102 在美国以外所有国家的开发和销售权。 Protalix Biotherapeutics 治疗法布里病的研究性疗法。