低磷酸酯酶症管道审查，2019

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，会影响骨骼和牙齿的发育。低磷酸酯酶症会削弱体内骨骼并导致骨骼异常。低磷酸酯酶症也称为碱性磷酸酶缺乏症或磷酸乙醇胺尿症。低磷酸酯酶症的症状差异很大。受影响的婴儿出生时四肢短小、呼吸系统问题、胸部形状异常和颅骨柔软。在儿童和成人患者中发现的症状不如婴儿中出现的症状严重。

目前低磷酸酯酶症的治疗方法包括使用 Asfotase α，该药物已于 2015 年获得美国食品和药物管理局批准。Asfotase α 是第一个批准用于治疗围产期、婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症的药物。 Asfotase alpha 是一种重组人碱性磷酸酶，可用于长期酶替代治疗疾病的骨表现。另一种用于改善低磷酸酯酶症症状的治疗方法包括非甾体抗炎药和维生素 B6 等药物。

研究机构和制药公司致力于研究和开发治疗低磷酸酯酶症的新方法。例如; Alexion Pharmaceuticals 正在研究 Asfotase alpha，该研究正处于临床试验的第 2 阶段，以评估其在患有儿科发病的低磷酸酯酶症成人参与者中的药代动力学和药效学。

了解我们的报告如何帮助您简化业务, 与分析师交谈

目前，超过 50% 的低磷酸酯酶症候选药物正处于临床试验的第二阶段。大多数研究都是由制药公司赞助的。

报告说明

“2019 年低磷酸酯酶症 - 研发管线回顾”报告按低磷酸酯酶症的适应症或分子对研发管线中的药物进行了全面概述。该报告按临床试验阶段、适应症、公司、治疗领域对管道产品的分布进行了全面分析，并提供了临床试验阶段、申办者、管道中每种产品的描述等详细信息。报告中包括处于临床前和临床阶段的产品以及休眠和disc持续管道候选产品。该报告还涵盖了其他见解，例如流行病学概述和低磷酸酯酶症的当前市场情况。

关于“低磷酸酯酶症 - 2019 年研发管线回顾”的报告是根据包括初步访谈和案头研究在内的稳健研究方法编写的，提供了研发活动和研发管线产品的完整概述，以帮助公司制定增长战略和识别新兴参与者。

报告范围

• 按开发阶段等领域对管道产品进行全面评估；给药途径；药品类别；指示；赞助;分子type和药物靶点
• 管道产品的全面概况，包括公司概况等详细信息；产品描述;研发状况；开发活动；作用机制；分子type；发展阶段；适应症；资金和管理途径
• 休眠和disc持续开发产品概述
• 与正在研发的产品所治疗疾病的流行病学相关的重要见解以及正在研发的产品的潜在市场或当前市场概述
• 最新进展概览；新闻文章、新闻稿和相关会议

报告方法

• 所有渠道报告都是通过对主要通过可靠的案头研究来源收集的数据进行分析而构建的。二次研究以对关键意见领袖的采访为补充。
• 案头研究来源包括全球和区域临床试验数据库；公司的年度报告、网站、新闻稿和投资者介绍；白皮书；新闻文章；行业协会发布的报告；在NCBI、ResearchGate等数据库发表的文章/报告；内部数据库

购买此报告的理由

• 根据低磷酸酯酶症研发活动和管道产品的全面概览，制定有效的增长战略
• 根据管道产品识别市场中的新兴参与者或竞争者，并制定策略来应对这些参与者的出现
• 确定领先企业在低磷酸酯酶症研发方面的重点
• 根据当前研发活动的协同效应或战略，从合作或收购的角度识别潜在公司，以实现研发重点多元化，从而推动业务增长
• 分析休眠产品和 disc 持续产品背后的原因，以便在必要时改变研发重点