Morquio 综合征治疗市场规模、份额和全球趋势（按治疗方法（酶替代疗法）、按疾病类型（Morquio A、Morquio B）、按分销渠道（医院药房、零售药房、在线药房））、区域预测，2024-2032 年

地区 :Global | 报告编号: FBI100202 | Status : Ongoing

主要市场洞察

莫基奥综合症，也称为 MPS IV 和粘多糖贮积症 IV，是指一种罕见的遗传性代谢紊乱或出生缺陷，主要影响骨骼。 FDA 批准 VIMIZIM（elosulfase alpha），这是针对患有这种极其罕见的遗传性疾病的患者的第一个也是唯一的特异性治疗方法，牢固地确立了 BioMarin 作为 MPS 疾病治疗市场领先者的地位。

除了最近的监管批准外，Morquio 综合征治疗的研发活动也不断增加，主要市场参与者更多地将该疾病纳入临床管线就证明了这一点。例如，Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 正在进行一项针对 Morquio 综合征的 3 期研究，Shire 正在进行一项针对患有该综合征的儿科患者的临床试验，ArmaGen, Inc. 也有一种药物 (AGT-181) 正在进行临床试验。再加上人们对该疾病的认识不断提高，也推动了莫基奥综合征治疗市场的增长。

获得对市场的广泛洞察, 定制请求

处于研发初期和后期阶段的产品数量的增长以及对罕见疾病治疗的关注预计将推动莫基奥综合征治疗市场以相当快的速度增长。随着近期 elosulfase alpha (VIMIZIM) 的批准，市场预计将得到提振，目前各家公司正在研发的许多产品如果具有良好的临床试验结果，预计将获得监管部门的批准上市。

预计限制市场增长的因素是与莫基奥综合征治疗产品相关的巨大价格标签。例如，VIMIZIM 预计患者的费用约为 38 万美元，这估计是该产品的年度费用。其他可能限制市场增长的因素是新兴市场缺乏认识以及监管和临床障碍。

涵盖的主要参与者

全球 Morquio 综合征治疗市场的一些主要公司包括 BioMarin、Genzyme Corporation、Shire、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、Sanofi、Sangamo Therapeutics、ArmaGen 和 GREEN CROSS CORP、Concert Pharmaceuticals Inc.、 Alexion Pharmaceuticals Inc. 和其他参与者。

细分

细分	详细信息
按治疗	· 酶替代疗法 · 其他
按疾病type	· 莫尔基奥 A · 莫尔基奥 B
按分销渠道	· 医院药房 · 零售药店 · 网上药店 · 其他
按地理位置	· 北美（美国和加拿大） · 欧洲（英国、德国、法国、意大利、西班牙、斯堪的纳维亚半岛和欧洲其他地区） · 亚太地区（日本、中国、印度、澳大利亚、东南亚和亚太地区其他地区） · 拉丁美洲（巴西、墨西哥和拉丁美洲其他地区） · 中东和非洲（南非、海湾合作委员会以及中东和非洲其他地区）

目前，酶替代疗法占据市场最大比例，由于 FDA 唯一批准的治疗选择 elosulfase alpha 的批准是一种酶替代疗法，因此预计在预测期内这一趋势将保持不变。

主要见解

主要国家莫尔基奥综合症的患病率
治疗方案研究和开发取得进展
新型疗法的进展概述
主要国家/地区的定价分析
管道分析
主要国家/地区的监管情况
新产品发布

区域分析

全球莫基奥综合症治疗市场已细分为北美、欧洲、亚太地区、拉丁美洲以及中东和非洲。北美和欧洲是目前莫基奥综合症治疗的两个最大市场，预计在预测期内也将占据很大的市场份额。全球首个也是唯一的莫基奥综合征治疗药物VIMIZIM于2014年在美国和欧洲获得上市批准，迄今为止，这是唯一获得监管机构批准的针对莫基奥综合征的特效治疗药物。在亚太地区，日本预计将提供最大的市场机会。这主要是由于 VIMIZIM 被早期批准并采用作为 Morquio 综合征的治疗选择。

主要行业发展

2014 年，Bio Marin 的 VIMIZIM（elosulfase alpha）产品被美国、欧洲和日本的多个监管机构批准为 Morquio 综合征的唯一治疗选择
2017 年，Sangamo Therapeutics Inc. 的临床管线中拥有候选基因疗法 (SB-913)，并获得 FDA 授予的罕见儿科疾病资格认定
Sangamo 的另一种药物 SB-318 也获得了美国 FDA 的孤儿药地位