球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）� 研发管线回顾，2019

地区 :Global | 报告编号: FBI101295

主要市场洞察

球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由溶酶体酶半乳糖基神经酰胺酶引起，由于神经系统中髓鞘质的缺失，导致严重的神经系统疾病。该疾病的另一个特点是检测到大脑中的异常细胞，称为具有多个细胞核的球状细胞。最常见的婴儿型克拉伯病从一岁开始出现，症状包括烦躁、肌肉无力、失明、耳聋、发烧、姿势僵硬以及精神和身体发育迟缓。

目前，球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）尚无特效治疗方法。大多数克拉伯病的治疗都是支持性的。然而，造血干细胞移植被发现对于出生前或出生时被诊断的患者来说是一种有效的治疗方法。此外，用于从血液中早期、灵敏地检测克拉伯病的新型基于 MS 的生物标志物的开发正在进行临床研究。

由于该疾病的患病率不断上升，许多制药公司和研究机构正在重点研究和开发球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）的新疗法。例如; Magenta Therapeutics 正在研究的 MGTA-456 目前正在进行 2 期临床试验，以研究 MGTA-456 治疗球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）患者的安全性、耐受性和有效性。

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目前，大约 64% 的球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）候选药物正处于 2 期临床研究中。大多数研究都是由学术和研究型大学赞助的。

报告说明

关于“球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）——研发管线回顾，2019”的报告按球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）的适应症或分子对研发管线中的药物进行了全面概述。该报告按临床试验阶段、适应症、公司、治疗领域对管道产品的分布进行了全面分析，并提供了临床试验阶段、申办者、管道中每种产品的描述等详细信息。报告中包括处于临床前和临床阶段的产品以及休眠和disc持续管道候选产品。该报告还涵盖了其他见解，例如流行病学概述和球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）的当前市场情况。

关于“球状细胞脑白质营养不良（克拉伯病）——2019 年研发管线回顾”的报告是按照包括初步访谈和案头研究在内的稳健研究方法编写的，提供了研发活动和研发管线产品的完整概述，以协助公司制定增长战略并确定新兴参与者。

报告范围

按开发阶段等领域对管道产品进行全面评估；给药途径；药品类别；指示；赞助;分子type和药物靶点
管道产品的全面概况，包括公司概况等详细信息；产品描述;研发状况；开发活动；作用机制；分子type；发展阶段；适应症；资金和管理途径
休眠和disc持续开发产品概述
与正在研发的产品所治疗疾病的流行病学相关的重要见解以及正在研发的产品的潜在市场或当前市场概述
最新进展概览；新闻文章、新闻稿和相关会议

报告方法

所有渠道报告都是通过对主要通过可靠的案头研究来源收集的数据进行分析而构建的。二次研究以对关键意见领袖的采访为补充。
案头研究来源包括全球和区域临床试验数据库；公司的年度报告、网站、新闻稿和投资者介绍；白皮书；新闻文章；行业协会发布的报告；在NCBI、ResearchGate等数据库发表的文章/报告；内部数据库